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文档简介

1、中国“天价”进口药诺西那生钠注射液的 前世今生2019年10月10日，全球首个SMA精准靶向 治疗药物-诺西那生钠注射液在国内完成对首 批脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy 以下简称SMA)患儿的鞘内注射，开启了 SMA 治疗的新里程。脊髓性肌萎缩症(Spinal MuscularAtrophy , SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉 疾病，在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000 根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分 为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行 治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。 诺西那生钠注射液上市之前，此

2、病属于无药可治 的情况，国内及全世界范围内对 SMA的治疗措 施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助 治疗方法。诺西那生钠注射液(美国及欧盟注册商品名 SPINRAZA ),渤健公司(Biogen Idec Ltd ) 研发，2016年12月23日首次在美国获批，是 全球首个SMA精准靶向治疗药物，目前，该药 物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家 获得批准用于治疗SMAo2019年2月22日, 诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理 局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA), 并成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物。诺西那生钠(Spinraza )是一种反义寡核背 酸

3、，可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性 SMN蛋白的生产，属于一种基因疗法药物。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，可以直接将 药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动 功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程，该 药物在2018年11月颁布的2018年国际盖伦 奖(2018 International Prix Galien )中荣获" 最佳生物技术产品”的荣誉。诺西那生钠注射液(Spinraza )在美国的治 疗费用相当昂贵，定价为12.5万美元/针，首年 需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年 的费用降低一半至37.5万美元。在国内该药目 前售价为每支69.7万元，属于完全自费药物， 已创下了中国药品售价的新纪录，我们期待 SMA药物能早

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