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文档简介
19/21基于人工合成生物学的精准医学治疗策略第一部分人工合成生物学在精准医学中的应用 2第二部分基因编辑技术在精准医学治疗中的前景 4第三部分肿瘤免疫疗法的创新与发展 6第四部分利用人工合成生物学解决药物耐药问题 8第五部分基于人工合成生物学的新型药物开发 10第六部分精准基因组学在个体化医疗中的作用 12第七部分人工合成生物学在治疗神经系统疾病上的应用 14第八部分利用合成生物学技术开发针对罕见病的治疗策略 15第九部分基于人工合成生物学的精准药物输送系统 17第十部分利用合成生物学技术创新药物设计和评估方法 19
第一部分人工合成生物学在精准医学中的应用人工合成生物学在精准医学中的应用
摘要:
精准医学是一种基于个体化的医疗方法,旨在根据个体患者的基因组、表型和环境等信息,为其提供个性化的诊断、预防和治疗方案。人工合成生物学作为一门新兴的跨学科领域,在精准医学中扮演着重要的角色。本章节将详细介绍人工合成生物学在精准医学中的应用,包括基因合成、基因电路设计和细胞工程等方面,并探讨其在提升精准医学治疗策略中的潜力。
关键词:人工合成生物学,精准医学,基因合成,基因电路设计,细胞工程
引言
精准医学的发展已经引起了全球医学界的广泛关注。传统的一刀切治疗方法往往忽视了个体的差异性,而精准医学则能够根据个体的基因信息、表型特征和环境背景,为其提供个性化的医疗方案。在这一背景下,人工合成生物学的发展为精准医学的研究和应用提供了强大的工具和理论支持。
人工合成生物学在精准医学中的应用
2.1基因合成
基因合成是人工合成生物学的核心技术之一。通过合成基因序列,科研人员能够设计和构建具有特定功能的基因,用于精准医学中的诊断和治疗。例如,通过合成特定的基因片段,科研人员可以开发出新型的基因检测方法,用于检测和诊断某些遗传性疾病。此外,基因合成还可用于构建基因疫苗,用于预防疾病的发生。
2.2基因电路设计
基因电路设计是人工合成生物学的另一个重要领域,其目标是设计和构建具有特定功能的基因电路,用于调控细胞的代谢途径和信号传导。在精准医学中,基因电路设计可以用于构建个体化的治疗策略。通过设计和合成特定的基因电路,科研人员可以实现对患者细胞的精确调控,从而达到治疗疾病的目的。例如,通过设计和构建特定的基因开关,可以实现对肿瘤细胞的选择性杀伤,从而提高肿瘤治疗的效果。
2.3细胞工程
细胞工程是人工合成生物学在精准医学中的又一重要应用领域。通过细胞工程技术,科研人员可以对细胞进行重编程和改造,使其具有特定的功能和特性。在精准医学中,细胞工程可以用于改善患者的生物体内环境,促进组织再生和修复。例如,通过改造患者的干细胞,科研人员可以实现个体化的再生医学治疗,用于治疗某些退行性疾病。
人工合成生物学在精准医学中的潜力
人工合成生物学在精准医学中的应用潜力巨大。通过基因合成、基因电路设计和细胞工程等技术手段,可以实现对个体患者的精准诊断和治疗。此外,人工合成生物学还可以用于个体化药物研发和药物安全性评估,从而提高药物疗效和减少不良反应的发生。
结论
人工合成生物学在精准医学中的应用为个体患者提供了更为个性化和有效的医疗方案。基因合成、基因电路设计和细胞工程等技术手段为精准医学的发展提供了新的思路和方法。未来,我们可以期待人工合成生物学在精准医学中的更广泛应用,为人类健康事业做出更大的贡献。
参考文献:
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首先,基因编辑技术为精准医学治疗提供了新的手段。传统的治疗方式通常是针对疾病的症状进行缓解或控制,而基因编辑技术可以直接干预疾病的基因突变,从根本上解决疾病问题。以遗传性疾病为例,通过基因编辑技术,可以对患者的基因进行修复或替换,从而恢复基因的正常功能,治愈或减轻疾病。
