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文档简介

临床决策分析

内容提要第一节概述第二节决策树分析第三节阈值分析法第四节临床决策分析的评价第一节概述决策就是指为实现一定的目的而制定多个行动方案,并从中选择一个“最优的”或“最有利的”或“最满意的”或“最合理的”行动过程,其本质是利用知识预测行动的可能后果。根据知识的来源决策分为:经验决策和科学决策。按照决策问题具备的条件和决策结果的确定性程度可以将决策分为:确定型决策:是指供决策者选择的各种备选方案所需的条件都已知并能准确地知道决策的必然结果;风险性决策:是指对决策者期望达到的目标,存在两个或两个以上的不以决策者的主管意志为转移的自然状态,但是每种自然状态发生的可能性可以预先估计或可以利用文献治疗得到,进行这样的决策时要承担一定的风险;不确定型决策:是指决策者对各种更可能出现的结果的概率无法知道,只能凭决策者的主管倾向进行决策一、决策及其分类决策分析就是定量比较各种决策选择可能产生的后果和效应,从而使决策更为科学和合理的过程。决策分析三要素:决策主体、决策目标和一系列的备选方案;临床决策分析是以各种概率数据为依据,经分析、计算,使复杂的临床问题数量化,并选出最佳行动方案的过程。实质是临床医生利用流行病学和临床研究等的信息资料来选择最优临床诊疗方案的过程。临床决策分析的常见方法有决策树分析法、阈值分析法等。

二、决策分析和临床决策分析二、临床决策分析的基本要素决策目的决策变量决策主体决策环境

决策目的是指需要通过临床决策分析来帮助临床医生解决的具体问题。

决策目的是进行决策分析的前提要素;例如:确定疑难疾病的最佳诊断或治疗措施决定是否要进一步检查以明确诊断为某一个体病例选取最佳的诊治方案。(一)决策目的决策变量即为决策依据,也就是最佳临床研究证据。最佳临床研究证据是指应用临床流行病学有关原理和方法,并参照医学研究的质量评价标准,确定为真实可靠、当前最新、且有重要临床应用价值的成果或证据。(二)决策变量临床医生几乎要参与所有的过程,因而高素质的临床医生是临床决策的主体。循证医学中,决策的主体还可能是病人,或者医生和病人。(三)决策主体干预措施的效果和疾病的自然转归过程总是会受到许多不确定因素的影响,在决策分析时必须充分考虑各种可能的影响因素,这些因素被称之为决策环境。决策环境既包括与决策方案有关的各种客观状态,如病人的病史、体征、检验结果,当前疾病情况及今后可能发展的各种健康状态等。(四)决策环境三、临床决策分析的基本过程1.确定临床决策的问题(目的)2.确定各种备择方案,构建决策分析框架3.获取最佳研究证据4.判断最优决策方案5.评价决策分析结果6.最终决策明确分析目的、确定决策的问题,是临床决策分析的第一步。在实际工作中,面对某一具体病人的复杂情况,往往需要对其不同诊治方案的选择进行决策。

如:1、是否进一步检查以明确诊断?2、是否需要采取治疗措施?

3、采用何种治疗方案为最优?(一)确定临床决策的问题例子男性患者,50岁,体检发现左颈动脉硬化,但是目前没有任何临床症状。现有证据显示颈动脉硬化者发生脑卒中的危险性增加。因此,对于该患者是否需要治疗,这就是临床决策问题,临床上可以有两种选择,一是临时临床观察,二是行颈动脉内膜切除术;结合临床实际考虑,有如下可能,临床观察虽然避免了手术相关的短期危险因素(围手术期死亡、手术中发生脑卒中),可以维持无症状性颈动脉硬化状态,但是不可避免面临将来更高的脑卒中的风险。如果选择手术,虽然有益于解决问题,减少发生脑卒中的可能性,但是却有围手术期间发生脑卒中和死亡的风险确立解决该临床问题的各种决策备选方案、可能出现的各种健康状态,如“检查和不检查”、“手术治疗和保守治疗”、“显效和无效”等。通过了解与决策有关的各种客观情况,如病人的具体病情、家庭经济状况、副作用、疾病的可能转归等,构建决策分析的框架,如构建决策树。在决策框架中,还要勾画出各个备选方案的中间状况及可能的结局情况。决策分析框架是期望效用概率计算的依据,各个备选方案或可能状态的概率计算都是遵循该框架进行。(二)确定各种备择方案,构建决策分析框架

