药品技术评价培训

1、提纲提纲 国家药品不良反应监测中心国家药品不良反应监测中心药药 物物 性性 耳耳 聋聋药品技术评价的基本药品技术评价的基本功能功能药品监管的技术依据药品监管的技术依据保障保障药品安全有效药品安全有效的技的技术和制度工具术和制度工具药品药品风险管理风险管理的技术和的技术和制度工具制度工具广义的药品技术评价广义的药品技术评价评估评估。无论是上市前抑或是上市后。无论是上市前抑或是上市后。技术评价的功能技术评价的功能药品技术评价，是药品风险管理最为重要和基础的技术药品技术评价，是药品风险管理最为重要和基础的技术与制度工具。其与制度工具。其核心的技术原则核心的技术原则是：是：A有足够的研究数据来证实产品

2、质量的均一性。一是产品质量是能有足够的研究数据来证实产品质量的均一性。一是产品质量是能够稳定控制的；二是不同批次的产品质量具有可以接受的一致性。够稳定控制的；二是不同批次的产品质量具有可以接受的一致性。B有足够的研究数据证实具有质量均一性的产品的安全性和有效性，有足够的研究数据证实具有质量均一性的产品的安全性和有效性，并且风险与效益比是可以接受的。并且风险与效益比是可以接受的。评价药品的评价药品的风险风险/ /效益比效益比风险风险/效益效益比比大于大于1药品技术评价的基本药品技术评价的基本功能功能风险风险/效益效益比比小于小于1药品技术评价的基本药品技术评价的基本功能功能药品药品上市上市药品药

3、品停市停市RV任何一个药品的评价的结论总是归于任何一个药品的评价的结论总是归于坐标系的右上方，莫能例外坐标系的右上方，莫能例外最难的评价在紧邻灰线的两侧最难的评价在紧邻灰线的两侧药品技术评价的基本药品技术评价的基本功能功能药品停药品停市区间市区间R/VT(时间时间)1.0E（评价曲线）（评价曲线）0.0上市前上市前上市后上市后药品上药品上市区间市区间 。 上市前药品研究和开发的水平上市前药品研究和开发的水平上市前药品技术评价的水平和注册管理的水平上市前药品技术评价的水平和注册管理的水平上市后药品不良反应监测的水平上市后药品不良反应监测的水平上市后药品研究与评价的水平和管理水平上市后药品研究与评

4、价的水平和管理水平科学发展的局限科学发展的局限各方的责任感、公众的认知各方的责任感、公众的认知1.错误的诊断错误的诊断2.错误的服用（方法和剂量）错误的服用（方法和剂量）3.故意的错误故意的错误4.推广的效用推广的效用5.医院的管理医院的管理6.医生的法律医生的法律7.健康保障的政策健康保障的政策 1.医疗管理系统用药流程管理漏洞医疗管理系统用药流程管理漏洞2.用药流程参与者的责任心用药流程参与者的责任心3.不断总结的纠错机制的缺乏不断总结的纠错机制的缺乏1.药品生产管理漏洞药品生产管理漏洞2.基于成本考虑的系统误差基于成本考虑的系统误差3.药品监督管理政策、制度及其执行药品监督管理政策、制度

5、及其执行4.药品价格政策及其影响药品价格政策及其影响5.市场之乱象市场之乱象1.整体药物创新能力不足整体药物创新能力不足2.生产企业药品研究的能力低下生产企业药品研究的能力低下3.某些药品（如：中药和生化药）的特某些药品（如：中药和生化药）的特殊性：殊性：高难度的质量均一性的维护；高难度的质量均一性的维护；中药不同的规则之可及性中药不同的规则之可及性4.药物创新的相关政策及其影响药物创新的相关政策及其影响1.医疗卫生制度设计医疗卫生制度设计2.药品价格机制设计药品价格机制设计3.药品监督管理机制制度设计药品监督管理机制制度设计4.公众健康教育机制和制度设计公众健康教育机制和制度设计5.产业发展

