医学课件：临床决策分析

第七章临床决策分析ClinicalDecision

Analysis临床医生经常要做出简单而重要的决定：如

“这个病人是不是阑尾炎？”“这个病人应该用多大剂量的胰岛素？由于每个病人的病情不同、每个临床医生的医疗水平、临床工作经验不同、文献报道资料存在差异等，在实际工作中不同的临床医生对同一病人有可能做出完全不同的医疗决策。人们设想，能否根据临床医生临床的工作模式，建立一套具有可重复性和可操作性的临床决策支持系统，使医生的临床决策更加科学化，使更多的临床医生可以充分利用著名专家的经验、最新的科研成果，更好地为病人服务。第一节 概

述第二节 概率与效用值的估计第三节

临床决策分析判别模型简介第一节

概

述一、

概念二、

决策的类型三、

决策过程以各种概率数量为依据，以策略论和概率论的理论为指导，经过一定的分析、计算，使复杂的临床问题数量化，用概率帮助医生选出最佳行动方案。临床决策分析糖尿病患者左足感染坏疽？保守治疗痊愈死亡截肢手术 失去左脚二、决策的类型（一）确定型决策（二）风险型决策（三）不确定型决策（一）确定型决策指事件的结局已经完全确定的情况下，只需通过分析各种方案的最后得失，做出选择。决策方法有差量分析法，是通过计算不同方案之间的差量收入与差量成本进行决策的方法。如，新兵接种乙肝疫苗前最佳筛检方案。（二）风险型决策风险型决策中事件发生何种结局不能肯定，但其概率可以估计，它有3个基本条件：①存在两种以上的结局；②可以估计自然状态下事件的概率；③可以计算不同结局的收益与损失。常用方法：期望值决策法、Bayes决策法。例如：糖尿病患者足感染可疑坏疽，面临保守治疗结局（痊愈，死亡）不能肯定时的治疗决策。（三）不确定型决策指事件的结局不能肯定，相关事件的概率也不能确定情况下的决策。依赖于决策者的临床经验和主观判断，有一些决策准则可供参考。如乐观准则、悲观准则、后悔值准则等。鼻咽癌患者MR显示颈部2个直径<10mm的淋巴结（T2N0M0）未发现颈部淋巴结转移和远处转移？微小转移灶不确定无有不放疗预防剂量根治剂量颈部放疗？剂量？不放疗预防剂量根治剂量概率不知道鼻咽癌患者三种治疗方案的效用值损失不放疗 预防剂量放疗 根治剂量放疗有颈部转移无颈部转移-100

-30

-200 -50

-80800 (-20,理想值） 80

[0-(-80)]根治剂量放疗50预防剂量放疗8080[(-20)-(-100)] 0

(0,理想值）10[(-20)-(-30)] 50

[0-(-50)]不放疗治疗方案最大后悔值（各方案）自然状态有颈部转移 无颈部转移后悔值矩阵效用值损失的考虑：复发或转移；放疗后遗症；治疗费用；患者对治疗的期望值；等乐观准则：0对应的疗法悲观准则：-50对应的疗法后悔值准则：50对应的疗法三、决策过程（一）明确问题（二）组织问题（三）搜集信息（四）分析和解决问题（五）敏感性分析（一）明确问题首先要思考分析：面临的是什么问题？要达到什么目标？有哪些备择方案？存在哪些影响因素？需要收集哪方面的信息，等。总之，对涉及该问题的方方面面应有“总揽全局”的把握，为最终正确解决问题打下良好的基础。（二）组织问题在前面的基础上，分析问题的组成，理清问题之间的关联，预测事态发展的趋势，通过一些直观的方法把各种方案实施的进程、演变、结局形象地表现出来，常用的方法是决策树。（三）搜集信息这是决策中最为核心的一步，只提出问题而没有进行决策分析的信息，是不可能正确决策的。决策的前提是有充分的信息和有用的证据，包括各种可能事件的概率、结局的量化指标（生存率、生存质量、成本等）。1．研究的合格对象应与研究成果应用的目标人群一致例如，研究者希望将一种新的检查方法用于胃癌的早期筛查，如果研究的合格对象：某期间自发来某医院做胃镜和病理检查所有诊断---胃癌、非胃癌