检索最新、最佳的临床研究证据是决策分析有效开展的至关重要一步,这一阶段又可以称之为决策分析的循证阶段。(三)获取最佳研究证据临床医生要做出最恰当的决定,首先要对各种方案实施时可能出现的中间状态及其后果作全面的比较分析。各种健康状态及后果的出现又常是不确定的,为便于全面系统地分析,决策分析就要求临床医生能够用定量的方法来估计每种方案的得失。决策分析中,对于各种备选方案的判断依据是定量化期望效用值或概率等指标大小,因而,它比传统医学的依据经验决策更为可靠。(四)判断最优决策方案期望效用值,又称之为期望效益值,是指决策分析希望能够得到的效果或收益,它可以是指期望寿命、存活率、成本效益或收益量值等。效用值是对最终临床结局定量化赋值,如临床上我们可以把最好的治疗结果效用值定为1,最差的结果定为0,如治愈为1,死亡为0。期望效用值决策分析得到了最优的决策方案以后,还需要对该方案的最终临床应用意义、可行性进行评价。采用敏感性分析方法等对决策分析结果的概率不确定性程度进行检验;决策分析结果的可行性如何,所推荐方案的收益情况如何等,则可以采用成本效益/效果分析。若分析结果推荐的最优方案的确为最优,且经过敏感性分析其结果稳定,并具有较好的临床适用性,则可以确定此方案为最终的最优推荐决策。(五)评价决策分析结果医学决策是关于对病人诊疗方案的决策,所以在选取最佳方案后还要充分考虑病人的个体因素,如病人的习俗、好恶、倾向性等。要对临床实践追踪方案实施后的效果进行评估,找出问题和总结成败,以便指导下一步临床决策分析活动的开展。(六)最终决策临床决策分析一般过程如图所示:

第二节决策树分析决策树分析(decisiontreeanalysis)决策树分析是临床决策分析中一种简单、明了的方法,同时还是其他决策分析方法开展的基础。决策树分析是在诊疗过程中采用分层的方法,将各种可能的方案和结局,按照其发生、发展的顺序勾画成一棵不断分叉的树形图,再通过对各个枝节的期望概率计算来进行临床决策。一、决策树的组成决策树节点分枝:决策节点和状态节点的相应分枝称之为决策分枝和状态分枝。决策节点状态节点(机遇节点)结局节点决策节点状态节点结局节点(一)决策节点及决策枝决策节点即选择节:一般用方形(□)表示,每个决策枝表示一个待决策方案(方案枝)。决策节点是医生唯一能够自己选择行动方案之处。为了表明行动方案的特点,可以在决策枝上注明决策方案的主要内容,如冠心病的治疗有手术治疗与药物保守治疗两个方案枝。(二)状态节点及状态枝状态节点又称机会节点一般用圆形(〇)表示,是指执行每个方案时可能出现的各种中间状态,这些状态的出现是由机会因素决定的,决策者无法控制。几个中间状态相继发生时,则呈现一连串状态节点呈树枝状分支,如肝组织活检方案就有“存活”和“死亡”两个相连的状态枝(概率枝),而“存活”分枝后又有多个不同节点及其相应的分枝。对于状态结局,临床医生是无法直接控制的,只有通过在决策点的不同选择而间接影响结局。为了更加清楚显示状态的差别,可以在状态分枝上标明状态的内容。决策树的最右端,即在最末梢的概率枝,常用出现该结局时的得益或损失的数量值来表示。最终结局一般有多种情况,如手术治疗的结局有治愈、复发、死亡等。各个结局可用单一指标表示,如治愈率、病死率等;也可以用多个指标的综合,如结合病死率、存活者痛苦减轻程度、维持时间等综合评分。每个状态节点下的结局必须是互相排斥的、不能互相包含或彼此交叉重叠。(三)最终结局(Outcome)决策准则,即为用于选择最佳方案的依据,决策论中一般采用最大效用值法来确定哪个行动方案或决策为首选行动方案或最佳方案,即求出每个决策枝的期望效用值,然后选取其中期望效用值最大的一个方案。某一决策方案枝的期望效用值可由该决策枝的全部末梢支的概率与后果效用值乘积的总和来计算。决策树分析也可以根据临床问题的实际情况,采用其他一些数值来进行决策,如损失最小、成本效应/效益最高等指标。二、决策树分析基本准则决策树分析是运用决策树来对决策问题进行分析判断的一种临床决策方法。现以下面的例子来简述决策树分析的步骤:

