新型治疗技术的现状与展望

1、新型治疗技术的新型治疗技术的 现状与展望现状与展望 目录目录 五、免疫治疗 四、再生医学 三、转化医学 二、新型治疗技术的类型 一、概述 六、结束 人类生命健康是人类赖以生存的永恒主题，随人类生命健康是人类赖以生存的永恒主题，随 着现代生活方式的改变，造成的健康问题也越来越着现代生活方式的改变，造成的健康问题也越来越 被关注！被关注！ 传统的治疗方法已不能满足人类对健康的需求，传统的治疗方法已不能满足人类对健康的需求， 特别是针对某些特别是针对某些“不治之症不治之症”，寻求新型且有效的，寻求新型且有效的 治疗技术亟待解决。治疗技术亟待解决。 概述概述 新型治疗技术的类型新型治疗技术的类型 u细

2、胞治疗细胞治疗 u器官移植器官移植 u基因治疗基因治疗 u肢体修复肢体修复 转化医学转化医学 2009年以来，我国多所大学相继成立中国的转化医学研究中心 2010年6月，北 京举办“中美临床及转化医学研究专题研讨会” 2011年10月，温州举办国际转化医学大会 这些无不传递给我们一个信息： 转化医学转化医学代表医学科学发展的 前沿 什么是转化医学？什么是转化医学？ 转化医学（转化医学（Translational Medicine）： “从实验室到病床”的科学 基础研究 宗旨：将生物医学基础科研成果迅速有效地转化为可 在临 床实际应用的理论、技术、方法和药物。 双向、开放 l 临床研究 l 公众

3、健康 图图1 Pubmed 搜索搜索 Translational Research OR Translational Medicine 结果结果 年份年份 数数 量量 图二图二 1994年年-2013年每年发表的论文数量。年每年发表的论文数量。 总体特点：发展迅速，资助较多，合作广泛。总体特点：发展迅速，资助较多，合作广泛。 研究机构：研究机构： 美国已建立了转化医学研究中心38，每年NIH资助转化医学 研究经费就达5亿美元； 英国亦已投入4.5英镑用于转化医学研究； 欧洲共同体为转化医学研究计划投入60亿欧元。 学术著作：学术著作： 转化医学的期刊有：Science Translationa

4、l Medicine, J.Translational Medicine 和Translational Research； 有关转化医学的论文已近七万余篇。 国外转化医学现状国外转化医学现状 国内转化医学现状国内转化医学现状 v总体特点：起步较晚，分布集中，全面推进。总体特点：起步较晚，分布集中，全面推进。 v开端：开端： 2006年5月，阿斯利康公司中国斥资1亿美元，建立 阿斯利康中国创新中心，首次在华开展转化医学研究 。 v发展：发展： 召开多次以转化医学为主题的学术会议。 2010年6月由中国工程院院士李兰娟和美国环境保护 署科学家David DeMarini博士共同担任大会主席的 20

5、10转化医学国际会议将在浙江杭州开幕。 v首个转化医学项目：首个转化医学项目： 北京市神经外科研究所副所长张亚卓教授主持的“脑 血管病和中枢神经系统肿瘤综合防治技术的研发、转 化与应用”。 v转化医学研究中心机构：转化医学研究中心机构： 北京大学 中科院上海生命科学分院 复旦大学生命科学研究院 上海交通大学Bio-X研究院 国内现状转化医学国内现状转化医学 v转化研究面临的问题：转化研究面临的问题： 前期基础研究成果不多开创性的研究成果少； 缺乏做转化研究的一些必要基础技术； 转化研究人员的知识准备不足, 缺乏高水平转化研团 队等方面问题。 v转化医学的热点展望：转化医学的热点展望： 干细胞治