其次,基因编辑技术具有高度的精确性和特异性。基因编辑技术主要包括CRISPR-Cas9系统和锌指核酸酶系统,这些技术能够精确地定位到基因组的特定区域,并进行精确的编辑。相比传统的基因治疗方法,基因编辑技术可以避免对整个基因组的随机插入,从而降低了潜在的副作用和风险。
此外,基因编辑技术的应用范围日益扩大。除了遗传性疾病,基因编辑技术还可以用于治疗一些慢性疾病和癌症等疾病。例如,通过基因编辑技术可以调节免疫系统的活性,增强机体对癌细胞的识别和清除能力,从而实现免疫治疗。此外,基因编辑技术还可以用于制备特定的细胞系,如CAR-T细胞治疗,从而提高治疗效果。
然而,基因编辑技术在精准医学治疗中仍面临一些挑战。首先,基因编辑技术的安全性和有效性需要进一步验证。当前的研究主要集中在实验室和动物模型中,尚未进行大规模的临床试验。因此,我们需要更多的临床数据来评估基因编辑技术在人类治疗中的潜在风险和效果。
此外,基因编辑技术的高昂成本也是制约其在精准医学中应用的一个因素。目前,基因编辑技术的研发和应用仍需要大量的经费支持,限制了其在临床实践中的推广和普及。
综上所述,基因编辑技术作为精准医学治疗的重要工具,具有巨大的潜力和前景。通过精确编辑基因组,基因编辑技术可以为遗传性疾病和其他疾病的治疗提供新的手段,并提高治疗效果。然而,基因编辑技术的安全性、有效性和成本问题仍需要进一步解决。随着技术的不断进步和研究的深入,相信基因编辑技术将在精准医学中发挥越来越重要的作用,为人类健康带来更多的福祉。第三部分肿瘤免疫疗法的创新与发展肿瘤免疫疗法是一种创新且迅速发展的治疗肿瘤的策略。它基于人体自身的免疫系统,通过激活和增强免疫系统对肿瘤细胞的攻击能力,达到治疗和控制肿瘤的目的。本章节将详细介绍肿瘤免疫疗法的创新与发展。
一、肿瘤免疫疗法的基础
肿瘤免疫疗法的基础是免疫系统的认识和应用。人体免疫系统是一套复杂而精密的防御系统,可以识别和消灭异常细胞,包括肿瘤细胞。然而,肿瘤细胞具有逃逸免疫系统监视的能力,从而使得免疫系统无法有效攻击肿瘤细胞。因此,肿瘤免疫疗法的创新和发展主要集中在激活和增强免疫系统对肿瘤细胞的识别和攻击能力上。
二、肿瘤免疫疗法的创新
免疫检查点抑制剂:免疫检查点抑制剂是肿瘤免疫疗法的重要创新之一。它通过抑制肿瘤细胞与免疫细胞之间的信号通路,使免疫系统重新认识和攻击肿瘤细胞。临床研究显示,免疫检查点抑制剂可以显著提高肿瘤患者的生存率和治疗效果。
CAR-T细胞疗法:CAR-T细胞疗法是另一项重要的肿瘤免疫疗法创新。它通过改造患者自身的T细胞,使其表达特定的抗原受体,从而识别和攻击肿瘤细胞。CAR-T细胞疗法在某些血液肿瘤的治疗中取得了显著的成功,但在固体肿瘤的治疗中仍面临许多挑战。
疫苗疗法:疫苗疗法是肿瘤免疫疗法的又一创新方向。通过注射肿瘤相关抗原或抗原肽,可以激活免疫系统对肿瘤细胞的攻击能力。疫苗疗法可以针对特定的肿瘤抗原,也可以通过个性化设计来提高治疗效果。
三、肿瘤免疫疗法的发展
肿瘤免疫疗法在过去几年取得了许多重要的突破和进展。例如,免疫检查点抑制剂的研发和应用使得肿瘤免疫疗法成为临床上的重要治疗策略。CAR-T细胞疗法在治疗某些血液肿瘤方面取得了显著的成功。疫苗疗法的研究也在不断深入。
然而,肿瘤免疫疗法仍面临许多挑战和限制。首先,肿瘤免疫疗法的治疗效果存在很大的个体差异,部分患者对免疫疗法不敏感。其次,肿瘤免疫疗法在固体肿瘤的治疗中仍存在一定的局限性,如肿瘤微环境的免疫抑制和治疗耐药性等问题。此外,肿瘤免疫疗法的安全性和成本也需要进一步研究和改进。