三、决策树分析的步骤实例:患者男性,50岁,剧烈腹痛、高热,伴有黄疸,有长期的饮酒史,血常规和肝功能等实验室检查显示为白细胞增多、胆红素、碱性磷酸酶、血清谷草转氨酶偏高等,多项检查结果提示患者可能罹患梗阻性胆管炎或酒精性肝炎。目前,临床上对于梗阻性胆管炎的治疗,主要是要采用积极的手术治疗方案;而对于酒精性肝炎,由于外科手术治疗的病死率很高,推荐用药物治疗。这时就需要临床医生对这一病人采用何种治疗方案进行决策分析。明确决策问题,确定备选方案构建决策树框架结构估计各枝节的概率期望效用值的计算和比较基本步骤如下:

如图25-2所示,针对上述梗阻性胆管炎或酒精性肝炎的疑似病症,应确立决策的问题为:

1、是先采取肝组织活检以明确诊断再进行治疗,还是直接进行药物治疗或手术治疗,手术治疗的期望收益是否优于药物治疗?

2、该决策问题的备选方案就为肝组织活检、直接手术治疗和直接药物治疗三个决策枝。(一)明确决策问题,确定备选方案在上述例子中,如图25-2所示,对该患者按照三个备选方案勾画出三条决策枝,每一分枝又有不同的状态节点,如肝组织活检方案就有“死亡”和“存活”两个状态节点。有时,状态节点后也会出现决策分枝,如肝组织活检存活者,不论是“阳性”或“阴性”又有“手术治疗”和“药物治疗”两个决策枝。最后,决策树的结局即末梢枝规定为“存活”或“死亡”。(二)构建决策树框架结构依据临床专业知识和文献研究资料,并结合临床实践经验,标出决策分析所有分枝的发生概率值。每一个状态节点所有的不同状态枝的发生概率值之和应为100%。如图25-2所示,这一病人患酒精性肝炎的可能性为0.90,患梗阻性胆管炎的可能性为0.10,若采用手术治疗,酒精性肝炎病人结局为存活的概率为0.50,梗阻性胆管炎患者存活的概率为0.90。(三)估计各枝节的概率

决策树分析多采用概率论中的加权平均回乘方法,加权平均回乘方法是指从“树末梢”到“树根”方向计算期望值或期望效用值,一连串状态结点的末梢枝在该方案中出现的概率与其前各枝概率的连乘后相加,求出各个决策枝的总平均效用值或期望效用值。运算过程中,某一状态结节的期望效用值,就是该节点所有的不同状态效用值与其发生概率分别相乘所得结果的合计值。(四)期望效用值的计算和比较

上述例子中,期望效用值选用存活率来表示,如图25-2所示,药物治疗存活率为:药物治疗存活率=(酒精性肝炎出现概率×酒精性肝炎患者用药物治疗的存活率)+(梗阻性胆管炎出现概率×梗阻性胆管炎患者用药物治疗的存活率)=0.90×0.75+0.10×0.25=0.70

“回折法”(foldedback)

如果在状态分枝后的又有决策节点与分枝时,期望效用值的计算应采用“回折法”(foldedback)。回折法即依据临床实际情况选择其中一个决策枝以后,就“折掉”另外的决策分枝。如图25-2所示,肝组织活检阳性者临床上就是采用非手术治疗,因而手术治疗分枝的就可以折去,无须再计算,同样,肝组织活检阴性者的非手术治疗分枝也可以折去。

如图25-3所示,经过这样的计算,最后得到了三个决策分枝的期望效用值(存活率):肝组织活检(0.76)>直接用药物治疗(0.70)>直接用手术治疗(0.54)

根据期望效用值最大的原则,此次决策分析结果推荐对该患者采用肝组织活检为最佳决策方案。surgerydrugdiseasepresentdiseaseabsentoperativedeathsurvivediseaseabsentdiseasepresentnocurecuresurviveoperativedeathcurenocurenocurecuresurviveoperativedeathtrycurepalliatesurgerydrugdiseasepresentdiseaseabsentoperativedeathsurvivediseaseabsentdiseasepresentnocurecuresurviveoperativedeathcurenocurenocurecuresurviveoperativedeathtrycurepalliateEachpaththroughthetreedefinesauniquepotentialresult.

