干细胞项目.doc

1、干细胞项目投资方案2010.10.2811目 录一、细胞治疗的前景与商机二、细胞治疗的内容三、干细胞临床治疗的可行性四、医院开展细胞治疗的必备条件五、产值效益“干细胞”，作为细胞生物学的一个基本概念已有一百余年的历史，但其在疾病发生、发展中的作用，尤其是在临床疾病中的应用，是在近几十年才逐渐为人们所认识。随着干细胞研究方法及各种检测、分离、培养技术的不断改进和完善，干细胞治疗在临床中的应用范围越来越广泛。干细胞不仅可以治疗细胞损伤性疾病，同时还具有组织、器官替代的可能性，细胞治疗已在人类疾病治疗领域显示出不可估量的前景。不断取得的干细胞研究成果已使其成为生物医学研究领域正在升起的耀眼的新星。作

2、为一种新的治疗方法，干细胞治疗已渐渐进入了临床，正在被越来越多的医生熟悉和掌握。一、细胞治疗的前景与商机美国人保罗皮尔泽在财富第五波里写到：21世纪的重大事件正在酝酿发酵，同样会颠覆我们的生活，并在往后十年创造庞大的商机。有专家预测，继狩猎经济、农业经济、工业经济和网络经济之后，人类第五个经济形态将是“生物经济”。正如在上世纪五六十年代，人们很难想象信息技术(it)对世界经济与人类生活会产生如此深远而广泛的影响一样，到了21世纪，生物技术(bt)必将超过信息技术的预测将成为现实。作为生物技术的一枝奇葩，干细胞技术在生物经济时代对世界经济和人类生活的影响，比信息技术将有过之而无不及！有人预言，继

3、牛痘疫苗，抗生素，和染色体dna基因工程之后，干细胞的研究和应用将成为生命科学发展的又一个里程碑。干细胞的发现和干细胞技术的发展为人类疾病的治疗提供了独特的视角、方法和手段，为人类疾病治疗提供了新的希望和曙光，发展前景广阔，必将引起医院系统乃至整个医药行业的革命。1999年美国科学杂志把干细胞研究列为21世纪的10项最重要的研究领域之首，位于破译人类基因组计划之上。美国生物学家戴利说：“20世纪是药物治疗的时代，21世纪却是细胞治疗的时代。”作为一种前景广阔的高新技术，干细胞临床应用已走过了漫长的科研积累与临床试用阶段，如今正处于大规模市场化运作的前夜。一个新的生物产业模式及干细胞产业链条正在

4、悄然兴起并快速运转。干细胞的潜在市场商机庞大，根据统计，2001年，全球干细胞应用市场约有3.3亿美元，到2004年已有10亿美元；2007年时，已逼进20亿美元，平均每年以34%的成长率增长。已有预测称，未来20年内，干细胞医疗市场的全球规模将迅速增长，2020年将达到4000亿美元。面对巨大商机，许多高风险投资金融机构纷纷介入，短短几年，以干细胞研究与应用为主体的生物公司纷纷上市或成立，干细胞概念的股票也一路飙升。由于不仅属于基础科学研究，更关系上千亿美元的医疗产业，因此，目前各发达国家均投入大量研究经费，建立各种基础与临床紧密结合的专门研究机构。全球范围内上市公司与科研强兵的组合方式在中

5、国同样势头不减，方方面面的信息表明，干细胞研究产业化的中国商机正在逐渐显现。我国干细胞研究是从造血干细胞开始的，通过近20年的临床应用与探索，目前已能够从脐带血、胎血、骨髓甚至从脂肪中分离出各种干细胞，在临床治疗白血病、糖尿病、下肢缺血性疾病、脊髓损伤、肝硬化、心血管病、骨股头坏死、红斑狼疮、风湿等方面取得了突破性的进展及良好的治疗效果。1980年吴祖泽与解放军第三零七医院合作，成功为遭受急性大剂量辐射损伤的患者作胚胎肝移植。这是世界上首例胚胎肝移植治疗急性重度骨髓型放射病的成功病例。1986年中国医学科学院血液学研究所进行国内首例自体骨髓移植治疗急性白血病。1994年武警总医院邢更彦教授率先