未来,肿瘤免疫疗法的发展方向包括提高治疗效果和安全性,个性化治疗的推广,以及多种免疫疗法的联合应用等。同时,加强基础研究和临床研究的合作,提高肿瘤免疫疗法的技术水平和应用水平,也是未来发展的关键。
综上所述,肿瘤免疫疗法作为一种创新且迅速发展的治疗策略,通过激活和增强免疫系统对肿瘤细胞的攻击能力,取得了显著的治疗效果。免疫检查点抑制剂、CAR-T细胞疗法和疫苗疗法等创新技术,为肿瘤免疫疗法的发展带来了新的机遇和挑战。未来,肿瘤免疫疗法仍需要进一步研究和改进,以提高治疗效果和安全性,实现精准医学治疗的目标。第四部分利用人工合成生物学解决药物耐药问题人工合成生物学是一门集合了生物学、化学和工程学等多个学科的前沿领域,通过设计和构建人工合成的生物体系,可以实现对生物系统的精确控制和改造。药物耐药问题是当前全球医学领域面临的重大挑战之一,它导致了许多传统药物的失效,严重影响了临床治疗的效果和患者的生存率。利用人工合成生物学技术解决药物耐药问题具有巨大的潜力,可以为精准医学治疗提供新的策略和手段。
药物耐药性是指在治疗过程中,原本对药物敏感的细胞或病原体逐渐失去对药物的敏感性,导致药物治疗效果减弱或完全无效。药物耐药性的形成机制非常复杂,包括基因突变、基因表达调控、细胞信号传导等多个层面的因素。传统的药物研发主要集中在特定分子的发现和化学合成上,忽略了疾病发展和药物作用的生物学过程,因此容易出现药物耐药问题。而人工合成生物学以系统性的观点出发,可以在深入理解生物学过程的基础上,通过改造和优化生物系统,解决药物耐药问题。
首先,人工合成生物学可以通过定向进化的方法,优化药物分子的结构和性质,提高其对疾病靶点的特异性和亲和性。通过设计和构建合成生物体系,可以模拟和加速天然界中的进化过程,通过筛选和选择,使药物分子逐步演化为更加高效和低耐药性的形式。例如,利用人工合成生物学技术,可以通过合成DNA库、高通量筛选等方法,针对特定疾病靶点,筛选出具有更好药效和更低耐药性的药物分子。
其次,人工合成生物学可以应用于疾病耐药机制的研究和解析。通过构建合成生物体系,可以模拟和重现疾病细胞中的耐药机制,深入了解药物作用过程中的细胞信号传导、基因表达和代谢途径等关键生物过程。通过对耐药机制的深入研究,可以发现新的药物靶点和干预策略,从而避免或延缓耐药性的发生。
此外,人工合成生物学还可以通过基因编辑和基因调控等技术,改造病原体或细胞的基因组,使其丧失或降低耐药性。例如,利用CRISPR-Cas9等基因编辑技术,可以精确地删除或修复与耐药性相关的基因,从而使细胞或病原体恢复对药物的敏感性。同时,通过基因调控技术,可以调整细胞内药物代谢途径和药物靶点的表达水平,增强药物的疗效和降低耐药性。
人工合成生物学在解决药物耐药问题方面的应用还处于起步阶段,仍然面临许多技术和安全性的挑战。然而,随着技术的不断发展和完善,相信人工合成生物学将为精准医学治疗提供重要的支持和推动力量,为解决药物耐药问题带来新的突破和可能性。我们期待未来能够看到更多基于人工合成生物学的精准医学治疗策略的实现,从而为患者提供更好的治疗效果和生存质量。第五部分基于人工合成生物学的新型药物开发基于人工合成生物学的新型药物开发是一种创新的方法,它利用生物学、化学和工程学的交叉学科知识,通过合成和修改生物分子,开发出具有更高效、更精准治疗效果的药物。这种方法将传统药物研发的限制突破,为精准医学的发展提供了新的机遇。
人工合成生物学的新型药物开发过程包含以下几个关键步骤。首先,研究人员通过生物信息学手段,对目标疾病的发病机制进行深入研究,确定潜在的治疗靶点。其次,通过基因工程技术,将目标基因或基因组片段插入到合成生物学平台中,使其能够大规模产生所需的蛋白质、抗体或其他生物分子。这些生物分子可以作为药物的活性成分,具有针对性地干预疾病进程。
