基因工程的应用医药

基因工程的应用医药第一页，共二十七页，编辑于2023年，星期五1.基因工程的发展概况2.基因工程在药学方面的应用3.基因工程在现代社会中的应用与前景4.基因工程所面临的问题基因工程的应用第二页，共二十七页，编辑于2023年，星期五基因工程的发展概况基因工程自20世纪70年代兴起后，在短短的30年间，得到了飞速发展，目前已成为生物科学的核心技术。基因工程在实际应用领域—农牧业、工业、环境、能源、医药卫生等方面，也展示出美好的前景。我们着重介绍其在药学方面的应用。大家好，我是小猴“安迪”第三页，共二十七页，编辑于2023年，星期五基因工程在药学方面的应用

运用基因工程技

术对基因的转导和整合来获取新的抗体

，及新药的制取及研究都具有较高效益；基因技术在诊断疾病及刑事案件的侦破方面发挥着不可小觑的力量，因此基因工程在药学发展方面有着深远影响。第四页，共二十七页，编辑于2023年，星期五

基因工程制药开创了制药工业的新纪元，解决了过去不能生产或者不能经济生产的药物问题。

现在，人类已经可以按照需要，通过基因工程生产出大量廉价优质的新药物和诊断试剂，诸如人生长激素、人的胰岛素、尿激酶、红细胞生成素、白细胞介素、干扰素、细胞集落刺激因子、表皮生长因子等。

令人振奋的是，具有高度特异性和针对性的基因工程蛋白质多肽药物的问世，不仅改变了制药工业的产品结构，而且为治疗各种疾病如糖尿病、肾衰竭、肿瘤、侏儒症等提供了有效的药物。

第五页，共二十七页，编辑于2023年，星期五基因工程在药学方面的应用①基因工程抗病毒疫苗②基因工程治疗疾病

③基因工程诊病第六页，共二十七页，编辑于2023年，星期五利用基因工程技术开发一个药物，一般要经过以下几个步骤：①目的基因片断的获得:可以通过化学合成方法来合成已知核苷酸序列的DNA片段；也可以通过从生物组织细胞中提取分离得到，对于真核生物则需要建立cDNA文库。②将获得的目的基因片断扩增后与适当的载体连接后，再导入适当的表达系统。③在适宜的培养条件下，使目的基因在表达系统中大量表达目的药物。④将目的药物提取、分离、纯化，然后制成相应的制剂。基因工程技术开发药物的一般过程第七页，共二十七页，编辑于2023年，星期五

以上方法大部分是以微生物或组织细胞作为表达系统。通过微生物发酵或组织细胞培养来进行药物生产。

随着基因工程技术的问世，一些基因工程的药物也聚集而来。如：胰岛素、生长素、干扰素等药物。

转基因动物制药具有生产成本低、投资周期短、表达量高、与天然产物完全一致、容易分离纯化等优势，尤其是适合于一些用量大、结构复杂的血液因子，如人血红蛋白（Hb）、人血白蛋白（HAS）、蛋白C（ProteinC）等。基因工程在药学方面的应用第八页，共二十七页，编辑于2023年，星期五基因工程概述基因工程是指在体外将核酸分子插入病毒、质粒或其它载体分子，构成遗传物质的新组合，并使之参入到原先没有这类分子的寄主细胞内，而能持续稳定地繁殖。第一个重要特征是跨越天然物种屏障的能力

，即把来自任何一种生物的基因放置在与其毫无亲缘关系的新寄主生物细胞中去的能力。第二个特征是，它强调了一种确定的DNA小片段在新寄主细胞中进行扩增的事实。才能制备到大量纯化的DNA片断，从而拓宽了分子生物学的领域，使之在生物制药领域有巨大的应用。基因工程有两个重要特征：第九页，共二十七页，编辑于2023年，星期五基因工程抗病毒疫苗

为人类抵御病毒侵袭提供了用武之地。基因工程乙型肝炎疫苗、狂犬病疫苗、流行性出血热病毒疫苗、轮状病毒疫苗等应用于临床，提高了人类对各种病毒病的抵御能力。比如，乙型肝炎病毒疫苗的问世，使我国新生儿不再遭遇乙型肝炎病毒的侵袭，也降低了人群肝癌的发病率。第十页，共二十七页，编辑于2023年，星期五

又如，为治愈癌症正在研制的用单克隆抗体制成的“生物导弹”，就是按照人类的设计，把“生物导弹”发射出去，精确地命中癌细胞，并炸死癌细胞而不伤害健康的细胞。基因工程抗病毒疫苗第十一页，共二十七页，编辑于2023年，星期五基因工程治疗疾病

临床实践已经表明，基因治疗已经变革了整个医学的预防和治疗领域。比如，不治之症——白痴病，用健康的基因更换或者矫正患者的有缺损的基因，就有可能根治这种疾病。第十二页，共二十七页，编辑于2023年，星期五1.基因工程治疗胰腺癌Konneretal在临床前动物模型中已证实VEGF-Trap能有效抑制肿瘤生长和血管形成,导致肿瘤几乎完全无血供的状态；腺病毒ONYX-015是E1B(55kDa)基因缺失的腺病毒,而E1B基因与肿瘤抑制蛋白P53结合,能阻断P53介导的转录活性,目前已经用于治疗胰腺癌。基因治疗第十三页，共二十七页，编辑于2023年，星期五基因治疗2.基因工程治疗糖尿病

