第十三章 科研设计课件

科研题目:1.某地区小学生近视眼患病情况的调查研究目的:

了解该地区小学生近视眼患病情况及一些影响因素,有针对性地开展预防工作2.A,B两种降压药的疗效分析

目的:

最终要选出降压效果好,副作用小的治疗高血压药物第十三章科研设计第十三章医学科研设计简单地说就是制定一个具体工作计划。不论是进行现场调查、临床疗效观察还是实验室研究,制定一个科学的合理的工作计划都是至关重要的。

医学研究设计根据在研究中是否对研究对象施加处理因素分为

实验设计

调查设计医学科研设计的基本原则:

对照的原则,均衡的原则,随机化原则和重复的原则第十三章科研设计第一节医学科研设计的基本原则

一.对照的原则没有比较就没有鉴别.

1.设立对照的意义:(1)通过对照去鉴别处理因素与非处理因素的差异

(2)消除或减少实验误差

2.对照的形式:

空白对照:

实验对照标准对照:实验研究一般不用

自身对照相互对照历史对照

安慰剂(placebo)对照:用于临床试验研究第十三章科研设计二.均衡的原则

实验与对照组除了处理因素之外,其他一切条件应尽可能相同。齐同原则三.随机原则随机化即是使每一个观察单位有同等的机会被选入到样本中。避免选择偏性,保证齐同性和均衡性的重要方法.

随机化方法:简单的抽签、随机数字表、随机排列表法.四.重复的原则实验重复次数越多,越能反映实验的真实效应。但是,重复次数越多,需要样本量越多。第十三章科研设计样本含量的估计一.四个重要参数:

1.检验水准(α):

第一类错误概率(即拒绝了实际上成立的H0)

α越小,需要的样本量越大,双侧检验比单侧检验需要的多

2.检验效能(1-

):

为第二类错误概率(即不拒绝实际上不成立的H0),

值常是不知道的,但我们可以规定1-

值.常取值1-

=0.91-

的意义:当H1为真时,假设检验能按α水准发现它的能力,也叫把握度.

1-

越大需要样本量越大第十三章科研设计I型错误（typeIerror）I型错误的概率常用

（检验水准)表示

=0.05,则犯I型错误的概率是0.05,即平均100次抽样有5次发生这类错误Ⅱ

型错误（typeⅡerror）Ⅱ

型错误的概率用

表示.但值的大小很难确切估计,通常规定1-(把握度,检验效能)的大小检验效能(1-):如果两总体确有差别,按水准能检出其差别的能力

和的关系:当样本含量固定时,

愈小,愈大;反之,愈大,愈小第十三章科研设计第十三章科研设计3.实验的精度,即允许误差(

):

值可根据预实验或前人的研究结果确定

=1-2

或

=1-2

越小,需要的样本量越多4.观察指标的总变异度,即变量的标准差(

)

指标的变异度越大,抽样误差越大,需要的样本量越多.

α,1-

和

需要根据专业要求,研究者自己规定;

或

可根据资料或预实验用样本标准差或率来估计.第十三章科研设计二.常用的几种估计方法例13-1

据文献报道,男性四乙基铅中毒患者的平均脉搏为67次/分,标准差为5.97次/分.若按α=0.05,

=0.1的概率,欲分析其与正常男性脉搏72次/分有无差别,问至少需多少例病人?1.样本均数和总体均数比较(或配对比较)第十三章科研设计

表13-2

配对比较(t

检验)时所需样本含量需要的参数:α,1-

,

/

.

=72-67=5,

s=5.97

/

=0.84

查表得n=14例(单侧)(双侧为17例)估计方法:(1)查表法第十三章科研设计

计算公式：n为样本含量,s为总体标准差的估计值,为容许误差,uα

和u

为t检验df=时的u界值,前者有单双侧,后者只取单侧例1=72-67=5,

s=5.97,单侧α=0.05,u0.05=1.645,=0.1,u0.1=1.282

代入公式n=12.21,取13第十三章科研设计2.成组设计两样本均数比较例13-2

现拟用甲,乙两药治疗某病患者,以血沉为效应指标.预实验结果为:甲药可使病人血沉平均减慢3.2mm/h,标准差为1.93mm/h;乙药可使病人血沉平均减慢5.0mm/h,标准差2.98mm/h.为考核两药的疗效,问需观察多少病人?第十三章科研设计查表法:

表13-3两样本均数比较(t

检验)的样本含量所需参数同表13-2.α,1-

,

/

.

