(高)第10章-药物经济学评价

长沙医学院药理教研室第十章药物经济学评价1【目的和要求】�掌握最小成本分析、成本-效果分析、成本-效用分析、成本-效益分析等；�熟悉开展药物经济学的步骤和方法；�了解近年国内外药物经济学的研究进展。2【历史背景】根本动因：全球性的药品费用的急剧上涨。美国药品价格的上升幅度是其它消费品的2-3倍。中国1990年418亿，2002年2676亿。药品费用占卫生事业费用的比例高达50%左右。药品费用的年增长率约为20%左右。远高于8%左右的国民生产总值增长率。34【费用上涨的因素分析】

合理因素�卫生保健的要求日益提高；�人口的老龄化趋势；�迅速上升的药品价格；不合理因素�医疗单位开支补偿机制不健全；�缺乏约束的药品促销活动；�不合理用药；5药物经济学产生的必然性根本原因：健康需求和卫生资源的供求矛盾。医疗保障制度改革的要求。临床医疗决策观念的更新。6

药物经济学的产生与发展1、药物经济学学科的产生

⑴研究思想和方法来源

来源于经济学、工程学和运筹学。

中国宋朝，成本效果分析实例。

比1844年，法国经济学家居利杜普提出修建公共设施道路和桥梁的成本效益思想早500多年。7据史书记载：宋朝京都开封府为火灾所毁，皇帝委派一名大臣主持重建。由于大量的建筑材料需从城外运来，费工费时。而且，皇帝对工程的时间限制很紧。怎么办？他命令挖掘一条从工地延伸到城外河流的人工运河。该故事收载于Quade所著的《AHistoryofCostEffectiveness》

药物经济学的产生与发展8目前世界上最早最长的人工河？

京杭大运河9�

1902年，通过《河流及码头法》，将成本效益分析运用于政府的经济决策。�

1936年，美国的《水灾控制法》，要求运用成本效益分析于政府决策。�

1962年，成立总统水资源委员会，颁布了水资源项目成本效益分析标准。�

60年代，美国国防部把成本效益分析作为武器开发的重要指标。

药物经济学的产生与发展美国102、卫生经济学的发展成熟�

1966年，瑞思的《疾病成本估计》首次应用成本效益和成本效果分析。发现健康的成本和效益的度量远难于水利工程（伦理和角度问题）。�

1970年，埃可顿的《心肌梗死预防的成本效果分析》是一项比较系统的研究。�

1975年，纽荷赛和鲁维奇应用边际增量的成本效果分析，确立了某一临床诊疗标准。

药物经济学的产生与发展11�

1977年，温斯坦和史太升系统地阐明了应用成本效益（或效果）分析进行卫生决策的方法学问题。�

1980年，美国国会技术评定办公室全面总结了成本效益（或效果）分析在医疗卫生领域的应用。

药物经济学的产生与发展123、药物经济学的产生

1989年，范·爱莫恩和荷瑞思伯格主编了《药物治疗的社会经济评价》阐明了如何应用经济学方法，评价药物治疗的效益和效果。

1991年，希尔曼（Hillman）等人指出药物经济学研究可能存在的偏差，并提出减少这种偏差的方法。同年，Bootman等人编写了第一本专著，《药物经济学原理》。

1992年，《药物经济学》(Pharmacoeconomics)杂志出版，标志着药物经济学形成一门独立的学科。

药物经济学的产生与发展13第一节、药物经济学指标及内容一、药物经济学的概念

?定义：

是一门应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策学、统计学等多学科研究成果，全方位地分析不同药物治疗方案、药物治疗方案与其他方案以及不同医疗或社会服务项目的成本、效益或效果及效用，评价其经济学价值的差别的学科。14�药物经济学研究的目的：

?从全社会角度、运用药物经济学的基本理论和方法、利用药物流行病学的“人群”概念，通过对成本和相应效益两方面进行鉴别、测量和比较，决定出最佳的医疗服务方案，以最大限度地合理利用现有药物资源。15药物经济学的投入产出模型药学服务项目投入资源消耗产出健康改善两要素：成本，结果16二、药物经济学评价的主要指标（一）成本：在药物经济学中，成本系指社会在实施某项卫生服务方案（药物治疗方案）的整个过程中所投入的全部财力资源、物质资源和人力资源的消耗，包括公共支付的和个人支付的。17（二）产出1.效果�指所关注的特定卫生服务（药物治疗方案）的临床结果。即一项干预措施在一定人群中实施后，达到预期目标的程度。如：疾病的治愈率，好转率，细菌转阴率。182.效益�指一项干预措施、卫生服务（药物治疗方案）实施后，在理想情况下，产生有用的结果的货币表现。适用于成本-效益分析。193.效用�指一个人在占有、使用或消费某种产品或卫生服务（药物治疗方案）过程中得到的快乐或满足。主观结果适用于成本-效用分析。204.贴现率(Discountrate)与贴现（Discounting）

货币具有时间价值。

贴现率是指把未来一事实上时间的货币金额，折算成现在价值（即现值）的利率。

贴现即在未来某一或若干规定时间收到或支付的款项，按一定利率（即贴现率）折算成现在价值的一种方法。21三、药物经济学评价的内容（一）成本分析（二）药物治疗方案评价（三）新药研发项目的评价（四）医疗保险中的药物经济学评价22四、药物经济学评价的实际应用领域药物经济学的应用卫生决策部门选择合适防治方案或计划，促进卫生资源的合理分配药品监督管理部门评价药品成本-效果，确定是否批准进口或研制、生产指导制定基本医疗保险药品目录社会保障部门帮助确定药品或治疗方案是否给予报销及报销比例23领域药物经济学的应用新药研制开发部门衡量新药开发价值，评价新药开发费用药品生产企业指导制定药品价格评价药品上市的成本-效益，进行市场决策评价淘汰性价比不合理的老药医疗机构指导制定医院用药目录，规范医生用药优化药物治疗方案，提高药物的有效利用病人帮助病人选择适当药品四、药物经济学评价的实际应用24一、最小成本分析

