循证医学与疾病预后

1、循证医学与疾病预后循证医学与疾病预后胡予胡予复旦大学临床流行病学中心复旦大学临床流行病学中心临床问题临床问题n死亡或存活？存活时间？死亡或存活？存活时间？n治愈？是否复发？治愈？是否复发？n转变成慢性？并发症？转变成慢性？并发症？循证医学与临床实践循证医学与临床实践n确定需要回答的临床问题；确定需要回答的临床问题；n寻找可以回答上述问题的最佳证据；寻找可以回答上述问题的最佳证据；n评价证据的正确性和有效性；评价证据的正确性和有效性；n在临床上实施这一有效结果，回答临床在临床上实施这一有效结果，回答临床问题。问题。实施研究结果的关键问题实施研究结果的关键问题n资料提供的研究结果是否正确可靠？资料

2、提供的研究结果是否正确可靠？n结果是什么？结果是什么？n这些结果对处理自己的病人是否有用？这些结果对处理自己的病人是否有用？预后的定义预后的定义n指某种疾病的可能结局或后果，包括痊愈、复指某种疾病的可能结局或后果，包括痊愈、复发、恶化、伤残、并发症、死亡等；发、恶化、伤残、并发症、死亡等；n出现某种结局的可能性大小。出现某种结局的可能性大小。n预后的结果通常以概率表示，如治愈率、复发预后的结果通常以概率表示，如治愈率、复发率、率、5年生存率，死亡率等。年生存率，死亡率等。预后问题的三要素预后问题的三要素n定性的：会有什么样的结果发生定性的：会有什么样的结果发生n定量的：这些结果发生的可能性有多

3、大定量的：这些结果发生的可能性有多大n时序的：这些结果发生在何时时序的：这些结果发生在何时预后研究的意义预后研究的意义n了解疾病的发展趋势和后果，为临床治了解疾病的发展趋势和后果，为临床治疗决策提供依据；疗决策提供依据；n了解影响预后的各种因素，通过改变预了解影响预后的各种因素，通过改变预后因素改变预后；后因素改变预后；n通过预后研究评价治疗措施的效果通过预后研究评价治疗措施的效果疾病的自然史疾病的自然史n指无任何干预措施状态下，疾病从发生、指无任何干预措施状态下，疾病从发生、发展到结局的整个过程。发展到结局的整个过程。临床病程临床病程n指疾病的临床期，即首次出现症状和体指疾病的临床期，即首次

4、出现症状和体征，一直到最后结局所经历的全过程，征，一直到最后结局所经历的全过程，其中可以经历不同的医疗干预措施。其中可以经历不同的医疗干预措施。预后因素预后因素n影响疾病预后的因素都称为预后因素影响疾病预后的因素都称为预后因素n预后因素与危险因素不同：后者作用于预后因素与危险因素不同：后者作用于健康人，存在能增加患病的危险性；前健康人，存在能增加患病的危险性；前者存在于患病病人，影响疾病的结局。者存在于患病病人，影响疾病的结局。预后因素分类预后因素分类n早期诊断，及时治疗：恶性肿瘤；早期诊断，及时治疗：恶性肿瘤；n疾病特点：疾病性质、病程、临床类型、病变程度；疾病特点：疾病性质、病程、临床类型

5、、病变程度；n患者病情：病情轻重；患者病情：病情轻重；n患者身体素质：年龄、性别、营养状况、免疫功能；患者身体素质：年龄、性别、营养状况、免疫功能；n医疗条件：包括诊断、治疗、护理差别医疗条件：包括诊断、治疗、护理差别n社会家庭因素：医疗保险制度、心理因素社会家庭因素：医疗保险制度、心理因素疾病预后的评定指标疾病预后的评定指标n病死率：用于病程短易于死亡的疾病；病死率：用于病程短易于死亡的疾病；n治愈率：用于病程短不易引起死亡的疾病；治愈率：用于病程短不易引起死亡的疾病；n缓解率：用于疾病治疗后进入临床消失期；缓解率：用于疾病治疗后进入临床消失期；n复发率：疾病缓解或痊愈后又重新发作；复发率：

6、疾病缓解或痊愈后又重新发作；n致残率：发生肢体或器官功能丧失；致残率：发生肢体或器官功能丧失；n生存率：用于长病程致死性疾病生存率：用于长病程致死性疾病生存率分析生存率分析(1)n直接法直接法(粗生存率粗生存率)：用于病例多，抽样误：用于病例多，抽样误差小的研究中差小的研究中n缺点：缺点：四种情况的四种情况的5年生存率曲线年生存率曲线生存率分析生存率分析(2)n间接法间接法(累积生存率或寿命表法累积生存率或寿命表法)kaplan-meier生存曲线生存曲线时序检验时序检验(log rank test)time140120100806040200cum survival1.0.8.6.4.20.

