脐带血干细胞的临床应用ppt课件

1、脐带血干细胞的脐带血干细胞的临床运用临床运用主讲：倪雪峰主讲：倪雪峰一、干细胞的根本概念一、干细胞的根本概念干细胞干细胞stem cellstem cell： 干细胞是具有自我更新、高度增殖干细胞是具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞群体，即这些细和多向分化潜能的细胞群体，即这些细胞可以经过细胞分裂维持本身细胞群的胞可以经过细胞分裂维持本身细胞群的大小，同时又可以进一步分化成为各种大小，同时又可以进一步分化成为各种不同的组织细胞，从而构成机体各种复不同的组织细胞，从而构成机体各种复杂的组织器官。杂的组织器官。 二、干细胞移植的原理二、干细胞移植的原理1.1.损伤的修复、组损伤的修复、组织

2、再生和替代；织再生和替代；2.2.免疫免疫“监控与调监控与调理；理；3.3.细胞作用微环境细胞作用微环境的改善；的改善；4.4.改善微循环和受改善微循环和受损组织的血供损组织的血供, ,参与参与血管构成；血管构成；5.5.分泌细胞因子分泌细胞因子三、干细胞人体运用史三、干细胞人体运用史最早在人体本身进展细胞移植的尝试是在最早在人体本身进展细胞移植的尝试是在2020世世纪纪8080年代。墨西哥学者报道，将帕金森病患者年代。墨西哥学者报道，将帕金森病患者本身的肾上腺本身的肾上腺DADA的嗜铬细胞移植到脑内黑质一的嗜铬细胞移植到脑内黑质一纹状体区可产生明显的治疗效果。纹状体区可产生明显的治疗效果。1

3、9691969年：第一例骨髓移植美华盛顿大学多纳年：第一例骨髓移植美华盛顿大学多纳尔尔. .托马斯；托马斯；19881988年第一例脐血移植法国、年第一例脐血移植法国、范可尼氏贫血；范可尼氏贫血；20192019年第一例脐血冻存并胜年第一例脐血冻存并胜利移植巴西等等。利移植巴西等等。随着干细胞技术的逐渐成熟，开场出现了真正随着干细胞技术的逐渐成熟，开场出现了真正意义上干细胞移植的临床研讨。意义上干细胞移植的临床研讨。例如：例如：20192019年德国年德国DusseldorfDusseldorf大学的大学的Bodo Bodo Eckehard StrauerEckehard Strauer等从

4、心衰的患者自体骨髓中等从心衰的患者自体骨髓中提取成体干细胞然后再把这些干细胞注射到患提取成体干细胞然后再把这些干细胞注射到患者心肌，在进展的者心肌，在进展的3434例临床实验中发现这一方例临床实验中发现这一方法可有效改善患者的病症。法可有效改善患者的病症。随后，类似的干细胞治疗在全世界迅速开展起随后，类似的干细胞治疗在全世界迅速开展起来，虽然仍存在某些争论，但毕竟在运用于临来，虽然仍存在某些争论，但毕竟在运用于临床、真正治疗人类的疾病上迈出了崭新的步伐。床、真正治疗人类的疾病上迈出了崭新的步伐。目前普遍以为干细胞移植治疗可广泛运用于神目前普遍以为干细胞移植治疗可广泛运用于神经系统疾病经系统疾病

5、( (如帕金森病如帕金森病) )、心血管系统疾病、心血管系统疾病( (如如心肌梗死心肌梗死) )、血液病、糖尿病以及一些本身免疫、血液病、糖尿病以及一些本身免疫系统疾病等。系统疾病等。于于20192019年和年和20002000年延续年延续两次将干细胞技术评为世界十大科两次将干细胞技术评为世界十大科学成就之一。学成就之一。关注干细胞关注干细胞四、干细胞技术潜在的风险性四、干细胞技术潜在的风险性 干细胞移植治疗能够潜在的风险性主要包括干细胞移植治疗能够潜在的风险性主要包括 1、引起肿瘤的构成、引起肿瘤的构成 2、能够发生的免疫排斥反响、能够发生的免疫排斥反响 3、异源性有害基因的导入、异源性有害

6、基因的导入 4、外界有害微生物的带入、外界有害微生物的带入潜在的风险性致瘤性潜在的风险性致瘤性 某些干细胞，如胚胎干细胞尤其是分化不全某些干细胞，如胚胎干细胞尤其是分化不全的胚胎干细胞植入动物体内有能够导致畸胎的胚胎干细胞植入动物体内有能够导致畸胎瘤的构成瘤的构成 移植后的干细胞会不会出现移行到不适当的移植后的干细胞会不会出现移行到不适当的部位而后分化成的类型与该部位不合的组织部位而后分化成的类型与该部位不合的组织？潜在的风险性免疫排斥反潜在的风险性免疫排斥反响响 在进展移植治疗的过程中，由主要组织相容在进展移植治疗的过程中，由主要组织相容性复合物性复合物MHC-I类分子引起的类分子引起的CD