Cost-MinimizationAnalysis二、成本—效益分析

Cost-BenefitAnalysis三、成本—效果分析

Cost-EffectivenessAnalysis四、成本—效用分析

Cost-UtilityAnalysis第二节药物经济学评价基本方法251、成本的概念�经济评价中，成本是指从事某项经济活动，所必须支付的代价，通常以货币支出的形式予以计量。�药物经济学中，成本是指实施预防、诊断或治疗项目所消耗的资源（人、财、物、时间等）或所付出的代价（恐惧、痛苦、不便等）。一、最小成本分析262、成本的分类（一）固定成本和可变成本（1）固定成本（fixedcost）�在一定时期和一定业务范围内，不随产出量（产量或服务量等）的变动而变动的成本。�如：医院的建筑、大型医疗设备、工作人员的差旅费。（2）变动成本（variablecost）�随产出量的变动而变动的成本。�如：医院的食品、服务收费、药品成本。27（3）半可变（半固定）成本（semi-fixedcost）�成本总额随着产量或服务量的增减而变化，但不是成本比例地变化，通常呈现出阶段性的固定属性或变动属性。28（二）直接成本与间接成本◈直接成本�在卫生服务过程中，无需分摊而能够直接计入某项目的成本。其中又可分为直接医疗成本（如药品耗费、防治疾病过程中直接消耗的卫生材料费和低值易耗费）以及直接非医疗成本（如患者的交通成本等）。◈间接成本�不能直接计入，而需要按一定标准分摊计入各种相关项目的成本。如：医院的行政管理成本、辅助科室成本、固定资产折旧等。29案例◈一天有个骗子来到王老板的店里买了一件礼物这件礼物成本是18元，标价是21元。◈结果是这个年轻人掏出100元要买这件礼物。王老板当时没有零钱，用那100元向街坊换了100元的零钱，找给年轻人79元。◈但是街坊后来发现那100元是假钞，王老板无奈还了街坊100元。◈请问：从经济学角度,王老板在这次交易中到底损失了多少钱?骗子又得到了多少钱？30答案？A.76元B.97元C.100元；D.176元；E.197元从经济学角度：100元31第一节成本的基本概念和分类（三）有形成本与无形成本◈有形成本�指在实施或接受医疗服务中所消耗的产品或服务的成本，其特点是伴随着资源的消耗而发生。◈无形成本�指因疾病引起的或因实施医疗服务引起的患者及其亲人在肉体或精神上的不便、痛苦、忧虑或紧张等负面情绪波动，以及引起的意愿、声誉受损或社会不安定等。32（四）平均成本与边际成本◈平均成本�单位产出或服务的资源消耗，即总成本/总服务量或总产出。◈边际成本�多指提供一单位产品或医疗服务所需增加的成本量。33（五）疾病成本与疾病治疗成本◈疾病成本�疾病的经济负担。即因疾病而造成的资源耗费和代价。包括因病而导致的生产能力丧失以及死亡的损失，患者及其家属的误工损失，以及疼痛或痛苦等无形成本等。◈疾病治疗成本�诊断、治愈、缓解或控制疾病所耗费的资源或代价。34（六）机会成本与沉没成本◈机会成本（opportunitycost）�将某种具有多种用途的有限资源用于某种特定用途时所放弃的，但置于其他用途可能带来的最大收益。◈举例：�市场上有A、B两种疗效相近的药物可供药房采购，A、B两药采购的数量相同，采购成本都是10万元，但B药优惠较多，采购A药每年可赢利1万元，如果采购B药每年可赢利1.2万元。35（六）机会成本与沉没成本◈沉没成本（sunkcost）�指以往发生的、与当前决策无关的成本。36

【成本与费用的异同】（1）成本是指从事某项经济活动所必须支付的代价。

实际费用=所消耗的产品或服务量*单位价格

（单位价格是评价主体购买产品或服务所支付的实际的交易价格。）（2）导致成本和费用存在异同的关键要素是单位价格。�在非全社会观点下，“单位价格”就是交易时发生的实际价格，成本就是实际发生的费用，亦即成本与费用等同。�在全社会观点下，所用的“单位价格”并不能真实反映资源的实际价值时，成本仅是实际发生的费用，两者不等同。37成本界定与评价的角度直接有关�成本界定的不同角度：◈受众：病人◈施于者：医疗服务单位◈管理者：卫生行政管理部门◈第三付费方：医疗保险部门或公司38举例：幼儿上呼吸道感染药物治疗◈案例：3岁儿童上呼吸道感染，可选方案：方案1：口服抗感染药物药物名称用法用量疗程药品单价阿奇霉素干混悬剂(希舒美)0.1g/袋冲服，每日2包，1次/日3天10.元/袋抗病毒口服液10ml/支口服，每日3次，一次1支3天1.7元/支药物总费用：75.1元其他治疗费用：挂号费13元总计医疗费用：88.3元39方案2：输液治疗药物名称用法用量疗程药品单价10％葡萄糖输液100ml/袋青霉素钠注射剂240万U静脉滴注，1次/日3天9.9元/袋0.7元/瓶抗病毒口服液10ml/支口服，每日3次，一次1支3天1.7元/支药物总费用：47.10元其他治疗费用：挂号费13元，注射费（三次）12元总计：医疗费用62.10元40不同角度决定的方案决策◈病人家属：自费病人：医保病人：◈医疗服务单位：◈卫生行政管理部门：◈医疗保险：方案1或方案2方案2方案1方案2方案1413、成本的识别与计量原则（1）成本的识别原则�成本的识别是药物经济评价中成本研究的第一步。