为了实现生物分子的高效产生,人工合成生物学采用了一系列的工程化策略。例如,通过优化基因表达系统,调控基因的启动子和调控子,提高目标蛋白质的表达水平。此外,还可以通过遗传改造、代谢工程等手段,增强代谢产物的产量和稳定性。这些策略的应用,大大提高了人工合成生物学平台的效率和产量,为新型药物的开发提供了充足的物质基础。
在合成生物学平台中产生的生物分子可以经过后续的筛选和优化,以获得更具活性和选择性的药物候选物。这一过程通常包括高通量筛选、计算机辅助设计和体外验证等步骤。通过结构优化、药代动力学研究和毒性评估等手段,研究人员可以进一步优化药物的性能和安全性。
人工合成生物学的新型药物开发不仅可以加速药物研发过程,还可以为精准医学的实现提供更多可能。通过针对性地设计和合成药物,可以实现个体化的治疗策略。例如,针对特定基因突变的药物、靶向特定细胞表面受体的药物等,可以更加精准地治疗某些类型的肿瘤和遗传性疾病。
此外,人工合成生物学的新型药物开发还有望解决传统药物研发中面临的一些难题。传统药物研发通常面临耗时长、费用高、研发成功率低等问题。而人工合成生物学的方法可以通过工程化的手段,快速构建产生目标生物分子的平台,大大加快了药物研发的速度和效率。此外,生物合成的药物更加可控和可调节,可以根据患者的具体情况进行个体化调整,提高治疗效果和患者的生活质量。
综上所述,基于人工合成生物学的新型药物开发是一种具有广阔应用前景的研究领域。通过合成和修改生物分子,可以开发出更高效、更精准的药物,为精准医学的发展提供了新的契机。随着技术的不断进步和研究的深入,相信人工合成生物学将为药物研发领域带来更多创新和突破。第六部分精准基因组学在个体化医疗中的作用精准基因组学在个体化医疗中扮演着至关重要的角色。个体化医疗旨在根据个体的遗传信息和其他相关数据,为每个患者量身定制最佳的医疗治疗方案,以提高治疗效果和减少不必要的副作用。精准基因组学作为个体化医疗的核心技术之一,通过分析个体的基因组信息,为医生提供更准确、更全面的诊断和治疗决策依据。
精准基因组学的作用主要体现在以下几个方面:
基因诊断和风险评估:通过对个体基因组的测序和分析,可以确定患者是否携带某种致病基因突变,并评估相关疾病的风险。这可以帮助医生及早发现潜在的遗传性疾病,采取预防措施或早期治疗,以降低疾病发生的可能性。
药物选择和个体化治疗:基因组信息能够揭示个体对特定药物的反应情况,即所谓的药物代谢酶基因型。根据患者的基因型,医生可以预测患者对某些药物的反应效果,并选择最适合的药物和剂量。这有助于避免不必要的药物试验和副作用,提高药物治疗的效果和安全性。
疾病预测和监测:基因组信息可以提供关于个体患病风险的重要线索。通过分析基因组数据,可以预测个体患某些疾病的可能性,并进行定期监测和干预。这种个体化的疾病预测和监测,可以帮助医生更早地发现疾病的迹象,采取相应的防治措施,从而降低疾病的发病率和死亡率。
癌症治疗的个体化:癌症是一种高度复杂的疾病,不同患者对治疗的反应和耐受性存在巨大差异。精准基因组学可以帮助医生确定患者的肿瘤特征和突变情况,从而选择最佳的治疗方案。例如,根据肿瘤的基因突变情况,可以选择特定的靶向治疗药物,提高治疗效果和生存率。
总的来说,精准基因组学在个体化医疗中的作用是不可忽视的。通过分析个体基因组的信息,医生可以更准确地诊断疾病,选择最佳的治疗方案,并预测患者对药物的反应情况。这有助于提高治疗效果,降低不必要的副作用,减少医疗资源的浪费,为患者提供更好的医疗服务。