近年来，人们进一步拓展思路2000年，Lee构建了一种能够表达单链胰岛素类似物的基因。这种单链胰岛素类似物是将E肽由一段7个氨基酸的短肽替代，直接连接C，D两链，省去了传统的加工程序。这种单链胰岛素类似物的作用要明显强于胰岛素原，与人胰岛素的作用相近，能有效降低糖尿病大鼠的血糖达14天。第十四页，共二十七页，编辑于2023年，星期五基因治疗的概念基因治疗：是把特定的外源基因导入到有基因缺陷的细胞中，从而达到治疗的目的。1990年9月4日，美国科学家进行了世界上第一例临床基因治疗。第十五页，共二十七页，编辑于2023年，星期五基因治疗的步骤3.治疗基因的表达1.选择治疗基因通常采用“缺什么补什么”的原则。采用的载体的病毒。进入细胞的外源基因必须完整无损。2.选择运输治疗基因的载体，将治疗基因转录患者体内第十六页，共二十七页，编辑于2023年，星期五腺苷脱氨酶(ADA)缺乏的

严重联合免疫缺陷(SCID)病因:淋巴细胞缺乏ADA酶腺苷、dATP堆积破坏免疫功能患儿很少活到成年第一个基因临床治疗的方案(1990.9.14,NIH)治疗策略：淋巴细胞ADA酶恢复至正常水平的5%-10%维持免疫系统功能改善病人症状第十七页，共二十七页，编辑于2023年，星期五正常人与患者情况的对比第十八页，共二十七页，编辑于2023年，星期五基因治疗SICD过程的示意图某种病毒Ada基因整合到病毒核酸上该病毒感染T淋巴细胞，同时将ada基因导入T淋巴细胞将携带正常ada基因的T淋巴细胞在注入患者体内培养T淋巴细胞从患者体内分离出T淋巴细胞携带正常ada基因的细菌第十九页，共二十七页，编辑于2023年，星期五基因工程诊断运用基因手段诊病,从基因中寻找病根，旨在根治遗传性疾病和为癌症、艾滋病、白痴病之类的“不治之症”寻找新的诊断渠道。目前，聚合酶链反应的基因诊断技术是在基因水平上对人体疾病进行诊断的最新技术。第二十页，共二十七页，编辑于2023年，星期五基因工程诊断基因诊断又称DNA诊断，主要是从基因水平确定病变基因及其定位。目前已建立起多种病变基因的诊断和治疗方法，如：PCR扩增靶序列法、限制性片段长度多态性分析法（RFLP）、DNA与DNA芯片杂交病变图谱法等。又如：唐氏综合征产前基因诊断、血友病的基因诊断、苯丙酮尿症（PKU）的基因诊断等。这一诊断技术的问世，为我们的医疗服务提供了不少的便捷。第二十一页，共二十七页，编辑于2023年，星期五从原理上说，医生只要拥有适当的工具“探针”，就可正确诊断任何一种基因疾病，而且不论该疾病基因是否产生相应的蛋白质。此法诊断已经不限于癌症的诊断，也用于产前诊断和症状前诊断。此外，用在法医上，特别是鉴定犯罪，只要在犯罪现场采到一滴血、一根毛发或者微量的唾液、精斑或者单个精子，都可为擒获犯罪提供线索。基因工程诊病第二十二页，共二十七页，编辑于2023年，星期五基因工程在现代社会中的应用与前景

基因工程是新世纪的最具发展前景的工程，随着生物科学技术的发展，基因工程的某些成果已经成功应用于我们的生活中，然而我们对基因的了解并没有想象中的那么彻底，基因工程的发展仍需要几代人的探索。

基因工程的概念是，在基因水平上，采用与工程设计十分类似的方法，按照人类的需要进行设计，然后按设计方案创建出具有某种新的性状的生物新品系，并能使之稳定地遗传给后代。第二十三页，共二十七页，编辑于2023年，星期五基因工程所面临的问题1.用基因工程活疫苗的安全性问题2.基因治疗面临的问题和挑战3.基因诊断与基因治疗中的伦理问题4.基因工程在法律方面存在的问题第二十四页，共二十七页，编辑于2023年，星期五用基因工程活疫苗的安全性问题

兽用基因工程生物制品的安全性问题出现在研究、开发、生产、使用、越境转运、废弃物处理等各个环节中的有关活动，尤其是在兽用基因工程活疫苗环境释放后更为明显。兽用基因工程活疫苗的安全性问题主要表现在对人类、动物健康和对生态环境的潜在危害两个方面。第二十五页，共二十七页，编辑于2023年，星期五基因治疗面临的问题和挑战

基因治疗的发展经历了乐观与热情、失望与怀疑、理性与挑战的过程这是符合事物发展规律的。

目前基因治疗领域存在的主要问题是有效性和安全性主要表现为：(1)基因导入系统缺乏靶向性，效率也较低；(2)目前针对遗传性疾病的基因治疗方案大多采用逆转录病毒载体，其插入或整合到染色体的位置是随机的，有引起插入突变及细胞恶性转化的潜在危险；(3)理想的基因治疗应能根据病变的性质和严重程度不同，调控治疗基因在适当的组织器官内和以适