即罗列并识别备选方案所消耗的资源或代价；成本的识别是否准确、合理，直接关系到后续分析工作的效率和准确性。�成本是对目标而言的，是对目标的负贡献。——也就是说，在实施预防、诊断或治疗项目的全过程中，凡是对目标构成负贡献的，就是该项目的成本。42（2）成本的计量原则

a.识别所消耗的资源或代价；

b.计数每一种资源或代价的单位量；

c.赋予资源或代价以货币价值；

d.考虑资金时间价值，调整时间上的差别（贴现）；

e.进行敏感度分析。434、成本的计量（1）成本的测算内容具体包括六大类：

a.劳务费；医院职工的收入；

b.公务费：办公费用；

c.药品及其他卫生材料费；

d.低值易耗品损耗费：注射器等；

e.固定资产折旧及大修基金提成；

f.卫生业务费用：水、电、气等业务需要的费用。44（2）成本的测算有三个主要步骤：

�明确成本测算的边界，确定承担成本的对象；

�确定分摊系数；

�测算医疗成本

45�明确成本测算的边界，确定承担成本的对象：医院成本的最终表现形式：医疗项目成本。确定承担成本的对象：直接成本科室、间接成本科室的确定。确定了这两类科室，就确定了承担成本的对象。

46�确定分摊系数

间接成本科室为直接成本科室提供服务，直接成本科室消耗间接成本科室的服务量是不同的，需要承担的服务成本也是不同的。这种按消耗的服务量的多少进行分摊比例就是分摊系数。分摊系数遵循“受益原则”。

间接成本科室的总成本与分摊系数的的乘积就是该分摊系数对应的项目科室的间接医疗成本。47

�医疗成本的测算方法一般分为三类：

综合法是以门诊部和住院部为成本测算对象，测算综合成本，得出门诊和住院的单位平均成本；

病种法是以病种为成本测算对象，计算出每一种病种的成本；

项目法是以医疗项目为成本测算对象，归集与分摊项目科室极其相关的非项目科室的费用，进而测算出医疗项目成本。48药物经济学评价中成本计量项目成本类型

成本项目计量内容直接成本直接医疗成本待评价药物成本药品单价、数量给药材料成本注射器、输液器等其他辅助药物成本合并用药费用、症状控制药物、注射液费用辅助治疗成本吸氧费、包扎费、治疗费、纱布等材料费病人检测成本治疗前后各项化验、检查项目费用治疗不良反应成本不良反应治疗药物费及相应器材费用其他治疗成本ICU监护费、诊断费、终身用药费用等49成本类型

成本项目计量内容直接成本直接非医疗成本住院成本床位费、伙食费、服装费就诊交通成本交通费及次数陪护成本陪护人员的工资、住宿、伙食费药物经济学评价中成本计量项目50成本类型

成本项目计量内容间接成本病人的误工损失误工天数，工资收入陪护人员的误工损失误工天数，工资收入早亡导致的收入损失早亡年数，工资收入药物经济学评价中成本计量项目51�特点

被比较的两个治疗方案所获得的效益或效果可认为是相等或相同。�优点

没有必要测量方案所获得的效益值或效果。�缺点

证明两种方案获得的结果相同并不容易。�应用

比较同类药物或不同产地的药品。一、最小成本分析-小结52�成本效益分析（cost-benefitanalysis，CBA）53二、成本效益分析53（1）、定义◈效益：�“效益”是有用结果的货币价值表现。换句话说，就是用货币值表示药物治疗或者干预的有用结果，亦即效果。�效益的概念包括:

疾病指标方案给患者带来的各种影响的货币价值；医疗成本的节约、健康状态改进的货币价值等；过程效用的货币价值，如治疗信息的价值等。1、成本效益分析概述54�效益的分类：◈直接效益——治疗方案节约的直接成本◈间接效益——治疗方案节约的间接成本◈无形效益——治疗方案节约的无形成本55�成本效益分析：

?◈用于比较某一项目或者干预措施所消耗的所有资源的价值（成本）和由该项目或者干预措施带来的产出价值（效益）的方法。◈效益项目和成本项目都是以货币单位进行测量。56�成本效益测量的方法：测量方法人力资本法陈述偏好法显示偏好法2、效益的测量意愿支付法意愿接受法573、成本效益分析方法与应用（1）、成本-效益分析方法①决策指标：净效益和效益成本比净效益（netbenefit，NB）：某项目带来的贴现后的社会总效益与贴现后的社会总成本之间的差值。NB：净效益；Bt：第t年末发生的收益Ct：第t年末发生的成本；n：方案的年限r：贴现率58②效益成本比值（benefitcostratio，B/C）：某项目带来的贴现后的社会总效益与贴现后的社会总成本之间的比值。NB：净效益；Bt：第t年末发生的收益Ct：第t年末发生的成本；n：方案的年限r：贴现率59③投资回报率=净效益/成本（%）=(B-C)/C*100%602、成本-效益分析的应用范围①医疗卫生项目的比较、医疗卫生项目与其他领域项目的比较。如：某农村地区甲肝预防项目与农田水利项目的成本效益比较。61②多个卫生服务项目之间的经济性比较、单个治疗方案的经济性评价。③治疗结果相似的方案比较、治疗结果不同或不相关的方案比较。如：预防流感的项目和健康体检项目的比较。④外部性成本和收益的评价。⑤对过程效用的评价。613、成本-效益分析中应该注意的问题：①“伪成本效益分析”②成本的双重计算③意愿支付法测量的偏倚6262案例分析6363举例1：项目接种疫苗预服糖丸成本效益效益-成本比人均预防用药费用人均治疗用药费用人均总费用可避免的平均工资损失可避免的平均腹泻治疗费用人均总效益120301505055540064010402003205206.9：19.5：1小儿秋季腹泻的成本及效益分析64方案A治疗病人的成本为10元，效益为30元，方案B治疗病人的成本为200元，效益为300元，分别治疗100个病人，试比较两方案。◈净效益：