7、8+CTL细胞细胞识别的严重程度与细胞外表识别的严重程度与细胞外表MHC-I类分子表类分子表达程度有关达程度有关 ，由，由II类分子激活的类分子激活的CD4+-Thl迟迟发性超敏反响，能导致长期的免疫细胞浸润发性超敏反响，能导致长期的免疫细胞浸润及炎症因子的释放及炎症因子的释放 干细胞能否表达这些分子从而引发免疫排斥干细胞能否表达这些分子从而引发免疫排斥反响？反响？潜在的风险性异源性有害基因潜在的风险性异源性有害基因 主要针对不同物种交融而成的胚胎干细胞，主要针对不同物种交融而成的胚胎干细胞，如目前备受争议的核移植技术。如目前备受争议的核移植技术。 这种核移植技术干细胞的遗传物质绝大部分这种核

8、移植技术干细胞的遗传物质绝大部分(约约9999)来自供者的体细胞。但仍有极少来自供者的体细胞。但仍有极少量的遗传物质来自于提供细胞质的供体，如量的遗传物质来自于提供细胞质的供体，如线粒体，而这些极微量其他物种的线粒体，而这些极微量其他物种的DNA将参将参与整个细胞的新陈代谢，能否会将某些有害与整个细胞的新陈代谢，能否会将某些有害基因带人人体？基因带人人体？潜在的风险性有害微生物潜在的风险性有害微生物 由于目前干细胞移植治疗常用的方式都要对由于目前干细胞移植治疗常用的方式都要对干细胞进展一定时间的培育保管，为确保临干细胞进展一定时间的培育保管，为确保临床运用的人类干细胞的平安、可靠、严厉控床运用

9、的人类干细胞的平安、可靠、严厉控制的规范化程序操作显得尤为重要制的规范化程序操作显得尤为重要 规范化程序操作规范化程序操作 严厉微生物检验严厉微生物检验问题的处理问题的处理 对于异源性有害基因的导入问题，由于其主对于异源性有害基因的导入问题，由于其主要针对核移植技术，尚处于实验阶段，因此要针对核移植技术，尚处于实验阶段，因此尚不构成干细胞技术运用的主要风险。尚不构成干细胞技术运用的主要风险。 对于外界有害微生物的带入问题可以经过规对于外界有害微生物的带入问题可以经过规范化操作程序以及质控程序予以处理。范化操作程序以及质控程序予以处理。 然而，干细胞的致瘤性、免疫排斥能够性以然而，干细胞的致瘤性

10、、免疫排斥能够性以及细胞在体外培育后的遗传稳定性问题是由及细胞在体外培育后的遗传稳定性问题是由干细胞本身的特性决议的。干细胞的种类不干细胞本身的特性决议的。干细胞的种类不同，以上风险性的表现也各不一样同，以上风险性的表现也各不一样 问题：是不是目前一切干细胞均适用与临床问题：是不是目前一切干细胞均适用与临床治疗？治疗？五、几种干细胞平安性比较五、几种干细胞平安性比较胚胎干细胞：致瘤性是瓶颈，尚未满足平安性的要求。胚胎干细胞：致瘤性是瓶颈，尚未满足平安性的要求。间充质干细胞：无致瘤性、不引起免疫排斥反响、可以间充质干细胞：无致瘤性、不引起免疫排斥反响、可以在体外平安的扩增到一定数量，可以满足临床

11、运用的平在体外平安的扩增到一定数量，可以满足临床运用的平安性要求。安性要求。脐血干细胞：技术比较成熟，可以满足临床运用的平安脐血干细胞：技术比较成熟，可以满足临床运用的平安性要求。性要求。神经干细胞神经干细胞: : 无致瘤性、可以在体外平安的扩增，同时无致瘤性、可以在体外平安的扩增，同时其特殊的运用环境保证了其临床运用平安性。其特殊的运用环境保证了其临床运用平安性。六、脐带血干细胞平安性评价六、脐带血干细胞平安性评价脐带血干细胞是研讨比较早的一类干细胞，其脐带血干细胞是研讨比较早的一类干细胞，其技术相对比较成熟。技术相对比较成熟。同时由于其本身的特性决议了它的无致瘤性、同时由于其本身的特性决议

12、了它的无致瘤性、低免疫原性以及不存在体外长期培育后遗传稳低免疫原性以及不存在体外长期培育后遗传稳定性发生改动的风险，因此脐带血干细胞亦能定性发生改动的风险，因此脐带血干细胞亦能满足干细胞移植治疗的平安性要求。满足干细胞移植治疗的平安性要求。七、平安性结论七、平安性结论可见，并非所以种类的干细胞均适用于目前可见，并非所以种类的干细胞均适用于目前的干细胞移植治疗。的干细胞移植治疗。就平安性思索，间充质干细胞、脐血干细胞就平安性思索，间充质干细胞、脐血干细胞和神经干细胞曾经可以作为一种具备平安性和神经干细胞曾经可以作为一种具备平安性的临床新技术用于移植治疗。的临床新技术用于移植治疗。l 婴儿出生时，