本例取双侧α=0.05,

=0.1,

=5.0-3.2=1.8,s

=2.98,

/

=1.8/2.98=0.6,

查表得n=60例(s

=1.93,

/

=1.8/1.93=0.9,n=27例)第十三章科研设计计算公式:式中各符号意义同前

本例计算结果n=58例3.成组设计两样本率比较计算公式：P=(p1+p2)/2第十三章科研设计第二节实验设计实验设计(experimentaldesign):

根据研究目的对实验研究所做的周密计划和安排.包括资料的收集,整理和分析的全过程.一.实验设计的意义:

保证研究结果的科学性,经济性和可重复性

良好的实验设计:

1.能合理地安排各种实验因素

2.正确地估计样本含量

3.严格地控制实验误差

4.保证实验获得预期结果第十三章科研设计二.特点及分类调查研究实验研究动物实验临床试验社区干预试验三.实验设计的基本要素:

受试对象、处理因素、实验效应

(一)受试对象(materials)：随机化原则实验动物的选择：注意动物的种类，品系及个体的年龄、性别、体重、窝别、营养状况等病例的选择：正确的诊断，疾病的分期及病情的程度.

选择依从性好、失访率低、有代表性的患者作受试对象第十三章科研设计（二）处理因素（treatmentfactor）处理因素：即实验对象在实验过程中所接受的一种药物、一个治疗方案（单因素）或多种药物，多个治疗方案等（多因素）。根据一个实验因素的不同数量等级或不同状态又分为单水平或多水平。

一种药物一个剂量组---单因素单水平三种药物3个剂量组---多因素多水平的组合确定处理因素时注意事项：

1.抓住主要因素一个实验要解决的主要问题

2.正确区分处理因素和非处理因素(混杂因素)

尽量使某些非处理因素在实验各组中一致

3.处理因素应当标准化即整个实验过程中处理因素应该始终如一,保持不变.第十三章科研设计(三)实验效应(experimentaleffect)即实验结果.测量指标的要求:1.选用客观性较强的指标

2.选用精确性较好的指标

3.选用灵敏度较高的指标

4.选用特异性较高的指标尽量判断终点效应(endeffect)第十三章科研设计四.几种常用的实验设计方法(一)随机对照试验(randomizedcontroltrial,RCT)

先将按纳入标准所确定的受试对象随机地分配到试验组和对照组,再通过统计分析回答研究假设提出的问题.

此设计方法被国际上公认为所获得的实验结果最具科学性的实验设计方法.第十三章科研设计(二)盲法设计(blindnessdesign)盲法(blindmethod):

单盲双盲三盲随机对照试验和盲法设计相结合

---随机双盲对照试验

(randomizeddoubleblindcontroltrial)

这是目前国际上认为值得提倡的实验设计方案,特别适用于治疗效果,疾病的预后和诊断实验的研究.第十三章科研设计(三)完全随机设计(completelyrandomdesign)

也称单因素设计

即将受试对象随机地分配到实验组和对照组,进行两组比较或多组比较.最简单的设计.

优点:设计简便,统计分析简单

(四)配对设计(paireddesign)

常用的配对方法:自身配对(同源配对):同一个个体异体配对:不同个体第十三章科研设计(五)配伍组设计又称随机区组设计(randomizedblockdesign)优点:1.每个区组内的实验单位有较好的同质性;2.均衡性好,误差小,统计效率高.缺点:1.不能分析交互作用;2.如果一个区组内的受试对象出现意外时,则只好放弃整个区组或采用缺项估计方法(六)交叉设计(cross-overdesign)

特殊的自身对照设计第十三章科研设计A药A药B药B药6W2W6W冲洗期V0V6V8V14设计的基本模式第十三章科研设计小结掌握：

医学科研设计的基本原则对照、随机、均衡和重复原则

实验设计的基本要素受试对象,处理因素和实验效应

样本含量的估计了解：调查设计的内容目的，对象，工具（调查表）

抽样调查的抽样方法简单随机、系统、分层和整群抽样第十三章科研设计

科研设计(专业设计,统计设计)收集科研资料整理资料统计表,统计图分析资料计量资料统计描述统计推断计数资料统计描述统计推断非参数统计秩和检验相关回归分析结论客观,盲法遵循对照、随机、均衡、重复原则第十三章科研设计为了解某地高血压的患病情况及其影响因素，某教授进行了抽样研究（共调查了2000人），部分结