A为2000元，B为10000元◈效益—成本比：

A为3:1，B为3:2举例2：65举例3：效益净效益成本时间1000001年3年5年效益-成本比80000150000400000-2000050000300000-20%50%300%0.8:11.5:15:1某药在未来5年的成本-效益分析投资回报率66�优点：

适用于单个或多个不相关的治疗方案的评估。

如类风关病人的药物治疗和康复性锻炼；化疗住院治疗和预防性治疗方案比较等。�缺点：

有时结果难以转化成货币单位。

如疗效、副作用、生命质量评价等�应用：

卫生经费预算和政策评估。

二、成本效益分析-小结67�成本-效果分析（cost-effectivenessanalysis，CEA）：◈同时评价不同卫生保健干预措施（如药物治疗、预防、诊断、康复等）的成本和效果，从而判断各种干预措施优劣的一种经济学分析方法。三、成本效果分析68（1）、定义◈效果是研究医疗卫生干预措施的最终效果，即该措施是否改善了个体患者或人群的健康结果或健康状况。1、效果的概述69（2）、分类①中间指标�通常指由于无法直接测量临床结果时，用于间接反映临床结果的观察指标。◈如试验室检测结果、仪器或影像学检测结果（包括血压、血糖、血脂，或其他生理、生化、免疫学等指标，或X线片、CT及MRI检测的结果）

②终点指标�临床研究（包括药物经济学研究）通常优先采用终点指标（endpoint）。临床常用终点指标包括治愈率、死亡率、伤残率、获得的生命年等。70③其他指标�其他如症状（胸痛、心绞痛分级等主观指标）、躯体功能（心功能分级、运动耐量等客观指标等，有时也是临床研究可供选择的指标）。71（3）、效果指标应用中的注意事项:①效果与效用、效益◈效果：研究药物干预措施的最终效果，即该措施是否改善了个体患者或人群的健康结果或健康状况。◈效用：经济学及心理学上的概念，指对一种特殊结果的选择和偏好。◈效益：药物干预措施的价值，通过消费者意愿支付可以测量。72②效果与功效的区别◈功效（也叫效能）：指一种药物在严格条件控制下的表现，即根据严格设计（包括对受试者严格的纳入排除标准筛选、严格的试验控制、严密的结果测量等），由研究经验丰富的临床医师管理，所得到的结果表现是一种理想化状态。73③硬指标”与“软指标”的区别与联系◈理想的指标应具备以下特征：㈠相关性；㈡可定量；㈢有效性；㈣客观；㈤可靠；㈥敏感；㈦特异；㈧精确。◈“硬指标”：对上述特征符合程度较高，往往能较为客观地测量，受主观因素和测量偏倚影响较小。◈“软指标”：对上述特征符合程度较低，且易受主观因素影响，如某些症状或情绪指标（疼痛、焦虑等）。74④临床研究结果指标与经济学结果指标的区别与联系。⑤谨慎使用中间指标。75（1）、效果的测量原则①效果测量工作必须满足需求；②确定效果测量的内容；③关注效果资料的来源；④要考虑效果信息的使用者；⑤要考虑患者的期望、价值观和选择；⑥考虑效果的贴现及贴现率；⑦健康结果的测量和评价易受主观因素影响；2、效果的测量76（2）、资料收集�患者的资料；�患者疾病的情况；�患者的治疗反应；�研究者的评定结果等；77（3）、效果研究的证据级别及常用研究设计①效果研究的证据级别一级、二级、三级、四级、五级②效果研究常用研究设计的优缺点效果研究常用设计类型设计特点内部有效性外部有效性经济性证据级别应用系统评价或Meta分析回顾性高根据研究设计（包括纳入患者、干预措施等特征）有变化较为经济可行高常用语经济学模型分析随机对照试验前瞻性高较差若随访时间长，耗时和耗资巨大高常用（特别市平行研究）前瞻性队列研究前瞻性较高较好若随访时间长，耗时和耗资大较高常用回顾性队列研究回顾性较高较好研究成本低，时限短较低较少使用病例对照研究回顾性较高较好研究成本低，时限短较低多用语罕见病例不良事件研究78（1）成本-效果分析方法①成本-效果比（costeffectiveness，C/E）每单位效果消耗的成本，如每诞生一个生命年、每挽回一例死亡、每改变一个结果单位所消耗的成本。

——成本效果比值越小越有效。�例如：抗血小板药物预防脑卒中的成本效果分析干预措施成本（英镑）效果（预防脑卒中例数）成本效果比（每预防1例脑卒中的成本）阿司匹林（ASA）717022325.9双嘧达莫（DP）725319382阿司匹林和双嘧达莫7140431663、成本-效果分析方法与应用79②增量成本效果比（△C/△E）按增量成本除以增量健康产出，即每获得一个增加的效果所消耗的增量成本（增量比）。干预措施成本（英镑）效果（预防脑卒中例数）增量成本效果比（每多预防1例脑卒中增加的成本）阿司匹林（ASA）717022-1.42双嘧达莫（DP）725319-4.7阿司匹林和双嘧达莫714043—802、成本-效果分析的评价与应用㈠真实性评价①是否提出一个恰当和具体的定义？②是否全面描述了所要比较的方案，包括比较方案实施的时间、地点、对象、方法等，是否有重要的方案遗漏？是否需要考虑空白对照？③是否证实了干预措施的效果？④成本和效果的识别与测量是否恰当？⑤对方案的成本和效果时是否做了增量分析？⑥估计成本和效果时是否考虑到不确定性？⑦给出的研究效果和讨论是否包含了研究效果使用者所关心的所有问题？81㈡重要性评价——证据的临床重要性①增量成本效果是多少？②各亚组的增量成本效果有无不同？③不确定因素对研究效果影响的大小？㈢适用性评价①实际临床治疗的患者情况是否与寻找研究证据中的患者情况相似？②这项治疗能否用于实际的患者？③所选治疗措施的利弊和成本如何？④要考虑患者的选择㈣后效评价，不断改进82案例分析83骨质疏松治疗的成本-效果分析�步骤一、确定成本组别ABCD患者（例）68605050给药剂量凯思立D1粒，bidpo乐力1粒，tid

