LinkLab原创：涨姿势!CONSORT声明的PRO扩展

1、涨姿势！ CONSORT声明的PRO扩展JimmyChow前一期，我们介绍了以患者为中心的临床评价指标一PRO,那如何规范相关研究 的报告呢？LinkLab 前期已介绍 CONSORT，全称为 Consolidated Standards of Reporting Trials, 即随机对照试验报告的统一标准。CONSORT可以用来评价RCT的报告质量， 也可以指导临床试验研究员设计 RCT。然而，常见的CONSORT声明缺乏对患者报告结局(PRO)的指导。同时，目前 也缺少对 PRO 结局报告的临床研究，降低了这些数据的可利用程度。 CONSORT PRO 扩展则应运而生，该扩展推荐了 5

2、项条目用于主要或重要次要终点结局为 PRO 的 RCT。以 PRO 为主要或重要次要终点结局的 RCT 需要报告：在摘要中提及PRO为主要或次要结局；阐述PRO的假设以及相关知识(例如，是否使用多维度的PRO工具)；提供或引用 PRO 工具的有效性与可靠性的证据；明确阐述处理缺失数据的统计学方法；讨论研究发现中 PRO 相关的局限性以及研究结果对于其他人群和临床实践 的普适性。随机对照试验报告规范中的条目(CONSORT201O声明)以及PRO相关的报告条目(红色为推荐，蓝色为建议)检查条目P代表PRO的特别扩展标题和摘要1a标题可被识别为随机临床试验1b结构式摘要，包括试验设计、方P1b:应

3、在摘要中提及PRO为主法、结果和结论要或次要结局引言背景和目的2a科学背景和理论说明应包含PRO评价的背景及原理2b具体目的或假设P2b:如适用，应阐述PRO假设和相关知识方法试验设计3a描述试验设计（如平行、析因设计），包括受试者分配入各组比例3b试验开始后对试验方法所做重要改变（如受试者合格标准）及原因受试者4a受试者合格标准除非PROs用于合格标准或分层 标准，否则无因 PRO 而特殊的 合格标准4b资料收集的场所和地点干预措施5详述各组干预的细节使试验可重复，包括实际中何时及如何实施结局指标6a完整定义预先设定的主要和次要结局指标，包括何时及如何测量P6a：如适用，应提供或引用PRO

4、工具的有效性与可靠性的证据， 包括完成 PRO 的人以及数据收 集的方法（文献、电话、电子设 施等）6b试验开始后对结局指标的任何更改，及原因样本7aPRO不要求，除非该结局为主要如何确定样本量7b适用时，解释中期分析和试验中 止的原则随机方法序列8a产生随机分配序列的方法的产8b随机方法的类型；任何限定的细生节（如区组的分组和区组的大小）分配9用于执行随机分配序列的机制隐藏（例如按序编码的封藏法），描机制述干预措施分配之前为隐藏分配序列所采取的步骤实施10谁产生随机分配序列，谁招募受试者，谁分配受试者于干预组盲法11a如实施，分组后对谁设盲（受试者、医护提供者、结局评估者）及如何实施lib如

5、有必要，描述干预措施的相似之处统计12a用于比较各组主要和次要结局P12a：应明确阐述处理缺失数据学方指标的统计学方法的统计学方法法12b附加分析的方法，如亚组分析和校正分析结果受试13a随机分配到各组的受试者例数，基线PRO结局数据的数目，以者流接受目标治疗的例数及主要结及后续时间点的数目应透明程局分析的例数（推荐13b随机分组后，各组脱落和被剔除流程的例数，并说明原因图）招募14a招募期和随访周期的具体日期受试14b者为什么试验中断或停止基线15用一张表格列出每一组受试者应包含基线PRO数据资料的基线数据，包括人口学资料和临床特征纳入16各组纳入每种分析的受试者PRO结局也如此要求分析数目

6、（分母），以及是否按最初例数的分组分析结局17a各组每项主要和次要结局指标每个方面每个时间点的多维度和估结果，效应估计值及其精确性（如 PRO 结局计值95%可信区间）17b对于二分类结局，建议同时提供相对效应值和绝对效应值辅助18所做的其他分析结果，包括亚组 包括PRO分析分析分析和校正分析，区分预先设定的和探索的危害 19各组出现的所有严重危害或意外效应讨论局 限 20试验局限性，解释潜在偏倚来源P20/21： PRO特定的局限性，对性和不精确性（如适用）及多种分析 普适情况和临床实践的启示普适21试验结果被推广的普适性（外部性真实性，适用性）解释 22权衡干预措施利弊，考虑其他相PRO数

7、据应以临床结局（如生存 关证据，给出与结果一致的解释 数据）进行解释其他试 验 23临床试验注册号和注册机构名注册称试验24、* J ?方案如适用，提供可以获取完整试验方案的途径资助25信息资助和其他支持（如提供药品）的来源，资助者所起的作用报告 PRO 结局的随机试验需要结合 CONSORT 声明 2010 以及 CONSORT 声明 的 PRO 扩展报告试验。补充信息：患者报告结局（PRO）患者自己报告且未经过观察者解释的结局；PROs可以包含患者评估的健康状态、 生命质量、治疗或症状的满意程度、或者患者报告的药物依从性。主要结局临床试验最重要的结局，提供与试验主要目的直接相关的最临床相关

8、以及可靠的 证据。次要结局在研究方案中预先设定的以评估干预措施的额外效果的结局，通常包含 PROs， 在次要PRO结局中，有些可能被分为重要的或关键的结局。重要或关键的次要患者报告结局某些PRO的测量是多维度的（尤其是HRQOL量表），产生多个领域评分。对于 任意特定的试验，某些领域可能较其他领域更相关，更反映了试验干预措施于目 标患者人群的预期效果。这些相关的领域组成了重要或关键的次要 PRO 结局。理想情况下，这些结局应该是先验的，应在试验方案，数据分析计划，或两者中 明确说明。这些结局应成为主要 PRO 分析的中心。因为这些结局与假设相关， 所以他们也可能受 P 值调整的影响。参考文献：Kenneth F Schulz, Douglas G Altman, David Moher, 周庆辉 , 卞兆祥, 刘建平.CONSORT 2010声明：报告平行对照随机临床试验指南的更新J.中西医结合学 报, 2010, 07:604-612.Calvert M, Blazeby J, Altman DG, et a