医学遗传学课件：遗传病的治疗_第1页
医学遗传学课件：遗传病的治疗_第2页
医学遗传学课件：遗传病的治疗_第3页
医学遗传学课件：遗传病的治疗_第4页
医学遗传学课件：遗传病的治疗_第5页
已阅读5页，还剩3页未读， 继续免费阅读

下载本文档

版权说明：本文档由用户提供并上传，收益归属内容提供方，若内容存在侵权，请进行举报或认领

文档简介

遗传病的治疗

遗传病的治疗第一节遗传病的常规治疗方法一、外科手术矫正畸形二、生化代谢水平的治疗（1）饮食控制禁其所忌（2）补充疗法补其所缺（3）转移疗法去其所余（4）抑制疗法直接抑制酶活性、竞争性抑制受体（5）平衡清除法清除血液底物使组织沉积物进入血液三、器官移植（包含细胞、组织移植）胰岛细胞、骨髓、酶移植第二节遗传病的基因治疗一、基因治疗的概念和策略基因治疗(genetherapy)：运用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的基因，使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。体外法、体内法基因置换（基因原位替换）、基因修正（纠正突变碱基）、基因修饰（基因补充）、基因失活（反义技术、核酶技术、基因敲除技术）、免疫调节、自杀基因、耐药基因二、基因治疗的基本程序（一）目的基因的选择和制备（二）靶细胞的选择生殖细胞、体细胞外周血T淋巴细胞、皮肤成纤维细胞、造血干细胞、骨髓前体细胞（三）基因治疗的载体

（1）病毒载体RNA病毒：反转录病毒RV如Mo-MLV、慢病毒如HIVDNA病毒：腺病毒AV、腺病毒相关病毒AAV、单纯型疱疹病毒HSV（2）非病毒载体裸露DNA、脂质体载体、DNA阳离子多聚物载体、多肽导向载体系统、人类人工染色体、嵌合载体（四）目的基因导入靶细胞的转移方法（1）非病毒载体介导的基因转移物理方法：DNA直接注射法、电穿孔法、微粒子轰击法化学方法：磷酸钙沉淀法、DEAE-葡聚糖法、脂质体载体法、纳米微粒介导法生物学方法：受体介导的基因转移、同源重组法（2）病毒载体介导的基因转移（五）转导细胞的筛选与鉴定（1）利用基因表达产物筛选法（选择性培养基）同时转染标记基因、正常基因导入基因缺陷型受体细胞、目的基因和标记基因分别转染（2）运用分子生物学方法鉴定PCR（探针）原位杂交、Southern杂交和斑点杂交（六）外源基因的表达及检测流式细胞仪、RT-PCR、Nouthern杂交、免疫组化三、重要疾病的基因治疗（一）癌症的基因治疗（1）针对抑癌基因的治疗p53基因（2）针对抗血管生成因子的治疗血管内皮生长因子VEGF的抗体（3）肿瘤免疫基因治疗细胞因子基因（4）自杀基因治疗HSV-tk基因编码胸苷激酶药物GCV(TK基因表达)→细胞死亡（二）心血管疾病的基因治疗（1）冠心病的基因治疗VEGF基因（2）高血压的基因治疗血管紧张素原mRNA的反义寡核苷酸（3）高脂血症的基因治疗LDL-R基因（4）心肌及肢体缺血的基因治疗VEGF基因（5）防治血栓形成的基因治疗（6）心功能不全的基因治疗（三）免疫缺陷病的基因治疗四、基因治疗当前面临的问题（一）基因治疗运用到临床需要解决的问题（1）寻找更多可供利用的基因（2）设计定向高效的载体（3）导入基因的高效持续表达（4）导入基因表达的可控性（5）靶细胞的选择和细胞移植技术（6）获得性疾病和遗传性疾病的基因治疗，都需要更理想的动物模型。（7）基因转移中潜在的副作用和免疫反应（二）基因治疗在医学实践中进展仍较缓慢的原因基础研究和临床试验的加强、长期安全性、有机体的复杂性和内

人人文库> 全部分类> 教育资料 > 课件下载

温馨提示

  • 1. 本站所有资源如无特殊说明，都需要本地电脑安装OFFICE2007和PDF阅读器。图纸软件为CAD,CAXA,PROE,UG,SolidWorks等.压缩文件请下载最新的WinRAR软件解压。
  • 2. 本站的文档不包含任何第三方提供的附件图纸等，如果需要附件，请联系上传者。文件的所有权益归上传用户所有。
  • 3. 本站RAR压缩包中若带图纸，网页内容里面会有图纸预览，若没有图纸预览就没有图纸。
  • 4. 未经权益所有人同意不得将文件中的内容挪作商业或盈利用途。
  • 5. 人人文库网仅提供信息存储空间，仅对用户上传内容的表现方式做保护处理，对用户上传分享的文档内容本身不做任何修改或编辑，并不能对任何下载内容负责。
  • 6. 下载文件中如有侵权或不适当内容，请与我们联系，我们立即纠正。
  • 7. 本站不保证下载资源的准确性、安全性和完整性, 同时也不承担用户因使用这些下载资源对自己和他人造成任何形式的伤害或损失。

最新文档

评论

0/150

提交评论