po司特立3片，tid

po；维生素AD1粒，tid

po肾骨胶囊2粒，tid

po；维生素AD1粒，tid

po疗程1年1年1年1年84组别凯思立D乐力司特立肾骨胶囊维生素AD胶丸公司上海奈科明制药有限公司美国矿维公司中外合资吉林新星药业有限公司山东会仙药业集团有限公司大连南美制药有限公司规格1250mg×20片1000mg×30片0.5g×48片0.5g×90粒100粒/瓶单价25.70元36.90元28.10元68.50元1.90元项目ABCD药品费用（元）/年938.051346.851946.351690.85结果：85�步骤二、效果比较组别病例总数治疗结果痊愈显效无效有效率（%）A684322395.6B6025231280.0C5010241668.0D5013231472.086第四节案例分析�步骤三、4种方案比较的成本-效果分析组别总成本效果（E，%）A938.0595.6B1346.8580.0C1946.3568.0D1690.8572.0那个方案最好？C/E9.8116.8428.6223.48△C/△E--26.2-36.5-31.987�优点

指标相对容易获得，具有直观性并容易定性和定量。�缺点

缺乏综合指标。�应用

新药研发、临床评价三、成本效果分析-小结881、效用与生存质量㈠效用的概念�效用：◈指人们通过医疗卫生服务和药物治疗后对健康状况改善和提高的满意程度。◈判定医疗卫生服务和药品治疗的结果和满意程度，并主要体现在对生存质量的判定上。◈效用判定的主体可以是医疗卫生人员，也可以是接受治疗的患者。死亡效用值：0健康效用值：1四、

成本效用分析89㈡健康与生存质量�健康：不仅指没有疾病和组织器官功能的良好状态，而且包括心理的良好状态和对社会的适应能力。WHO认为，健康是指人的“生理的、心理的和社会的良好状态而不仅是没有疾病或虚弱”。◈描述人群健康状况常用的指标有：①死亡率；②发病率；③伤残率④不舒服；⑤不满意9090�生存质量◈为了适应新的健康观念的需要，对健康的评价，人们逐步从对疾病和生理功能的评价，发展到对人们生存质量（qualityoflife，QOL）的评价，即对人们“生理的、心理的和社会的良好状态而不仅是没有疾病或虚弱”进行评价。9191㈢成本-效用分析（cost-utilityanalysis，CUA）◈概念：�对不同疾病、伤残和健康状况下效用值及其量表的分析。�效用值通常由人们对健康状况的判断而获得，得出的一系列效用值形成效用值量表。�效用值量表则可用于不同人群健康状况的比较，用于医疗卫生服务和药物治疗的经济学评价。9292㈢成本-效用分析（cost-utilityanalysis，CUA）◈主要指标：�质量调整生命年

（qualityadjustedlifeyear，QALY）�伤残调整生命年

（disabilityadjustedlifeyear，DALY）9393�质量调整生命年

（QALY）◈不仅考虑人的寿命长短，而且考虑人活着时的生存质量，即将一个人的实际生存年数换算成相当于完全健康的人生存了几年。◈可用于对人的健康状况的评价和比较。�伤残调整生命年（DALY）◈不仅考虑死亡所造成人的寿命的损失，而且考虑疾病和其他因素所造成人的健康的损失，是将死亡指标和非死亡健康指标结合在一起、考虑各种影响因素的综合结果指标。◈常被用于不同国家、地区、人群之间的健康状况的比较。9494㈠、生存质量量表的制定①直接分级法◈研究者根据研究目的和内容，设计包括相应健康和疾病情况项目的调查表，同时注明0为死亡，100为健康，0-100之间分为100等分。◈由被调查者根据自己的健康状况和满意程度如实填写，在0-100之间选择最能反映自己健康状况的百分点（visualanalogscale，VAS）。952、效用的测量与分类95②访谈法◈研究者通过与被研究对象的直接交谈，制定生存质量测定的量表。◈假设各种不同的健康状况或疾病发生概率的情况下，由被研究对象根据自己的偏好，对各种健康状况做出评估，得出相应的效用值。◈根据研究目的和要求，设计调查提纲、内容和具体的项目，精心设计问题和提问的方式方法，编制调查表和调查说明。9696第二节效用的测量与分类③观察法◈适用于对某些特殊疾病患者或伤残者的健康状况或生存质量的测量，例如聋哑人、盲人、精神病患者、植物人、阿尔茨海默患者、危重患者等。◈由研究者对无法自我判断或告知健康状况者的机体功能、疾病症状、治疗效果、生活和社会活动能力等进行观察，对其健康状况或生存质量做出判断。9797㈡标准化量表◈通常为了对不同国家、地区、人群生存质量测量的结果进行比较，人们在大量研究和实践的基础上，选择具有较高信度、效度和反应度的生存质量测量量表作为标准化量表，对被调查人群的健康状况和生存质量进行测量。◈目前WHO生存质量测量量表WHOQOL-100和WHOQOL-BREF被公认为是一种具有较高信度、效度和反应度的生存质量测量量表。◈其中文版已被我国政府列为卫生行业标准。9898㈢生存质量量表的分类①通用生存质量测量量表◈本表用于生存质量的测量，如：WHOQOL-100，WHOQOL-BREF，SF-36，EQ-5D等，是对健康和卫生服务、疾病治疗的结果进行评价。◈