7、0group 2 1 0预后因素研究的统计学方法预后因素研究的统计学方法n单因素分析单因素分析n多元多元logistic回归分析：筛选与疾病相关的主回归分析：筛选与疾病相关的主要预后因素以及这些因素在决定预后中的相对要预后因素以及这些因素在决定预后中的相对比重比重ncox模型：建立疾病的预后函数或预后指数。模型：建立疾病的预后函数或预后指数。同时能有效处理随访时间长短不一、资料失访同时能有效处理随访时间长短不一、资料失访等终检值问题等终检值问题预后研究中的常用设计方案预后研究中的常用设计方案n预后评定：预后评定：u描述性研究描述性研究u队列研究队列研究预后研究中的关键问题预后研究中的关键问题n

8、队列研究的起始点：必须有明确的标准；队列研究的起始点：必须有明确的标准；n研究对象的来源和分组：研究对象的来源和分组：u研究人群与目标人群一致研究人群与目标人群一致u分组具有可比性分组具有可比性n随访和失访随访和失访预后研究中的常见偏倚预后研究中的常见偏倚n集合偏倚：又称分组偏倚，就诊偏倚；主要表集合偏倚：又称分组偏倚，就诊偏倚；主要表现在不同医疗单位之间。现在不同医疗单位之间。n存活队列偏倚：分组偏倚的特殊形式，死亡病存活队列偏倚：分组偏倚的特殊形式，死亡病例没有进入研究。例没有进入研究。n迁移偏倚：退出、失访、转移迁移偏倚：退出、失访、转移n测量偏倚：观察与判定结局过程发生偏倚。测量偏倚：

9、观察与判定结局过程发生偏倚。预后研究中偏倚的处理方法预后研究中偏倚的处理方法n随机化方法：增加组间的可比性随机化方法：增加组间的可比性n限制：排除其他因素的干扰，但获得结论有很限制：排除其他因素的干扰，但获得结论有很大局限性，应用范围小大局限性，应用范围小n配对：消除潜在的混杂因素配对：消除潜在的混杂因素n分层：分层：n标准化：标准化：n多因素分析方法多因素分析方法预后指标的相关要素预后指标的相关要素n生命质量的评价生命质量的评价n成本效果分析成本效果分析有关预后文献分析步骤有关预后文献分析步骤n文献结果是否真实文献结果是否真实u样本的代表性样本的代表性u随访的完整性随访的完整性u结果评定标准

10、的客观性结果评定标准的客观性u对重要因素是否进行校正对重要因素是否进行校正文献结果的真实性文献结果的真实性(1)n样本的代表性：样本的代表性：u样本人群是否具有代表性，样本人群是否具有代表性，u人群范围定义是否明确，人群范围定义是否明确，u患者是否在病程的相同起点开始随访患者是否在病程的相同起点开始随访文献结果的真实性文献结果的真实性(2)n随访的完整性随访的完整性u从纳入研究到研究规定的终点：病人完全恢复、发从纳入研究到研究规定的终点：病人完全恢复、发生其他疾病、死亡、研究截止日期生其他疾病、死亡、研究截止日期u失访率高低影响研究结果的真实性失访率高低影响研究结果的真实性文献结果的真实性文献

11、结果的真实性(3)n结果评定标准的客观性结果评定标准的客观性u结果的表示形式：存活或死亡，复发等结果的表示形式：存活或死亡，复发等u定义结果的测量或评价标准，评价标准要有足够的定义结果的测量或评价标准，评价标准要有足够的客观性客观性文献结果的真实性文献结果的真实性(4)n对重要因素是否进行校正对重要因素是否进行校正u对影响预后的重要因素是否进行校正，如疾病的不对影响预后的重要因素是否进行校正，如疾病的不同亚型，不同特征的患者人群同亚型，不同特征的患者人群研究的结果是什么研究的结果是什么(1)n在某一特定时间内，研究结果发生的可能性有多大在某一特定时间内，研究结果发生的可能性有多大(生生存率存率

12、)u特定时间点的生存百分数特定时间点的生存百分数u中位数生存率中位数生存率u生存曲线生存曲线研究的结果是什么研究的结果是什么(2)n研究结果发生可能性估计的精确性研究结果发生可能性估计的精确性u是否提供结果可能性的可信区间是否提供结果可能性的可信区间u可信区间的大小可信区间的大小结果是否有助于处理我的病人结果是否有助于处理我的病人(1)n文献中的病人人群与我自己的病人比较：文献中的病人人群与我自己的病人比较：u研究人群与我的病人越接近，应用结果的研究人群与我的病人越接近，应用结果的把握就越大把握就越大结果是否有助于处理我的病人结果是否有助于处理我的病人(2)n结果是否能直接应用于临床，有助于向

13、病人解结果是否能直接应用于临床，有助于向病人解释：释：临床问题举例临床问题举例n女性，女性，72岁，由于认知困难就诊，标岁，由于认知困难就诊，标化智力问卷化智力问卷18/30分，体检无局部神经系分，体检无局部神经系统体征，考虑老年性痴呆。统体征，考虑老年性痴呆。n三年前出现记忆障碍，一年前焦虑与妄三年前出现记忆障碍，一年前焦虑与妄想加重。想加重。n问题：她是否会死于痴呆症。问题：她是否会死于痴呆症。文献检索文献检索nalzheimers diseasenprognosisn27篇文献篇文献nwalsh et al. 文献评价文献评价n研究结果是否真实：研究结果是否真实：文献评价文献评价n结果是什么？结果是什么？临床应用临床应用n该患者该患者5年内死于痴呆症的可能性为年内死于痴呆症的可能性为50，可，可信区间信区间3958n由于存在行为问题，年龄