6、在国内开展体外冲击波疗法联合自体骨髓间充质干细胞移植治疗骨折不愈合、骨不连、骨股头坏死。1998年中山大学附属二院黄绍良教授成功完成国内首次采用同胞脐带血移植治疗重型地中海贫血并获成功。2001年石家庄市医科院的专家完成我国第一例神经干细胞移植治疗帕金森氏病手术，并获得成功。2002年海军总医院高连如教授完成国内首例经冠脉干细胞移植治疗心力衰竭的病例。2003年首都医科大学血管外科研究所的研究人员成功关施我国首例自体干细胞移植疗法治疗糖尿病足手术。2004年中山大学附属二院成功完成国际首例无关供体脐血移植治疗假肥大型肌营养不良症。2004年北京军区总医院肝病治疗中心完成世界上第一例自体骨髓干细

7、胞移植治疗重型肝炎病例。2006年解放军304医院肿瘤科完成国内首例异基因外周血干细胞移植治疗进展期肾癌双肺多发性转移，并诱导出移植物抗肿瘤效应，目前肿块基本消失。2007年南京鼓楼医院欧阳建教授成功完成国内首例造血干细胞移植治疗型糖尿病。2008年全国已有一百多家医院开展细胞治疗，接受治疗的患者越来越多二、细胞治疗的内容1、细胞治疗是指医生可以用结构和功能正常的细胞作为“药物”输给患者，以修复受损的组织细胞和器官，达到治愈疾病的目的。2、干细胞治疗疾病较传统方法具有很多优点1）低毒性（或无毒性），一次给药，长期有效；2）不需要完全了解疾病发病的确切机理；3）还可能用自身干细胞移植，避免产生免

8、疫排斥反应。3、细胞治疗的特点：1）细胞治疗只是修复受损的组织器官；2）细胞治疗的供体可以是自体，也可以是异体；3）细胞治疗方法适用于所有细胞损伤性疾病；4）脐带血用于细胞治疗时，可以忽略hla配型问题，因为脐带血的表面抗原性很弱，弱到不被受体的免疫系统所识别。4、干细胞可以治疗各类细胞损伤性疾病，如下表分类所列。干细胞可以治疗的细胞损伤性疾病心血管内科内分泌内科心脏外科心血管病急性心肌梗塞缺血性心脏疾病心力衰竭型糖尿病肌营养失调糖尿病外周血管病肿瘤内科神经外科骨科急性白血病慢性髓性白血病恶性淋巴瘤多发性骨髓瘤慢性淋巴性白血病骨髓增生异常综合征化疗后的支持疗法脊髓损伤脑外伤后遗症骨折股骨头坏死

9、骨质疏松症脑外伤腰椎骨折骨折不愈合免疫内科神经内科遗传性免疫缺陷病获得性免疫缺陷综合征sle，ss，ssc风湿性关节炎克隆氏病复发性硬化帕金森氏症 老年痴呆症 共济失调脊髓外伤性瘫痪 运动神经元病 重症肌无力脑卒中后遗症 脊髓炎后遗症 多发性硬化脑梗死 植物人 gbs肌萎缩性脊髓侧索硬化症消化内科五官科血管外科肝炎肝硬化口腔科（外）牙病糖尿病足闭塞性脉管炎、血栓妇儿科眼科整形科小儿脑瘫视神经发育不良及萎缩去皱、美容、凹陷性疤痕三、干细胞临床治疗的可行性细胞治疗是当今医院的新项目与新方法，如何开展细胞治疗，提高治疗效果呢？获取高质量的干细胞在细胞治疗中是一个关键的前提和必要的保障。1、目前分离提