WHOQOL-100包括6个范畴和24个方面的内容，反映一个人的整体性生存质量与健康。9999100范畴内容范畴内容生理1.疼痛及不适社会关系13.个人关系2.活力及疲倦14.实际的社会支持3.睡眠及休息15.性生活心理4.正面感觉环境16.身体安全及保障5.思考、学习、记忆及集中注意力17.家居环境6.自尊18.财务资源7.身体心理及外表19.健康及社会照护：可得性急品质8.负面感觉20.取得新信息机技能的机会独立程度9.活动能力21.参与娱乐及休闲活动机会10.日常生活活动22.物理环境（污染/噪音/交通/气候）11.对药物及医疗的依赖23.交通12.工作能力个人信念24.精神/宗教/个人信念世界卫生组织生存质量量表（WHOQOL-100）100101世界卫生组织生存质量测定简表（WHOQ0L-BREF）以下问题设计您对生存质量、健康或生活其他方面的看法。在我读出每一个问题的同时，请您做出选择。请选择最适当的答案。如果您暂时不能确定，则头脑中的第一反应往往是最正确的。所有问题都请您按照自己的标准，愿望或自己的感觉来回答。注意所有问题都是您最近4周内的情况。很差差一般好很好1.您如何评价您的生存质量12345很不满意不满意一般满意很满意2.您对自己健康状况满意吗？12345101下列问题是有关您再过去4周中经历某些事情的感觉。根本没有有点中等很大极其3.您因躯体疼痛而妨碍您去做需要做的事感到有多烦恼？543214.您对保持日常生活的医学治疗的需求程度有多大？543215.您觉得生活有乐趣吗？123456.您觉得自己的生活有意义吗？12345根本不有点中等很大极其7.您能集中注意力吗？123458.日常生活中您感觉安全吗？123459.您的生活环境对健康好吗？12345102103下列问题是有关您再过去4周中做事情的能力。根本没有有点中等很大极其10.您有充沛的精力去应付日常生活吗？1234511.您认为自己的外形过得去吗？1234512.您有足够的钱来满足您的需要吗？1234513.在日常生活中，您需要的信息都能得到吗？1234514.您有机会进行休闲活动吗？12345很差差一般好很好15.您行动的能力如何？12345103104下列问题是有关您再过去4周中做事情的能力。很不满意不满意一般满意很满意16.您对自己的睡眠状况满意吗？1234517.您对自己做日常生活事情的能力满意吗？1234518.您对自己的工作能力满意吗？1234519.您对自己满意吗？1234520.在对自己的人际关系满意吗？1234521.您对自己的性生活满意吗？1234522.您对自己从朋友那里得到的支持满意吗？1234523.您对自己居住地的条件满意吗？1234524.您对您能享受到的卫生保健服务满意吗？1234525.您对自己的交通状况满意吗？12345下列问题是关于您在过去4周中经历某些事情的频繁程度。从不很少有时经常总是26.您有消极感受吗？如情绪低落、绝望、焦虑、忧郁54321104105您需要对以上评估进行解释吗？下列表格应在访谈结束后完成。领域分计算式原始分值转换分值4-200-10027.领域1（6-Q3）+（6-Q4）+Q10+Q15+Q16+Q17+Q18□+□+□+□+□+□+□a=

b：

c：28.领域2Q5+Q6+Q7+Q11+Q19+（6-Q26）□+□+□+□+□+□a=

b：

c：29.领域3Q20+Q21+Q22□+□+□a=

b：

c：30.领域4Q8+Q9+Q12+Q13+Q14+Q23+Q24+Q25□+□+□+□+□+□+□a=

b：

c：105②特异性生存质量测量量表�该表用于特定疾病或疾病特征人群生存质量的测量，主要有：（1）癌症患者量表，除癌症患者核心量表QLQ-C30外，涉及具体癌症的特异性量表有肺癌QLQ-LC13、乳腺癌QLQ-BR24、食管癌QLQ-OES24等。（2）慢性患者量表，如糖尿病患者量表（DCCT）、慢性阻塞性肺疾病患者量表（COPD）等。（3）老年人、残疾者量表，如老人综合评价量表COPE、ADL等。（4）吸毒者、劳教者等特殊人群量表，如QOL-DA等。106106107

欧洲癌症研究与治疗组织

EORTCQLQ-C30（V3.0）各子量表及计分（原始分）方法子量表条目数得分极差计分方法（条目得分相加）功能子量表（functionalscales）躯体功能（physicalfunctioning）53（1+2+3+4+5）/5角色功能（rolefunctioning）23（6+7）/2情绪功能（emotionalfunctioning）43(21+22+23+24)/4认知功能（cognitivefunctioning）23(20+25)/2社会功能（socialfunctioning）23(26+27)/2总体健康状况子量表（globalhealth）26(29+30)/2症状（symptomscales）疲倦（fatigue）33(10+12+18)/3恶心与呕吐（nauseaandvomiting）23(14+15)/2疼痛（pain）23(9+19)/2呼吸困难（dyspnoea）138失眠（insomnia）1311食欲丧失（appetiteloss）1313便秘（constipation）1316腹泻（diarrhoea）1317经济困难（financialdifficulties）1328107③特定领域测量量表◈该表用于测量某一领域生存质量的量表