6、的规划产业发展的规划v风险管理风险管理目的是使风险最小化目的是使风险最小化v最佳的风险管理是消除风险于未形成之前最佳的风险管理是消除风险于未形成之前v预先评估风险的性质、危害的程度、发生的条件、发展预先评估风险的性质、危害的程度、发生的条件、发展的趋势，从而预置管理的机制制度的趋势，从而预置管理的机制制度v对已经发生的风险事件进行评估，确认性质、程度、条对已经发生的风险事件进行评估，确认性质、程度、条件、趋势，从而采取针对性的管控措施，防止蔓延和重件、趋势，从而采取针对性的管控措施，防止蔓延和重复发生复发生v不断地检讨已有的机制与制度，分析其存在的漏洞，及不断地检讨已有的机制与制度，分析其存在

7、的漏洞，及时予以弥补时予以弥补 ADR&CDR/SFDA风险管理的基本功能风险管理的基本功能 上市后安全性监测与评价上市后安全性监测与评价开发研开发研究究研发前研发前研发产研发产品线品线(0 期期)早期临床试验早期临床试验( I/II 期期)产品注册产品注册关键临床关键临床试验试验 (II/III 期期)批准上市批准上市药品的风险管理贯穿于始终药品的风险管理贯穿于始终ADR&CDR/SFDA技术与制度技术与制度工具工具技术与制度工具技术与制度工具药品注册管理，药品注册管理，也基于对也基于对认识的程认识的程度（风险程度），采取分类管理制度。比如新药（新的度（风险程度），采取分类管

8、理制度。比如新药（新的实体、剂型的改变、新的适应症实体、剂型的改变、新的适应症）、仿制药等。）、仿制药等。药品注册管理药品注册管理，上市前，上市前技术与制度工具技术与制度工具药品不良反应监测，药品不良反应监测，解决了全面认识解决了全面认识经济性和经济性和可行性问题，因此也是制度工具的必然选择。可行性问题，因此也是制度工具的必然选择。规定发生于临床实践中的药品不良事件必须报告规定发生于临床实践中的药品不良事件必须报告可疑即报可疑即报。自愿报告系统自愿报告系统一种常见的选择。一种常见的选择。药品不良反应监测药品不良反应监测，先是先是源于对于局限性的客观性的认同，而采源于对于局限性的客观性的认同，而

9、采取的上市后的补救机制；取的上市后的补救机制；再是再是认识到只有上市后的状态才是药品认识到只有上市后的状态才是药品应用的真实状态，才能反应药品的实际状况，才有可能在充分的应用的真实状态，才能反应药品的实际状况，才有可能在充分的样本及其暴露中不断地接近对药品属性的全面认识；样本及其暴露中不断地接近对药品属性的全面认识；后是后是其作为其作为一种制度工具，发挥了在临床实践中抓取安全信息，保障用药安一种制度工具，发挥了在临床实践中抓取安全信息，保障用药安全的警戒作用。全的警戒作用。技术与制度工具技术与制度工具药品不良反应监测，药品不良反应监测，自愿报告系统需要制度、组织体制、自愿报告系统需要制度、组织

10、体制、信息技术、技术队伍的强力支撑信息技术、技术队伍的强力支撑灵敏度灵敏度问题。问题。药品不良反应监测药品不良反应监测，尚且运用一些特有的技术方法针对，尚且运用一些特有的技术方法针对性地说明一些问题。这些方法一般是基于性地说明一些问题。这些方法一般是基于病例报告数量病例报告数量 转折点转折点540000/2007病例累积数量病例累积数量319300688300技术与制度工具技术与制度工具药物警戒的范围：药物警戒的范围：。药物警戒药物警戒，技术与制度工具技术与制度工具药物警戒药物警戒的目标的目标技术与制度工具技术与制度工具药品生产监管药品生产监管，解决生产系统的各种具体的操作对，解决生产系统的各