6、疗 组织工程技术 内源性再生医学 基因工程 新型生物医学材料 转化医学展望转化医学展望 免疫治疗知多少免疫治疗知多少 免疫治疗指的是刺激人体自身免疫系统来抵抗癌症的治疗方法。 包括免疫细胞免疫细胞的治疗和药物药物的治疗，免疫细胞的治疗是指把病人的细从 血里面分离出来，在体外用一些细胞因子，使它变成一种杀伤细胞，再回到 血液中去，这种杀伤细胞可以识别肿瘤细胞进行杀伤。还有一种给病人直用 一些免疫制剂，像干扰素还有白介素等等。 免疫治疗发展历程免疫治疗发展历程 1992年，美国FDA正式通过将生物免疫疗法视为癌症基本疗法之一生物免疫疗法视为癌症基本疗法之一的议题，该 疗法在美国临床得到广泛应用。

7、2000年，美国Yamazaki 博士等人在柳叶刀杂志报道了生物免疫疗法治疗 肝癌的临床试验结果，结果显示该技术能够有效预防肿瘤的转移和复发。 2009年3月，中国卫生部颁布的医疗技术临床应用管理办法中，将“自体 免疫细胞治疗技术”纳入第三类技术进行管理，同时通过审批的医疗机构可开 展临床应用。 2011年4月，CCTV新闻联播对CLS生物免疫治疗技术进行了报道，指出生 物免疫疗法治疗肿瘤取得重点突破，早期癌症三分之一可治愈。 2011年10月，法国科学家拉尔夫斯坦曼因“发现树突状细胞和其在后天免疫 中的作用”获得诺贝尔医学奖，标志着生物免疫治疗成为癌症治疗的新型疗法。 2012年3月6日，中

8、国卫生部正式将生物免疫治疗生物免疫治疗癌症纳入技术管理办法中 2012年4月15日，中国政府正式将治疗技术生物细胞免疫入医保，标志着生物 免疫疗法正式进入国内医疗保障体系。 得到认可的免疫疗法包括：卡介苗（BCG）、细胞因子型干 扰素和2型白细胞间介素，以及针对淋巴瘤的单克隆抗体和针对晚期 或转移性乳癌的单克隆抗体。 早期生物免疫治疗主要集中在感染性疾病感染性疾病的防治。随 着人类疾病谱的变化，以及对机体免疫系统的深入认识，生 物免疫治疗的范围扩展到慢性感染性疾病、自身免疫性疾病 以及癌症。近二十年来，免疫治疗进展很快。 免疫治疗现状免疫治疗现状 免疫治疗应用现状免疫治疗应用现状 单克隆抗体单

9、克隆抗体制剂治疗肿瘤、移植排斥反应和自身免疫性疾病等已经取 得突破新进展，越来越多的人抗体、基因工程抗体进入市场。不少单克 隆抗体制剂已在期临床验证中显示出良好的疗效。 细胞因子细胞因子在临床某些疾病治疗中显示出独特的疗效，已广泛应用于 感染性疾病、肿瘤和血液系统疾病的治疗。 造血干细胞造血干细胞移植有效的挽救白血病等血液系统和肿瘤病人的生命。 此外，经过修饰后的效应效应T细胞细胞和树突状细胞树突状细胞在肿瘤、感染性疾病等治 疗中也已崭露头角。 免疫治疗观未来免疫治疗观未来 以下几种方法有可能在将来取得较好疗效。 1.直接针对细胞因子的治疗 2.直接针对T细胞的治疗 3.接种T细胞疫苗 4.用

10、T细胞受体进行免疫 5.中草药免疫制剂 免疫治疗是目前已知的唯一有望消灭肿瘤的治疗 手段，随着对肿瘤分子生物学的进一步认识，一些关 键技术和问题得到逐步解决，免疫治疗将成为肿瘤治 疗的重要方法 再生医学再生医学 再生医学再生医学是通过研究机体的正常组织特征与功能创伤修复与再生机制 及干细胞分化机理，寻找有效的生物治疗方法，促进机体自我修复与再生， 或构建新的组织和器官，以改善或恢复损伤组织和器官的功能的科学。 肢体修复肢体修复人耳鼠人耳鼠 从外科学的发展历程从外科学的发展历程 来看，先后经历了三个来看，先后经历了三个 “R”阶段，组织工程学阶段，组织工程学 的出现，意味着外科学已的出现，意味着