1081083、成本效用分析方法与应用109109110案例一：两种非甾体抗炎药物方案治疗类风湿关节炎的成本效用分析A组B组随机排列区组法双氯芬酸钠米索前列醇片双氯芬酸乙胺乳胶片一、效用的测量：基本情况调查、临床治疗方法及疗效评价、自我评价、不良反应等；同时使用自编类风湿关节炎疾病专用生存质量量表测量两组治疗患者的效用值。110111二、成本的计算：包括直接成本和间接成本。①直接成本包括直接医疗成本和直接非医疗成本。

直接医疗成本包括：药物费用、各种检查费、挂号费，由于药物不良反应而进行治疗的费用及住院患者的全部费用等。

直接非医疗成本包括：患者及陪员就诊时往返的交通费，因病而导致的饮食费等。②间接成本包括：患者因病就诊而造成的误工费，以患者每日的平均收入乘以天数计算，家属因照顾患者造成的误工费，无业者则按其期望工资的日均报酬进行计算。111112两组治疗类风湿关节炎的成本双氯芬酸钠米索前列醇组双氯芬酸乙胺乳胶组t值P值直接成本946.13±249.09734.57±158.185.258＜0.001直接医疗成本854.41±222.7632.64±131.216.300＜0.001药物成本681.92±208.83471.29±137.516.174＜0.001非药物成本172.49±38.40161.34±35.791.5430.126直接非医疗成本91.73±116.40101.94±125.810.4340.126间接成本144.58±101.57114.54±52.381.9330.057112113三、效用值的计算：采用评分法（ratingscale，RS）

RS效用值由QOL-RA量表得到，但是生存质量量表得分鼻血经过转换才能作为RS效用值。12345量表得分效用值1500.250.50.751效用值与等级评分的转化示意图如某患者得分是4分，计算效用值（U），则U=（4-1）/（5-1）=0.75113114四、QALYs值的计算：

QALYs

=U×延长的生命年114方案A成本:总费用时间效用：QALYs延长的生命年生活质量指数成本-效用比方案B1500030.51800050.25两种药物治疗方案的成本-效用分析1.5100001.2514400那个方案最好？115第四节药物经济学的方案设计与基本步骤一、药物经济学研究设计（一）确定研究目的

◈目的一般是评价某种药物或治疗方案在治疗、预防、保健某种疾病中的经济学效果。

◈研究目的要明确、可行。如：探讨不同的治疗方案对治疗儿童幽门螺旋杆菌的经济效果。116（二）明确研究对象

研究对象主要是药物治疗方案所针对疾病的患病人群。在确定研究对象时，需设定纳入标准和排除标准。117例：◈上述对幽门螺旋杆菌（Hp）感染患者的选择◈纳入标准如下：①年龄3-15岁的儿童，②病程1月以上，③2周内胃镜检查证实上消化道溃疡，④胃窦粘膜活检证实Hp感染阳性等；◈排除标准如下：①对治疗用药物（青霉素、甲硝唑、呋喃唑酮、克拉霉素等）过敏者，②正在服用NSAID或皮质激素类药物者，③合并心血管、肝、肾和造血系统等严重疾病者。118（三）选择样本◈样本的选择必须具有代表性，方能使研究结果能够推广适用于研究总体，保证研究结论的可靠性。◈选择样本时要保证抽样的随机性，常采用的抽样方法包括随机抽样、分层抽样、分段类集抽样等。119（四）考虑分析方法

◈需要对成本、结果值进行测量和分析后才能确定，但在研究设计时应先根据研究实际情况提出备选分析方法。120（五）确定观察指标

◈观察指标包括成本测算指标和结果衡量指标。◈成本指标应明确直接成本和间接成本分别包括哪些项目；◈结果指标应考虑采用哪些临床指标能够最有效地鉴别结果，是否需采用主观指标，包括哪些项目等。121（六）设立适当的对照◈对照组可采用同类药物，也可使用目前治疗此种疾病最好且费用较便宜的药品。◈采用抽签法或随机数字表法等将样本随机分配入实验组和对照组。122（七）确定资料收集与分析方法◈收集资料的时间划分，药物经济学研究可分为：

回顾性研究、现时性研究和前瞻性研究。

123◈制定原始记录表◈内容包括基本资料（如：病人姓名、性别、年龄、住院号或门诊号等）。◈成本指标的具体项目（如：挂号费、手术费、药品费、误工费等）。◈结果指标的具体项目（如：住院天数、治愈率、转阴率等），以便于资料登录及检查核对，以及资料的统计分析。124（八）考虑统计分析基本方法

◈根据收集资料的性质确定统计分析方法。一般计量资料可采用t检验或方差分析，如比较两种或多种药物治疗方案的治疗费用或效益的差别有无显著性；计数资料可采用χ2检验。125（九）明确研究进度和经费预算◈药物经济学研究设计应制定切实可行的研究进度，以及各阶段预期成果，进行经费预算，并明确财力支持、研究人员、计算机等辅助设施的可得性。126二、药物经济学研究的基本步骤（一）确定药物经济学问题，分析研究前景

明确药物经济学评价的目的是什么：评价某种药物的性价比，确定某种疾病的最佳治疗方案，还是为某项卫生干预或计划做决策。分析对此进行药物经济学研究的意义和价值。127（二）确立观察问题的角度

◈观察问题的立场、角度不同，会影响药物经济学分析的内容和结果。◈研究者观察问题的角度往往取决于决策者的立场，或经费支持者的立场。128（三）区分和确定可供选择的方案

