从“未被满足”临床需求看研发立项机会

1212CONTENT临床需求评估的重要性客观评估临床需求的方法与痛点医药魔方能帮助做什么临床需求评估的重要性UnmetMedicalNeeds未被满足临床需求的可能定义UnmetUnmetMedicalNeedsDiseaseDiseaseImpactTherapeuticTherapeuticAdequacyofStandardCare未被满足临床需求=疾病影响程度（个人；社会）-当前标准治疗的治疗充分性临床需求构成三要素：•疾病严重度：疾病负担（生理-心理-社会）等•患者人群：发病率、患病率、是否为罕见病等•治疗手段：数量、可及性、疗效、整体优势等44当前标准疗法（SoC）未来即将出现的治疗手段临床需求的评估：动态变化的过程当前标准疗法（SoC）未来即将出现的治疗手段临床需求临床需求当前未被满足临床需求当前未被满足临床需求未来未被满足临床需求未来可能成为的标准疗法未来可能成为的标准疗法疾病状态理想（无病）状态疾病状态556是否以患者为中心，解决临床需求：国内外新药审评审批的关键考量要素2013201620202021•国家卫生健康委办公厅《药品临床综合评价管理指南》•药审中心《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》7市场价值产品差异化特点研发立项思路：产品差异化-临床价值-市场价值的“三级假设”市场价值产品差异化特点临床价值临床价值8.分子层面：分子信号通路、转录、翻译、表观遗传修饰…….细胞层面：功能细胞的激活和抑制.分子层面：分子信号通路、转录、翻译、表观遗传修饰…….细胞层面：功能细胞的激活和抑制…….动物模型层面：安全性、有效性、临床预测和非临床“概分子-细胞-动物模型临床需求-疾病生物学机制-分子.我们的药物开发希望解决什么疾病？这类疾病的人群大小、疾病负担.这类疾病的患者特征能否进一步分型？.从目前标准治疗和在研药物的疗.如何从疾病的发生演变、遗传学证据、患者的组织微环境等各层面，研发立项的可能思路客观评估临床需求的方法与痛点治疗.现有方案.疗效、安全性、可及性.在研药物及进行中临床试验.疗效、安全性、可及性治疗.现有方案.疗效、安全性、可及性.在研药物及进行中临床试验.疗效、安全性、可及性疾病疾病.致病机制.症状、体征、实验室、影像学检查.疾病严重度及转归.经济负担及精神负担.终点评价指标……患者.发病率、患病率、死亡率.治疗意愿、治疗依从性…….产品技术特点.相关竞品情况.市场容量预估.风险效益分析.……举例：如何评估.产品技术特点.相关竞品情况.市场容量预估.风险效益分析.……需求调研相关结论.当前：标准治疗安全性问题较大（手术.未来：无化放疗无手术的免疫治疗模式.……立项评估客观证据（如指南循证数据）的检索及应用：存在大量操作痛点准治疗疾病人群概况在研临床试验准治疗疾病人群概况在研临床试验循证数据源.流病数据库、临床指南、临床试验登记信Step1数据采集.定义数据来源.海量信息抓取.信息自动更新Step2数据清洗.建立术语字典.定义循证等级Step3数据治理.提炼核心精要信息.数据结构化处理.跨来源数据打通Step4数据呈现.细化搜索优化体验.可视化知识图谱.疾病研发进展跟踪临床试临床试验结果医药魔方能帮助做什么以疾病为中心，以循证数据为基础，为新药研发决策者构建实时丰富的医药证据链DeepMed™指南循证数据库荟萃指南循证、洞察临床需求DeepMed™是医药魔方研发的循证医学产品，以疾病为中心，整合国内外最新临床指南、循证文献、临床试验等高级别循证医学信息建起完备的全球创新药证据链条，致力于帮助用户追踪试验数据，已实现对重点疾病领域（如肿瘤、免疫）核心信息的全面覆盖临床指南循证证据临床试验基于魔方专业级AI数据工坊和专业认知，我们构建了整体数据治理流程高级版高级版版DeepMed对重要临床指南进行了文本挖掘以构建更清晰的知识图谱..指南图谱涵盖：NCCN、CSCO、ESMO、NICE等重要学会发布疾病诊疗指南，并可支持图谱导出.知识图谱包括：筛查、检查和诊断原则、分期分型、治疗方案、药物推荐情况及用药依据等内容举例：了解某个/某类药物的权威指南推荐证据，理清临床主流推荐方案如：如何快速获取靶点为PD1的产品在不同指南的1.1.在“指南药物”页面创建检索条件：“靶点”[P循证证据版块：收录全领域高质量的临床试验研究结果，基于PICO原则设置30+项搜索项，帮助用户快速追踪创新药证据链条试验结果等；可根据试验终点等数据进行自定义列表展示；支持DeepMed为循证证据中的临床试验设置了详情页，通过此模块能够帮助用户快速梳理临床试验的设计方案与最终研究结果举例：了解某类疾病的重要循证研究证据如：如何快速获取非小细胞肺癌EGFR20外显子插入领域的重要临床研1.1.在“循证证据”页面创建检索条件：“疾病”[非小细胞肺癌]+“生物标页指南标准疗法已发表临床结果细分适应症肿瘤分期生物标记物病理类型进行中临床试验............临床需求版块：通过横向比较不同适应症的流行病学、标准治疗、临床结果和临床试验信息，挖掘目前仍存在的临床开发机会指南标准疗法已发表临床结果细分适应症肿瘤分期生物标记物病理类型进行中临床试验............临床未满足需求临床未满足需求2.“标准治疗”展示当前细分适应症下指南（NCCN/CSCO等）的举例：了解某类疾病的流行病学和当前治疗格局，评估未满足需求2.“标准治疗”展示当前细分适应症下指南（NCCN/CSCO等）的3.3.“研究结果”展示当前细分适应症下已有的重要临床试验结果（含已上4.4.“临床试验”展示当前细分适应症下在登记的KeyMessages.EGFRTKI已确立为早期肺癌标准.突变人群多为外显子19缺失及21L858R突变，其他EGFR少D