11、外科学已 进入进入“再生医学再生医学” （Regenerative Medicine）的新阶段，）的新阶段， 是第是第4个个“R”。 再生医学再生医学 再生医学种类再生医学种类 组织工程组织工程 细胞与细胞因子治疗细胞与细胞因子治疗 基因治疗基因治疗 微生态治疗微生态治疗 干细胞治疗干细胞治疗 再生医学与组织工程再生医学与组织工程 组织工程组织工程是用来描述体外构建组织或器官的有关理 论和技术 其科学意义不仅在于提出了一个新的治疗手段，更主 要的是提出了复制组织、器官的新理念，使再生医学面 临重大机遇与挑战。 第一位提出第一位提出“组织工程学组织工程学”这一术语的是这一术语的是 美藉华裔学者冯

12、元祯（美藉华裔学者冯元祯（Y.C. Feng）教授。）教授。 组织工程的基本原理组织工程的基本原理 组织工程的现状组织工程的现状 目前，有多个组织工程产品进入市场： Inter pore公司研制的珊瑚来源的骨移植代用品ProOsteon在 1993年获得批准。 1996年，Integra公司的人工皮肤被批准体内应用。 LifeCell (The Wood lands)公司的用于体内移植的组织植入物以及输入性血液制 品的保存。 DermagraftTC是一种组织工程化的人皮肤组织。 Skin2是一种用于检测皮肤护理、家务、化学品、制药品等的各种 各样并发症的有活力的人工皮肤 伤口修复是组织工程产

13、品的一个关键应用，Advance Tissue SciencesDermagraft是一种组织工程化人工皮肤，它已经应用 于治疗作为长期糖尿病并发症的腿部溃疡，在临床实验时发现， 组织工程研究仅有20年左右历史，由于其重大的 科学意义、巨大的临床应用前景、潜在的开发价值， 使世界各国科学家、企业家、政府都十分重视，因此 成为研究的热门课题。然而组织工程学研究是一项重 大工程，真正要实现体外预制有生命的种植体完全替 代人体组织、器官功能，还需多学科联合攻关，解决 细胞老化、免疫排斥反应、支架材料降解与细胞功能 同步化、组织工程产品的标准化等问题。 组织工程的展望组织工程的展望 发展趋势：种子细胞

14、来源、生物支架材料和组织 构建技术 美国研究人员成功地利用心脏 干细胞在实验室中培育出心脏 肌肉组织，这将为人类心脏病 治疗带来突破。 再生医学与干细胞再生医学与干细胞 干细胞具有自我更新能力 和多向分化潜能，根据其来源 可分为胚胎干细胞（embryonic stem cells，hESCs)，成体干细 胞（adult stem cells，ASCs） 及诱导性多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPS）。 干细胞治疗是把健康的干细胞移植到病人或自己 体内，以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和 组织的目的。干细胞疗法就像给机体注入新的活力， 是从根本上

15、治疗许多疾病的有效方法。 再生医学与干细胞再生医学与干细胞 从总体来讲，干细胞有治疗肿瘤的可能，但是目前 研究还相对很少，其确切效果还有待进一步考察 干细胞研究现状干细胞研究现状 目前，造血干细胞是研究最深入、临床应用 最广泛的干细胞，属于成体干细胞成体干细胞。造血干细胞移 植是用于治疗血液系统肿瘤、造血功能衰竭等疾病 最有效的方法甚至是唯一有效的方法，也是所有干 细胞治疗中最成熟的技术。但是，就目前而言，除 造血干细胞移植造血干细胞移植外，其它类型的干细胞治疗目前仍 处于早期(期)临床试验阶段，比如用干细胞 治疗糖尿病、心肌梗塞、脑瘫、肝硬化等都仅限于 严格设计的期临床试验阶段，其确切的疗效 和安全性有待验证，尚不能在临床上广泛应用。 干细胞的应用前景： 细胞治疗、组织器官修复、发育生物学、医药学