1.Decidetooperate2.Finddiseaseatsurgery3.Tryforsurgicalcure4.Patientsurvivessurgery5.SurgeryunsuccessfulsurgerydrugdiseasepresentdiseaseabsentoperativedeathsurvivediseaseabsentdiseasepresentnocurecuresurviveoperativedeathcurenocurenocurecuresurviveoperativedeathtrycurepalliateInsertprobabilitiesateachchancenode.Sourcesincludedatafromliterature/studies,modeling,expertjudgment...10%90%10%90%10%90%10%90%90%10%99%1%90%10%98%2%surgerydrugdiseasepresentdiseaseabsentoperativedeathsurvivediseaseabsentdiseasepresentnocurecuresurviveoperativedeathcurenocurenocurecuresurviveoperativedeathtrycurepalliateAssignavaluetotheoutcomeateachendpoint10%90%10%90%10%90%10%90%90%10%99%1%90%10%98%2%AVERAGEOUTCOMESOperativedeath:0lifeyearsDeathfromprogressionofthedisease:2lifeyearsCure:20lifeyears20LY20LY20LY20LY20LY2LY2LY2LY0LY0LY0LYsurgerydrugdiseasepresentdiseaseabsentoperativedeathsurvivediseaseabsentdiseasepresentnocurecuresurviveoperativedeathcurenocurenocurecuresurviveoperativedeathtrycurepalliateComputeaverageresults,workingrighttoleft…10%90%10%90%10%90%10%90%90%10%99%1%90%10%98%2%20LY20LY20LY20LY20LY2LY2LY2LY0LY0LY0LYAverageLYshere:=10%x20+90%x2=.1x20+.9x2=2.0+1.8=3.8LY

