临床试验中的基本概念

临床试验中的基本概念指研究对象曾经接触过某些原因，或具有某些特性，或处在某种状态。这些原因、特性或状态即为暴露原因。暴露偏倚（bias）研究中的偏倚表达与真相的偏离在实际工作中，无论采用任何措施，临床研究的成果和客观真实状况总会存在差异偏倚试验完毕预定检测的实行能力，用于鉴别有病和无病反应临床研究的结论对的和精确的程度真实性（validity）真实性反应结论对的和精确的程度内部真实性外部真实性可反复性可靠性（reliability）衡量某种试验检测出有病者的能力，将实际有病的人对的的鉴定为真阳性的比例。敏捷度（sensitivity）衡量试验对的地鉴定无病者的能力，将实际无病的人对的地鉴定为真阴性的比例。特异度（specificity）约登指数（Youden’sindex）约登指数是敏捷度与特异度之和减去1表达发现真正的患者与非患者的总能力假阴性率，又称漏诊率，是指实际有病者而被鉴定为非病者的百分率假阳性率，又称误诊率，是指实际无病者而被鉴定为有病的百分率试验成果阳性者中真病例的概率阳性预测值（positivepredictivevaluePPV)试验成果阴性中确未患病的概率。阴性预测值（negativepredictive

valueNPV)真实性计算在一次糖尿病的筛检试验的评价中，共检查1000人，其中糖尿病患者20人，非糖尿病患者980人，检查成果真阳性18人，假阳性49人，假阴性2人，真阴性931人。敏捷度=18/20=90%特异度=931/980=95%假阴性率=2/20=10%，假阳性率=49/980=5%PPV=18/67=26.9%，NPV=931/933=99.8%约登指数=0.90+0.95-1=0.85临床研究基本设计类型描述性研究描述性研究个案汇报(casereport)病例系列汇报(case-serielsreport)横断面研究(cross-sectionalstudies)监测(surveilliance)生态学有关性研究(ecologicalcorrelationalstudies)描述性研究又称现况研究（prevalencestudy）对某人群在某一时间断面的有关原因及健康状况进行的调查研究，从而客观反应有关原因与疾病的分布及两者之间也许存在的关系某个特定期间点，观测暴露原因和疾病存在的关系横断面研究快照横断面研究分析性研究回忆性研究从结局如患某种疾病追溯到暴露原因以目前确诊的患有某特定疾病的病人作为病例，以不患有该病的但具有可比性的个体作为对照，通过问询、试验室检查或复查病史，搜集既往多种也许的危险原因的暴露史，通过记录学检查，分析原因和疾病之间与否有关联，推断出某个或某些暴露原因是疾病的危险原因，从而到达探索和检查疾病假说的目的。病例-对照研究病例-对照研究队列研究队列研究随机对照试验（randomisedcontrolledtrialsRCT）临床研究的金原则排除偏倚能力较强临床证据金字塔根据美国防止服务工作组（USPreventiveTaskForce）评估系统对临床证据的分级如下：Ⅰ级证据由至少一个设计良好的随机对照临床试验中获得的证据Ⅱ—1级证据由设计良好的非随机对照试验中获得的证据Ⅱ—2级证据由设计良好的队列研究或病例对照研究获得的证据（最好是多中心研究）Ⅱ—3级证据由多个时间序列的有或没有干预的研究获得的证据。重要的非对照试验的结果有时也可作为这个等级的证据Ⅲ级证据来自临床经验、描述性研究或专家委员会报告的权威性意见A级推荐良好的科学证据支持该干预行为B级推荐尚可的证据支持该干预行为C级