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Gambhir,S.S.,Ge,T.J.,Vermesh,O.,Spitler,R.,&Gallippi,C.M.(2018).Towardachievingprecisionhealth.ScienceTranslationalMedicine,10(430),eaao3612.第七部分人工合成生物学在治疗神经系统疾病上的应用人工合成生物学是一门集合了生物学、化学、物理学和工程学等多学科的交叉学科,旨在利用合成的生物学组件和生物化学反应网络来设计和构建新的生物系统,并应用于医学领域。神经系统疾病是一类涉及神经元功能异常的疾病,如阿尔茨海默病、帕金森病和脊髓损伤等。本章节将探讨人工合成生物学在治疗神经系统疾病上的应用。
在神经系统疾病治疗中,人工合成生物学的应用主要集中在两个方面:一是通过修复和改进神经元功能来治疗疾病;二是通过模拟神经系统功能来替代或辅助受损的神经元。
首先,人工合成生物学可以通过修复和改进神经元功能来治疗神经系统疾病。例如,在阿尔茨海默病的治疗中,人工合成生物学可以用于合成和释放特定的信号分子,以改善神经元之间的通讯,并减轻阿尔茨海默病患者的认知障碍。通过人工合成的信号分子,可以增加神经元之间的突触传递效率,提高学习和记忆能力。此外,人工合成生物学还可以通过修复和替换受损的神经元,如利用干细胞技术将合成的神经元移植到患者的大脑中,以恢复神经元的功能,改善帕金森病等疾病的症状。
其次,人工合成生物学可以通过模拟神经系统功能来替代或辅助受损的神经元。例如,在脊髓损伤的治疗中,人工合成生物学可以用于合成和植入电子神经元,以替代受损的神经元。电子神经元可以通过电刺激恢复神经信号的传递,从而恢复患者的运动功能。此外,人工合成生物学还可以利用生物传感器和神经界面技术来监测和控制神经元活动,实现对神经系统的精确调控。这种精准治疗策略可以帮助患者恢复正常的神经系统功能,提高生活质量。
在人工合成生物学在治疗神经系统疾病上的应用过程中,需要充分考虑安全性和有效性。安全性是指应用人工合成生物学技术时需要避免不良反应和副作用,确保治疗过程中患者的安全。有效性是指治疗方法需要在临床实践中得到验证,并能够显著改善患者的症状和生活质量。
综上所述,人工合成生物学在治疗神经系统疾病上具有巨大的潜力。通过修复和改进神经元功能,以及模拟神经系统功能来替代或辅助受损的神经元,可以有效治疗神经系统疾病,提高患者的生活质量。然而,人工合成生物学在临床应用中仍面临许多挑战,如安全性、有效性和伦理道德等问题,需要进一步的研究和探索。相信随着科技的不断进步,人工合成生物学将为神经系统疾病的治疗带来更多突破和创新。第八部分利用合成生物学技术开发针对罕见病的治疗策略合成生物学技术是一种新兴的交叉学科,结合了生物学、工程学和计算机科学等领域的知识,旨在通过重新设计和构建生物系统的组成部分,实现对生物体功能的精确控制和调节。在治疗罕见病方面,利用合成生物学技术开发针对罕见病的治疗策略具有巨大的潜力。本章将详细描述利用合成生物学技术开发针对罕见病的治疗策略。
针对罕见病的治疗策略首先需要对该疾病的病因进行深入研究。对于许多罕见病来说,其发病机制并不完全清楚,因此需要通过基因测序、蛋白质组学等技术手段来解析疾病的遗传基础和分子机制。
在疾病机制研究的基础上,合成生物学技术可以用于设计和构建特定的生物系统,以实现对罕见病的精确治疗。例如,针对某些罕见病的基因突变,可以利用合成生物学技术合成特定的DNA片段,并通过基因编辑技术将其导入患者的细胞中,实现对突变基因的修复。这种基因修复策略在一些罕见遗传性疾病的治疗中已经取得了一定的成功。
此外,合成生物学技术还可以应用于合成新的治疗分子。通过设计和合成特定的DNA、RNA或蛋白质序列,可以构建具有特定功能的分子,用于针对罕见病的治疗。例如,针对某些代谢性罕见病,可以设计和合成特定的酶,用于代替患者体内缺乏的酶,从而恢复正常的代谢功能。此外,利用合成生物学技术还可以合成特定的抗体或药物分子,用于针对罕见病的治疗。