◈应鉴别所有需评价的备选方案，包括设立对照方案，排除与治疗方案或疾病无关或超出范围的内容。129例：◈评价头孢噻肟治疗下呼吸道感染的成本-效果，备选方案有四种：头孢噻肟治疗方案（待评价方案），青霉素治疗方案、环丙沙星治疗方案和氧氟沙星治疗方案（对照方案）130（四）选择适当的药物经济学分析方法◈进行卫生经费投入计划的决策分析，可选择成本-效益分析法；◈同一疾病不同治疗方案的比较，可选择成本-效果分析法；◈对影响生活质量的疾病的治疗方案的比较可采用成本-效用分析法。131（五）鉴别、计量成本◈不同分析方法对成本的鉴别和计量略有不同。◈成本-效益分析中，成本包括所有被消耗的资源或提供每个治疗干预、计划或治疗方案的成本，包括直接成本、间接成本、隐性成本等，所有的成本以相同的货币单位计量。132◈成本-效果和成本-效用分析中，治疗方案的成本往往是指其净成本。所谓净成本（netcost），是指治疗成本加上初期用于检查、诊断而消耗的资源，再减去在检查、诊断和治疗等资源消耗过程中被节约的资源。在实际运用过程中，间接成本和隐性成本在净成本计算中没有被包括进去。净成本是反映某种治疗方案获得纯效果在资源利用方面的指标。◈成本-效用分析方法中的成本往往还要将计量隐性成本。133（六）鉴别结果

◈药物经济学分析方法的主要区别在于结果计量方式的不同。◈成本-效益分析的结果是效益，其中除可直接用货币值表示的外，减少的住院天数等可用少损失的病人工资、负的病床日成本来衡量，延长的生命年、降低的发病率等的效益值可用人力资本法或意愿支付法来衡量。134◈成本-效果分析的结果是临床指标，如治愈率、转阴率、生命年、发病率等，一般应选用对治疗方案最敏感的指标单位。有时某一治疗方案的临床结果可用多种指标衡量，则可采用复合健康指标，即通过一定方式将多种指标结合起来形成一个非自然的评价指标。◈成本-效用分析的结果是生活质量的调整，可通过生活质量调整年等衡量，不再多述。135（七）确定贴现率，计算贴现值

◈国际研究中，一般选用一定的贴现率，如世界银行建议采用3-5%的贴现率，英国国立健康机构推荐选用6%的贴现率，美国疾病控制中心建议选用5%的贴现率。最近美国卫生部门建议药物经济学研究选用3%和5%的贴现率进行计算。136（八）对结果进行统计分析，确定最佳方案

◈运用所确定的药物经济学分析方法，如净现值法、成本-效果比值法等对各治疗方案的成本和结果进行分析，并决定是否需要进一步进行增量成本-效果分析。采用适当的统计分析方法（见研究设计）比较不同治疗方案间的成本、结果差异是否具有统计学意义，进而通过决策分析确定最佳方案。137（九）区分不确定因素并进行敏感度分析

◈在药物经济学研究，尤其是在成本-效果和成本-效用分析中，很多参数是不确定的，参数的变化，如成本、效果、效用的波动均可能影响结果的可靠性，因此需对研究结果进行敏感度分析。138◈敏感度分析是对研究中的某些不确定因素进行波动分析，验证不同假设或估算数据的变动对分析结果的影响。

成本的不确定因素主要是:药品价格的波动，以及固定资产折旧率、提成率的估计值；

效果的不确定因素通常是:疗效率、不良反应率、未经治疗病人的死亡率等。

分析:在固定其他变量的情况下，给一个变量赋予适当波动值，考察药物经济学结论是否改变。139（十）陈述结果

◈即撰写药物经济学研究报告。在陈述药物经济学研究结果时，应对干预方案、对照物等作详细说明，增强方法和资料的透明度，了解结果的局限性和适用性。140第五节药物经济学研究报告或论文的评价一、标题（1）是否有意义？（2）是否提供了研究主题信息？141二、摘要（1）是否包括以下内容：目的、方法、结果、结论？（2）如果有假设，是否明确阐述之？（3）如果结果有效，是否能对你所在机构或所从事实践工作有指导意义？142三、前言（1）研究问题及由此产生的研究目的是否有清楚、准确的陈述？（2）如果设立了假设，待检验的假设是否以可检验的形式陈述？（3）研究者的立场：社会（政府决策部门），保险付费方，病人，还是保健提供者（医疗机构）？143四、文献综述（1）本课题研究现状，本课题与已开展研究的关系？（2）是否有开展本课题研究的必要性和意义的论述？144五、研究方法（1）分析方法的选择①比较了哪些分析方法？是否对各方法进行了适当描述？②研究的首要内容是什么：有限资源的最有效利用（成本效益分析方法），用成本最小的方法达到预期目标（成本效果分析），确证了在所比较的组中结果相等（最小成本分析），还是将自然单位调整为生活质量（成本效用分析）？③是否对适当的分析方法进行了比较分析？分析时是否与当前的应用标准进行了比较？相关的分析方法是否都考虑到了？145（2）经济学变量①是否考虑到了所有相关的成本与结果？如果有重要的变量没有囊括，是否给予了适当的解释？②包括了哪些变量：医疗资源（基本的和中间的），非医疗资源，生产能力，效果参数（医疗指征、治疗病例数、延长寿命年等），健康状况参数（质量调整生命年）？③成本和结果如何测算和计量？④成本和结果如何赋值：采购成本，医院服务（房屋和膳食加补助，杂费，加成率），工资（正效益）？⑤数据来源是什么：医疗记录，数据收集形式（回顾性，同时性）？⑥以上项目是否对额外成本和额外效益进行了比较（增量分析）？146（3）研究对象①是否描述了抽样设计和抽样方法？②是否考虑了抽样误差来源？（4）研究工具①研究工具是否对研究机构和研究问题有效？②研究工具是否能得到可信的观察资料？③如果选用了非标准化的研究工具，对其应用原因和方法提供了哪些信息？147（5）设计①结合文献综述和研究假设，研究设计是