10、取干细胞的方法与手段1）体外扩增培养体外扩增培养存在的问题：培养条件不易控制，产物不稳定；扩增传代的代数不容易控制；培养的干细胞数量有限影响治疗效果；体外培养容易出现污染；自体细胞的活性受年龄因素影响；细胞来源不确定，使用受限。培养成本增高细胞多次复制后存在癌变问题。2）外周血细胞分选仪根据血液各成份密度不同，离心杯中的全血被分为不同层面，较密的细胞成份移到离心杯外侧，较轻的血浆成份移到中央，通过光电探测器探测各层面浊度不同来收集所需干细胞层面。适用范围：外周血结论：外周血中只存在极少量的造血干细胞，采集前一般需用大剂量化疗加粒细胞集落刺激因子动员，使骨髓中造血干细胞向外周游走。分离后获取的干

11、细胞数量根本达不到临床治疗的要求量。采集前7天需要用动员剂，对采集者来说存在一定的临床风险。打动员剂会使病人的白细胞极度增高至3万8万，导致机体体温升高；同时病人体质较弱，采集易造成个体出现贫血问题。细胞标记问题细胞分选仪是先用细胞标记物，再筛选出被标记的细胞。每次最多只能选6种细胞。操作复杂，得到的细胞种类不全。液体量的问题细胞分选仪最后分离得到的液体量较大，红细胞去除不彻底。3）淋巴细胞分离液外周血中单个核细胞包括淋巴细胞和单核细胞，其体积、形态和密度与其他细胞不同，红细胞和多核白细胞密度较大，为1.090左右，而淋巴细胞和单核细胞密度为1.0751.090，血小板为1.0301.035。

12、为此利用一种密度介于1.0751.092之间而近于等渗的溶液（分层液）做密度梯度离心，使一定密度的细胞按相应密度梯度分布，从而将各种血细胞加以分离。适用范围：主要用于分离外周血中的单个核细胞结论：ficoll是用来分离人或动物外周血中单个核细胞（pbmc）的分层液。分离出来的细胞中淋巴细胞约占9095。只有少量单核细胞；细胞获得率达80（其高低与室温有关，超过25时会影响细胞获得率）。4）细胞分离试剂盒细胞分离试剂盒能有效去除红细胞、血小板及全部血浆物质。只回收有核细胞，不损伤干细胞，细胞表面无任何标记物，能较完整地保持干细胞原有的生物学活性。适用范围：外周血、骨髓、脐带血结论：专业细胞分离试

13、剂盒，适合临床应用2、干细胞的来源-外周血、骨髓、脐带血骨髓中的干细胞比外周血的干细胞原始。脐带血比骨髓更为原始。脐带血的干细胞自我繁殖能力最强。繁殖速度最快。骨髓次之。脐带血中干细胞的比率最大，骨髓次之。外周血中的干细胞更接近终端细胞或叫祖细胞或前体细胞。四、医院开展细胞治疗的必备条件细胞治疗是一项新的治疗项目，可在医院成立专门的细胞治疗中心，筹建细胞实验室，组织一支技术过硬的医疗队伍。形成多病种接受治疗，多科室参与完成的系统工程。（一）细胞治疗中心（室）的场地要求1、医生工作室2、护士工作站3、一间20m2的净化处置室4、一个完整的细胞分离实验室 实验室包括： 一更室 二更室 风淋门 传递

14、窗 缓冲通道 细胞分离间： 20m2以上，要求万级洁净。（用于分离、纯化细胞的基本场所） 质检室 储存室（二）细胞治疗中心（室）的仪器设备1、局部百级超净工作台2台要求：双人单面操作台2、大容量低速冷冻离心机1台要求：水平转子，容量50ml8(5000rpm)；不带自动刹车3、双目医用显微镜一台（最好带照相机）、 28的大容量冰箱一台。4、电动移液器2把、加样枪2把、枪头（1盒）5、工作桌1张、工作椅3把6、血细胞计数板一盒、计数器一个、冰桶一个7、垃圾桶2个#8、对讲机或电话(三) 干细胞分离提取专用试剂骨髓、脐带血、外周血细胞处理试剂盒 （四）人员配备1、具备一定学术水平的科主任或主任医师