除了上述治疗策略,合成生物学技术还可以应用于罕见病的诊断和监测。通过设计和合成特定的生物传感器,可以实现对罕见病的早期诊断和动态监测。这些生物传感器可以通过与患者体内特定分子的相互作用,产生特定的信号响应,从而实现对罕见病的检测和监测。
综上所述,利用合成生物学技术开发针对罕见病的治疗策略具有巨大的潜力。通过对病因的深入研究,合成生物学技术可以用于设计和构建特定的生物系统,实现对罕见病的精确治疗。此外,合成生物学技术还可以应用于罕见病的诊断和监测,为罕见病患者提供更准确和个体化的医疗服务。随着合成生物学技术的不断发展和突破,相信针对罕见病的治疗策略将会进一步完善和创新,为罕见病患者带来更多希望和福祉。第九部分基于人工合成生物学的精准药物输送系统基于人工合成生物学的精准药物输送系统是一种利用合成生物学技术来实现精准治疗的创新方法。该系统通过设计和构建特定的合成生物学元件和生物材料,能够精确地传递药物到病变部位,实现针对性的治疗效果。
精准药物输送系统的设计需要考虑多个方面的因素,包括药物的选择、合成生物学元件的构建和生物材料的选择等。首先,药物的选择是基于疾病的特性和治疗目标来确定的。例如,对于癌症治疗,可以选择抗肿瘤药物作为治疗药物。其次,合成生物学元件的构建是实现精准药物输送的关键。合成生物学元件是指一系列基因、蛋白质或其他生物分子,通过工程改造可以实现特定的功能。在精准药物输送系统中,合成生物学元件通常包括特异性识别分子、靶向分子和药物释放调控元件等。特异性识别分子能够识别病变组织或细胞的特定标记物,靶向分子能够将药物精确地传递到目标部位,药物释放调控元件能够控制药物的释放速率和时机。最后,生物材料的选择是确保药物输送系统的稳定性和生物相容性的重要因素。生物材料可以作为药物的载体或包裹物,保护药物免受外界环境的影响,并确保药物在体内的稳定性和活性。
精准药物输送系统的应用领域非常广泛,涵盖了肿瘤治疗、心血管疾病治疗、神经系统疾病治疗等多个领域。在肿瘤治疗中,精准药物输送系统可以通过靶向识别肿瘤细胞的特定标记物,将抗肿瘤药物精确地传递到肿瘤部位,减少对正常细胞的损伤,提高治疗效果。在心血管疾病治疗中,精准药物输送系统可以将药物送达到狭窄的血管内膜,实现血栓溶解或血管扩张的治疗效果。在神经系统疾病治疗中,精准药物输送系统可以将药物传递到脑组织或神经元内部,实现对神经退行性疾病的治疗。
除了在治疗上的应用,精准药物输送系统还具有诊断和监测的作用。通过在药物载体或包裹物中加入诊断分子或监测分子,可以实现对疾病的早期诊断和治疗效果的监测。例如,在肿瘤治疗中,可以将荧光探针或放射性同位素引入药物载体中,实现对肿瘤的显像和监测。
精准药物输送系统的发展离不开合成生物学技术的支持。合成生物学技术的不断发展,为精准药物输送系统的设计和构建提供了更多的工具和方法。例如,通过基因合成和基因编辑技术,可以构建出更加复杂和精准的合成生物学元件。通过基因调控网络的优化和模拟,可以预测和优化精准药物输送系统的性能。此外,合成生物学技术还可以用于生物材料的合成和改造,提高药物的稳定性和生物相容性。
总之,基于人工合成生物学的精准药物输送系统是一种利用合成生物学技术来实现精准治疗的创新方法。该系统通过设计和构建特定的合成生物学元件和生物材料,能够精确地传递药物到病变部位,实现针对性的治疗效果。随着合成生物学技术的不断发展,精准药物输送系统在临床应用中的前景将会越来越广阔。第十部分利用合成生物学技术创新药物设计和评估方法合成生物学技术是一种基于工程化思维和生物学原理的新兴领域,它通过设计和构建合成生物系统,可以用于创新药物设计和评估。利用合成生物学技术创新药
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