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敏感性分析又称稳定性分析或波动分析,是用以评价决策树分析结果的方法,也是决策分析的最后一步。敏感性分析就是测量决策分析结果的稳定程度,分析当某一状态节点或分枝的概率发生一定波动时,决策分析结论的稳定性,进而考核分析设计的正确合理性。因为每一个状态节点概率值及效用值都不是永恒不变的,常会有一定的波动,将直接影响期望效用值的大小。因而敏感性分析有助于提高分析结果的可靠性。(五)敏感性分析(sensitivityanalysis)决策分析中,若决策树结构或状态节点概率及其分枝发生概率中某一个值在一个合理变动范围内发生改变,重新计算期望效用值后,最终决策结论不发生改变或仅仅在概率变化较大时才发生改变,说明该决策分析结论是稳定的。若决策分析结果容易波动,则分析结果不稳定,提示该估计值对决策的影响大,就要再次审查所设定的数值是否符合客观实际,并特别注意该估计值的准确程度,以达到选择最佳方案的目的。评价敏感性分析假定由于患者症状情况变化,酒精性肝炎的概率由0%变为100%,其他状态节点和分枝的发生概率值均不变,重新计算三个备选决策方案的期望效用值(见表25-1)。结果表明,只有当酒精性肝炎的发生概率为0%或100%时,该决策结果才会发生改变,其他的都不变,酒精性肝炎的发生概率为0%时最佳方案为直接用手术治疗,100%时最佳方案为直接用药物治疗。因而,这一敏感性分析结果提示:该决策分析结论对于发病概率基线改变的稳定性很好,患病概率很难估计时也不容易影响该决策结果。举例1:如肝组织活检手术的存活率波动情况进行敏感性分析。由于技术能力的不同,肝组织活检手术的生存率在90%到94%范围波动,重新计算三个备选决策方案的期望效用值(见表25-2)。如表25-2所示,肝组织活检手术的存活率改变后,决策结论比较稳定,只有当肝组织活检手术的存活率为90%和91%时,该决策分析的最佳方案推荐为直接用药物治疗,其他情况仍为肝组织活检手术。举例1:综合上述的两个敏感性分析结果,可以认为该决策分析的结果稳定可靠,推断肝组织活检这一方案是最佳决策方案患者,男,44岁,医生。自觉疲乏及上楼时气促三周、干咳、盗汗一周,伴午后低热、寒战、肌痛等症状。自服乙胺苯酚(解热镇痛药)症状无明显改善。后因上腹部疼痛在当地医院就诊,查体无明显异常;血常规,电解质,泌尿系统X线检查均无异常。患者近六个月来体重减轻约2.7kg。既往史:既往健康。起病前一个月曾与水痘患者有过接触,未排除结核接触史;近期未有旅行和药物注射史。举例2:系统回顾:无特殊病史。个人史:患者出生于印度,十余岁时接种了卡介苗(BCG),二十余岁时曾作PPD试验,结果为阴性。每日抽烟约半包左右,约有二十余年。患者曾在牙买加和巴哈马群岛居住,三年前移民来美国。余无特殊。体格检查:无明显异常。实验室检查和特殊检查:①血电解质,肌酐,肝功能,血细胞计数等都在正常范围之内;②PPD:阴性;③血管紧张素转换酶:正常值范围内;④痰六亚甲基四胺染色找霉菌:阴性;⑤支气管肺泡灌吸液:未见肿瘤征象;⑥痰抗酸染色:阴性;⑦胸片:双肺野遍布粟粒大小的结节;右肺门,右支气管区,主动脉肺动脉窗稍有扩大,考虑为增大的淋巴结所致;⑧支气管镜检:呈轻到中度炎性改变;⑨经支气管肺活检:提示致密的,非干酪化的肉芽肿,偶见巨细胞,与肺结节病病理改变相符;⑩痰分枝杆菌培养:尚未有结果报告。分析:结合临床和检验结果,考虑该患者可能的诊断是(1)粟粒性肺结核;(2)肺结节病。而这两种疾病的鉴别比较困难,甚至有经验的医生也感到棘手。因为两者前期症状都可表现有发热,肌痛,精神不振,厌食,体重减轻;视肺部受影响的程度可出现咳嗽甚至呼吸困难等症状;均可累及相同的器官;都可出现肉芽肿,但组织学检查也不一定能从中找到病原微生物和钙化灶。已知粟粒性肺结核如果不治疗其病死率(P1)达50%,进行有效的抗结核治疗后病死率(P2)可降为20%,但是,如果进行抗结核治疗,抗结核药物有导致药物性肝炎的风险,其发生率约为2%,其中又有约7.6%的会因此而死亡。(假设该患者除这两种疾病外不再考虑有其他疾病)。(资料摘自TheNewEnglandJournalofMedicine1999,341(6):435-439)问题

现有的检查尚不能确诊该患者到底是粟粒性肺结核还是肺结节病,而临床医生又必须采取进一步的诊治措施!由于肺结节病的预后相对较好,其病死率为8%,那么现在面临这样一种抉择:目前对该患者是否应该进行抗结核治疗?问题1.根据临床表现,估计该患者患粟粒性肺结核的可能性P(TB)为70%,肺结节病的可能性P(SA)则为30%左右,那么是否应该选择抗结核治疗?根据上述提供的有关资料,绘制决策树进行决策分析。问题2.根据临床表现,结合实验室检查的结果和对该患者患结核病可能性估计值进行Bayesian分析得到这两种疾病的验后概率(或事后概率):P(TB)=37%,P(SA)=63%,在此情况下是否应该选择抗结核治疗?请绘制决策树进行决策分析。问题3.假设P(TB)=37%,P(SA)=63%不变,由于医学进展,粟粒性肺结核未接受抗结核治疗其病死率(P1)降为20%,有效的抗结核治疗后病死率(P2)可降为10%,那么此情况下是否仍应首选抗结核治疗?绘制决策树进行决策分析并与问题2的结论比较。1.根据所给的资料数据画出决策树如下(附图17-1):根据提供的P(TB)=0.70计算两种方案的预期生存率如下:不抗结核的期望生存率=(0.50×0.70)+(0.92×0.30)=0.626抗结核的期望生存率=(0.924×0.02×0.80×0.70)+(0.98×0.80×0.70)+(0.924×0.02×0.92×0.30)+(0.98×0.92×0.30)=0.835比较二者的期望生存率,应该选择抗结核治疗。计算结果:2.根据所给的资料数据画出决策树如下(附图17-2)P(TB)=0.37时不抗结核的期望生存率=(0.50×0.37)+(0.92×0.63)=0.801抗结核的期望生存率=(0.924×0.02×0.80×0.37)+(0.98×0.80×0.37)+(0.924×0.02×0.92×0.63)+(0.98×0.92×0.63)=0.874比较二者的期望生存率,还是应该采取抗结核治疗。计算结果:3.当P1=20%,P2=10%时,画出决策树如下(附图17-3):不抗结核的期望生存率=(0.80×0.37)+(0.92×0.63)=0.876抗结核的期望生存率=(0.924×0.02×0.90×0.37)+(0.98×0.90×0.37+0.924×0.02×0.92×0.63)+(0.98×0.92×0.63)=0.911比较二者的期望生存率,仍应首选抗结核治疗。在P1与P2变化后方案的选择不变,也说明了抗结核治疗的决策对P1和P2在适当范围内变动不敏感,这实质上属于敏感性分析。计算结果:

第三节阈值分析法阈值分析法(thresholdanalysis)实际上是决策树分析理论的进一步延伸和发展,它是分析者通过数学公式确定一个使两种备选方案的价值相当(toss-up)时的临界水平作为方案选择的参考分界点(即阈值),然后将具体患者的实际水平与阈值相比较来指导决策的一种分析方法。治疗阈值分析法检查阈值及检查-治疗阈值分析法得益治疗数阈值分析法在临床决策中,阈值分析法主要包括以下三种:治疗阈值分析法

在临床医学实践中,医生时不时会遇到这样一种难题:病人在接受了各种检查之后,仍无法确定其是否患有某种疾病。一方面,针对该病的治疗措施是有效的,但可能会带来一定的风险;另一方面,若患者确实患有该病而不给予治疗措施将可能会导致病情的恶化,对患者的生命及健康构成严重的威胁。此时,医生就不易做出是否给予病人实施治疗措施的决定,治疗阈值分析法可帮助医生及患者及时做出科学合理的临床决策。治疗阈值分析法概念及基本假设治疗阈值分析法:是指利用临床决策分析的基本原理,综合某项治疗措施的代价、收益和疾病的风险等有关资料建立治疗阈值(therapeuticthreshold)。通过将个体病例患某病的概率与治疗阈值相比较,来做出是否给予治疗措施的决策分析方法。治疗阈值分析法

在开展治疗阈值分析之前必须符合以下几个基本假设:①病人已接受了各种检查,仍难以确定诊断,并且已没有其他可供进一步诊断的方法。在面临病情诊断不明的情况下,医生必须做出是否给予治疗的决定;②只考虑一种疾病,病人患有或不患有该病;③针对该病具有一种有效的治疗方法;④确实患有该病的患者若不给予治疗,将会失去治疗带来的益处;⑤非该病的患者若给予了治疗将会承受治疗带来的风险;确实患有该病者接受治疗也会承受同样的风险,但可以从中获得肯定的收益。

治疗阈值分析法阈值公式的建立⒈根据决策方案、患者的情况及可能出现的四种结局,绘制决策树:治疗阈值分析法治疗阈值分析法⒉计算治疗的收益和代价

最理想的决策当然是仅治疗患者而不治疗非患者。然而由于诊断不确定性的存在,会出现该病的患者未得到治疗而非该病的患者却误给予了治疗的情况。这时治疗的收益(benefit,B)可以用治疗该病患者的结局效用值和不治疗该病患者的结局效用值之差来表示;而治疗的代价(cost,C)可以用不治疗非该病患者与治疗非该病患者的结局效用值之差来表示。净收益:净代价:⒊计算治疗阈值治疗阈值分析法治疗的期望值:不治疗的期望值:当两种决策方案的期望效用值相等时,治疗与否的效果相同,在这种情况下医生对决策方案的选择立场是保持中立,此时的期望患病概率(p)就为治疗阈值。即:解得:若用T表示阈值p,将B和C的公式代入,化简得到:治疗阈值分析法治疗阈值分析法

当病人患某病的概率大于T时,就大于,此时应给予病人治疗,当病人患某病的概率小于T时,就小于,此时就建议不给予治疗。在很多情况下,很难确切估计病人的患病概率是多少,但即使是这样,分析者也可以从临床资料和有关的经验给出患病概率的合理估计范围,然后将此与阈值T作比较;同样,当无法对治疗的收益和代价情况给出精确估计值时,也可以把B/C指定在一个范围来得到阈值T的估计范围,然后将其与具体患者的患病概率比较来做出治疗与否的决定。