11、种具体的操作对药品药品风险风险/效益比效益比的影响问题的影响问题药品生产监管药品生产监管，是从生产环节关注可能的不良倾向或失，是从生产环节关注可能的不良倾向或失误对误对药品风险药品风险/效益比效益比的影响，但基本不涉及药品的本的影响，但基本不涉及药品的本性问题。生产监管的制度工具设计是以假定性问题。生产监管的制度工具设计是以假定药品风险药品风险/效益比效益比的前期的管理认定为基础和前提的。也不排斥在的前期的管理认定为基础和前提的。也不排斥在过程中提出对质量关联因素的修订（譬如改革工艺，新过程中提出对质量关联因素的修订（譬如改革工艺，新的更有效的员工教育方案等）的更有效的员工教育方案等）技术与制

12、度工具技术与制度工具药品市场监管药品市场监管，解决流通领域的各种具体的操作对，解决流通领域的各种具体的操作对药品风险药品风险/效益效益比比的影响问题的影响问题药品市场监管药品市场监管，运用，运用市场抽检市场抽检直接对市场流通的产品质量的总体直接对市场流通的产品质量的总体情况进行评价情况进行评价市场抽检市场抽检市场抽检市场抽检总体质量评价功总体质量评价功能的实现尚需要技术工具的完善和发展。能的实现尚需要技术工具的完善和发展。药品市场监管药品市场监管，关注相关的不良倾向或操作对，关注相关的不良倾向或操作对药品风险药品风险/效益比效益比的的影响，基本不涉及药品的本性问题。市场监管的制度工具设计是影响

13、，基本不涉及药品的本性问题。市场监管的制度工具设计是以假定以假定药品风险药品风险/效益比效益比的前期的管理认定为基础和前提的。的前期的管理认定为基础和前提的。药品上市前后技术评价药品上市前后技术评价核心的技术原则核心的技术原则是：是：药品质量的均一性；药品的风险药品质量的均一性；药品的风险/效益比效益比是可以接受的。是可以接受的。不断地、持续地不断地、持续地对各种可能的涉及上述两要素对各种可能的涉及上述两要素稳定性稳定性的的因素进行评价，是风险最小化和维护患者利益最大化的因素进行评价，是风险最小化和维护患者利益最大化的必然选择必然选择。各种可能的涉及的因素各种可能的涉及的因素绝绝不不仅仅是药品

14、自然科学范畴的仅仅是药品自然科学范畴的内容。技术评价的内容。技术评价的综合性、社会性、组织性综合性、社会性、组织性应当自始至应当自始至终地坚守。终地坚守。小结小结药品停药品停市区间市区间R/VT(时间时间)1.0E（评价曲线）（评价曲线）0.0上市前上市前上市后上市后药品上药品上市区间市区间在药品的整在药品的整个生命周期个生命周期说明：本演讲的主要内容已发表在中国说明：本演讲的主要内容已发表在中国新药杂志，新药杂志，2007年第年第16卷第卷第17期期P1319-1321：试论药品上市前后评价。：试论药品上市前后评价。 国家中心的职能v是国家食品药品监督管理局药品、医疗器械上是国家食品药品监督管理局药品、医疗器械上市后风险管理的技术评价机构，市后风险管理的技术评价机构，为国家食品药为国家食品药品监督管理局上市后药品风险管理的科学化和品监督管理局上市后药品风险管理的科学化和规范化提供技术支持。规范化提供技术支持。v负责按照有关法律法规的规定，对已上市药品、负责按照有关法律法规的规定，对已上市药品、医疗器械进行安全性监测和评价，提出风险管医疗器械进行安全性监测和评价，提出风险管理的建议；理的建议；ADR&CDR/SFDA国家中心的职能v负责按照有关规定和原则，开展国家基本药物制度和负责按照有关规定和原则，开展国