13、脐带结扎并离断后残留在脐带和胎盘中的血液。婴儿出生时，脐带结扎并离断后残留在脐带和胎盘中的血液。l 脐带血含有丰富的造血干细胞和间充质干细胞。脐带血含有丰富的造血干细胞和间充质干细胞。l 经科学实际阐明经科学实际阐明, , 脐带血是治疗一百多种疾病的有效手段。脐带血是治疗一百多种疾病的有效手段。脐脐(带带)血干细胞治疗方式？血干细胞治疗方式？1.脐带间充质干细胞治疗方式： 增殖后直接移植：即在体外将获取的干细胞单纯增殖而不加以任何细胞因子进展诱导分化，从而直接移植。2.脐血造血干细胞治疗方式： 直接移植：即在体外将获取的干细胞直接移植。 以上两种是目前较为成熟而且临床证明有效的治疗方式。脐脐(

14、带带)血干细胞治疗的方法、途径血干细胞治疗的方法、途径 方法： 经提纯或体外培育后的细胞经过一定的治疗途径输注到病人保健人体内；输注是在专业移植室或干净治疗区进展；多配合康复训练，以加强干细胞疗效。 途径： 静脉全身输注、动脉介入灌注、椎管内注射、部分种植等。脐带血及脐带干细胞有什么用途？脐带血及脐带干细胞有什么用途？l 脐带血能分化成各种血细胞和免疫细胞，主脐带血能分化成各种血细胞和免疫细胞，主要用于治疗血液和免疫系统疾病等。要用于治疗血液和免疫系统疾病等。l 脐带间充质干细胞本身不造血，但可提供良脐带间充质干细胞本身不造血，但可提供良好的造血细胞生长的微环境。另外，它在其它好的造血细胞生长

15、的微环境。另外，它在其它系统疾病中都单独起治疗作用。系统疾病中都单独起治疗作用。脐血及脐带干细胞运用领域？脐血及脐带干细胞运用领域？ 再生医学运用领域再生医学运用领域心脏病心脏病肝脏病肝脏病眼科疾病眼科疾病糖尿病糖尿病神经系统损伤修复神经系统损伤修复矫形外科矫形外科传统运用领域传统运用领域 癌症癌症 某些遗传病某些遗传病骨髓衰竭骨髓衰竭血液系统疾病血液系统疾病代谢性疾病代谢性疾病免疫缺陷免疫缺陷 l 四川脐血库已向国内外四川脐血库已向国内外1313家医疗单位提供家医疗单位提供130130余份脐带血，用于余份脐带血，用于6262位患者的治疗，目前无病存活者最长达位患者的治疗，目前无病存活者最长达

16、1010年之久。年之久。 20192019年年8 8月月, ,南充一位患白血病的妈妈在重庆新桥医院生下一位南充一位患白血病的妈妈在重庆新桥医院生下一位安康的儿子安康的儿子, ,消费手术中医生为宝宝留下了脐带血。今年消费手术中医生为宝宝留下了脐带血。今年1 1月，月，这份脐带血为妈妈做了移植并获得胜利，这是我国首例脐带血这份脐带血为妈妈做了移植并获得胜利，这是我国首例脐带血救母亲的病例。救母亲的病例。20192019年年5 5月，患急性淋巴细胞性白血病月，患急性淋巴细胞性白血病1010岁的小志安岁的小志安, , 在鄞州人民医院胜利移在鄞州人民医院胜利移植妹妹出生时保管下的脐带血，目前小植妹妹出生

17、时保管下的脐带血，目前小志安各项目的均到达正常。志安各项目的均到达正常。20192019年年1212月，患重型地中海贫血的月，患重型地中海贫血的4 4岁的宁宁，在广中医科大岁的宁宁，在广中医科大学第一附属医院移植了妹妹出生时保管的脐带血，移植学第一附属医院移植了妹妹出生时保管的脐带血，移植2020天后，天后，宁宁造血功能顺利重建。宁宁造血功能顺利重建。 2019年1月，重庆新桥医院内分泌科用宝宝的脐带(血为父亲治疗型糖尿病，为国内首例。 2021 2021年年4 4月月, ,北京北京儿童医院胜利实施我儿童医院胜利实施我国首例自体脐带血造国首例自体脐带血造血干细胞移植手术。血干细胞移植手术。20

18、19年，年仅4岁的倩倩的父母为了给孩子治脑瘫，生下了第二个女儿琪琪，治疗倩倩的脑瘫。并且孩子的姥姥、现年58岁的杜某由于类风湿、心脏病住进了医院，静脉注射了外孙的脐带间充质干细胞，杜某煎熬多年的类风湿疾病得到了很大改善。 我国首例采我国首例采用自体脐带血造用自体脐带血造血干细胞治疗极血干细胞治疗极重型再生妨碍性重型再生妨碍性贫血在北京道培贫血在北京道培医院获胜利，患医院获胜利，患儿目前形状良好。儿目前形状良好。 案例案例.doc.doc两个两个“独一独一l 独一完美的基因配型独一完美的基因配型l 独一的采集时机，不容错过独一的采集时机，不容错过l 在您的生命中有些决议是可以延迟在您的生命中有些决议是可以延迟的，但储存脐带和脐带血却并非如的，但储存脐带和脐带血却并非如此此l 脐带和脐带血只能在新生儿