实例:疑似血栓性肺栓塞患者是否应该抗凝治疗的阈值分析:患者女性30岁,因胸膜炎性胸痛伴呼吸困难就诊。一直口服避孕药,几年前曾在一次肾盂造影术中有过造影剂过敏史。体格检查示肺部弥漫性哮鸣音,肺动脉瓣区第二心音增强,无静脉炎的体征。X线胸片仅显示肺部过度换气;动脉血气分析结果为PaO260mmHg,PaCO230mmHg,血PH7.50。测定通气-灌注功能的肺部扫描检查显示在右肺野有一缺损区。

根据病史、症状、体征和化验检查结果,估计病人患急性血栓性肺栓塞的概率为0.4~0.6。由于此前病人曾有过造影剂的过敏反应史,所以考虑不宜进行肺血管造影术以明确诊断。那么现在面临的决策为是否应该对患者实施长达6个月的抗凝治疗?

肺栓塞病人的主要危险是发生二次栓塞的并发症,甚至可造成死亡。长期的抗凝治疗对该年龄段的女性造成的死亡风险很低,但可以产生一些较为明显的并发症。这里可分别采用死亡和并发症发生的资料为依据来计算治疗阈值的上限和下限,并据此做出临床决策。根据文献提供的信息及经验估计,做出如下假设:⑴急性肺栓塞病人若不治疗发生二次栓塞的概率为50%,而发生二次栓塞的病人死亡概率也为50%,因此,病人若不治疗,死于二次栓塞的概率是25%。⑵长期抗凝治疗未患肺栓塞的病人发生较严重并发症(需住院治疗)的概率为5%,死亡概率为0.01%。⑶急性肺栓塞病人接受抗凝治疗后发生二次栓塞的概率为15%,死于二次栓塞的概率为7.5%。⑷抗凝治疗后发生一次较严重的并发症对人体造成的损害等同于一次非致死性的二次栓塞并发症。抗凝治疗非此病患者的存活率为99.99%,免于发生并发症的概率为95%;患者若不治疗,其存活率为75%,免于发生并发症的概率为50%;治疗该病患者,存活率为92.5%(99.99%×92.5%),免于发生二次栓塞或抗凝治疗引起的并发症概率为81%(85%×95%)。首先以死亡资料为依据计算得到:

B=92.5%-75%=17.5%;

C=100%-99.99%=0.01%B/C=1750,T=0.00057。进一步以并发症资料为依据计算得到:

B=81%-50%=31%

C=100%-95%=5%B/C=6.2,T=0.139。结论:由于预先估计该病人患病率p在0.4~0.6范围,已超过治疗阈值T的上限0.139,因此最佳的选择应为给予抗凝治疗。第四节临床决策分析的评价随着循证医学的迅速发展,临床决策分析亦得到了医学界同行的重视并被广泛应用,然而,在将之应用于临床的实际情况之前,临床医生应将自己所做或文献报告的临床决策分析结果进行全面客观的评价,这是确保临床决策科学性和合理性的重要手段。评价临床决策分析的结果,主要内容包括以下三个方面:

评价决策分析结果的正确有效性

评价决策分析结果的临床重要性

评价决策分析的结果对临床实践中具体患者的适用程度

通过决策分析得到的推荐方案对病人来说是否的确为更佳方案,这在很大程度上取决于所用的方法是否正确,具体来说应回答以下四个问题:

评价决策分析结果的正确有效性(1)构建的决策分析模型中是否已包括了所有重要的决策方案和结局?(2)在确定事件概率值时,是否采用系统科学的方法来甄别、选择和整合相关的证据?(3)确定的结局效用值是否从可信赖的来源获得?(4)是否采用敏感分析法对证据的不确定性因素进行了检验?

评价决策分析结果的临床重要性,要考虑的是通过决策分析后得到的推荐方案期望净收益的大小及其可信程度。该问题包括三个要点:

评价决策分析结果的临床重要性

(1)在基线分析中,优选的决策方案对于患者来说获得的收益是否具有临床重要性,如果不是,那么备选方案间等效吗

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