15、带头，成立治疗专家小组。2、培养专职技术骨干负责干细胞的分离、纯化工作。3、配有2-3名护士协助护理及临床观察。(五) 细胞治疗临床工作流程1、病源选择2、治疗申请3、预约用血4、实验准备5、采集脐血或骨髓血6、细胞分离7、细胞成品出库8、临床治疗（六）研发队伍1、技术团队：拥有海外留学归来的博士、硕士及各个生物工程方面专业人员20余人，与北京及沈阳的多个研究机构及高等院校均有合作开发项目。公司董事长唐明淇博士现今为干细胞治疗领域国内外知名专家，曾经给北京上海等地各大医院进行干细胞治疗培训授课，受到各方面专家的认同与好评，是现今干细胞治疗权威教授之一。2、专利产品：自主研发了细胞处理试剂盒的配

16、制方法，通过多方面各种试验验证，结果表明，细胞处理试剂盒安全可靠，分离细胞数量大，种类齐全，活性好。经过辽宁省情报所查新表明，国内外没有与我公司研制的细胞处理试剂盒同一类型的发明，本方法已经申请国家发明专利。3 、细胞分离试验室。 50平米的万级洁净实验室； 大容量低速冷冻离心机2-3台； 局部百级超净工作台34台； 双目医用显微镜2-3台； 低压细胞移液器：3-6把； 28的大容量冰箱2-3台； 血细胞计数板2个、计数器一个；冰桶2个。附：洁净室建筑图及要求将室内的空气、温度、气体流、气压及微尘粒子的控制，并配合室内照明及不产尘建材全成一体的工程，称之为洁净室。洁净室按气流形式分为层流洁净室

17、、乱流洁净室，层流按其气流方向又分为垂直层流与水平层流两种，垂直层流多用于局部保护和层流罩工作台，水平层流多用于洁净室的全面洁净控制。 在洁净室的设计过程中，要考虑三要素：第一是房间的结构，材料和空气过滤系统（包含空调系统）；第二是选择洁净室的附属设备，如风淋室、传递窗等；第三是使用者的教育、管理及保养问题。4）20立方米的冷库。*投入资金300万元。5）2-5名实验室工作人员，5名流水线生产人员。6）专业的市场销售人员、产品临床使用专员、管理人员若干。五、产值效益1、市场需求大干细胞研究的临床应用属性和巨大而广泛的利润空间并非只是科学家的理论推测，目前，干细胞对糖尿病、帕金森氏综合征、老年痴

18、呆症、重症肝炎、角膜病和白血病等多种病症治疗的动物实验已在全球完成，一旦人体临床试验成功，干细胞的潜在效益将出现爆发性增长。据专家预计，全球干细胞医疗近两年的潜在市场规模大约为800亿美元，如果将药物等有关的产业计算在内，2020年前后其年全球市场规模可达4000亿美元。在这巨大的市场内，迅速步入老龄化的中国社会同时还面临着庞大的独生子女人群独生子女能获得胞间干细胞的可能性很低，而非相关供体间白细胞（hla）配型相合率只有10万分之一；从国外进口一份用于移植的骨髓或脐带血干细胞制品价格非常昂贵。据此，专家指出，中国将成为干细胞及其衍生组织需求最迫切且、需求量最大的国家。2）患者对干细胞治疗的接受程度正在逐步的提高我国的干细胞研究和应用确实具备了一定的基础，早在上世纪60年代，我国就开始了骨髓移植研究；到上世纪70年代末80年代初，临床骨髓移植治疗血液病陆续开展；上世纪90年代以来，除骨髓移植外，外周血和脐血干细胞移植也逐步普及应用于治疗血液病和肿瘤。可以说，在干细胞研究领域，中国科学家不亚于西方学者。随着信息时代的发展，患者从广播、电视、报纸、网络了解到细胞治疗的手段知识，越来越多的患者主动寻求细胞治疗。患者对干细胞治疗的接受程度正在逐