病例该研究设计的临床决策研究结果不能用于一般人群的胃癌筛查只能用于怀疑患胃癌而到同类医院就诊、需要做胃镜和病理检查的胃癌筛查。2．尽可能减少数据缺失临床决策研究中需要建立判别模型，许多复杂的多元判别模型要求预报变量和结果变量都是完整的。如果发生数据缺失，数据缺失的病例将不能纳入判别模型，由此会造成样本量减小和选择性偏倚，降低临床决策研究的质量。建立判别模型的研究对象在统计学上称为训练样本。3.同等对待每一位研究对象为了得到可以重复的个体化的预测结果，临床判别研究特别要注意临床研究数据的质量，必须同等对待每一位研究对象。同等对待每个研究对象意味着使他们得到相同的检查和临床处理，并采用相同的观察方法收集和记录资料。三、决策过程（一）明确问题（二）组织问题（三）搜集信息（四）分析和解决问题（五）敏感性分析（四）分析和解决问题这是解决问题的阶段，通过一些公式或模型的分析和运算，计算各种方案的期望值供决策者参考。定性模型定量模型分类变量数值变量不同的判别模型对预报变量的类型有不同的要求，某些判别模型要求预报变量必须是数值变量，有些对预报变量的分布有一定的要求。判别模型(依据结果变量类型)（五）敏感性分析由于各种事件的概率或结局效用值存在变异，当概率或效用值在一定范围内变化时，分析当前决策的稳定性。第二节

概率与效用值的估计一、概率的估计二、效用值的估计决策分析属定量分析，需要对临床问题进行量化，即：．用概率来定量临床事件的不确定性，．用生存率、生存质量、成本或效用值来定量结局。所以涉及到对临床事件的概率和效用值进行估计的问题。一、概率的估计这是决策分析中较为复杂的一项工作。就临床问题而言，概率的主要来源有：①进行针对性的临床研究，如随机对照临床试验；②文献资料，通过系统评价等方法可以获得比较理想的概率估计。二、

效用值的估计这是决策分析中的难点之一，由于对某种临床结局的度量存在较大的主观性，那么对同一结局的度量就会不可避免地存在较大的变异。对于个体患者某一结局的常用量化方法有：划线法、

博弈法、时间权衡法等三种。例如，某男性患者，68岁，有糖尿病病史多年，现因意外，发生左脚刺伤，出现严重感染和可能的坏疽。该患者面临两种选择:截肢：保全生命，但是失去左脚；保守治疗：但是存在感染和坏疽扩散的危险，从而有两种可能结局：痊愈或死亡。对于这些不同情况的结局，如何赋予每种结局一个相应的效用值，才能比较真实的反映结局的严重程度和患者的意愿呢？（一）划线法visualanalog

scale定义: 死亡的效用值为0，健康生存（痊愈）为

1，介于0与1之间的则代表各种不同状态的效用值，划一条直线如长10cm，让患者认为可以接受的地方标记，表示患者可以接受某结局的相应的效用值，对于该糖尿病患者，请他（她）在直线上画出当失去左脚时，其相应的效用值（相当于正常生活能力的质量），如0.8。假如他能以此状态生存10年，那么他的质量调整生存年为10×0.8=8QALYs。0死亡1.0痊愈0.8（二）博弈法standard

gamble对上述糖尿病者的决策问题借用决策树表示，不断改变P值询问患者：如果告诉患者，保守治疗，痊愈的可能性P=0.9时，患者选择保守治疗；如果

P=0.6时，患者要选择截肢。当达到某一数值，如

P=0.8时，患者认为两种方案差不多时的

P值称为均衡概率，其数值就是结局A的效用值，即UA=0.8，其意义是，如把痊愈视为1，死亡为0，患者把失去左脚认为相当于0.8。如果最差的状态不是死亡，而是一种较A更差的结局B，同样用上述方法可以确定A的效用值UA=P＋(1-

P)×UB（三）时间权衡法 time

trade-off某种结局（A）被认为好过死亡，患者面临两种选择：①结局A生存 t 年后死亡；②健康状态生存X（< t）年后死亡。如图，横轴表示时间，纵轴表示健康状态。X不断变化，直到患者认为两种选择无差异时，此时结局A的效用值：UA=x/t如果患者最后不是死亡，两种结局维持一段时间后恢复健康，那么，两种选择是：①暂时结局A延续

t

年后恢复健康；②暂时结局B延续

X

年后恢复健康。如图，同样不断变化X，直到患者认为两种选择无差异时，此时结局A的效用值：UA=1-(1-UB)

x／t第三节临床决策分析方法和判别模型简介决策树分析法决策树分析法临床医生在诊疗过程中通常采用分层的方法，犹如一棵不断分叉的树，决策树采用与临床医生考虑问题类似的方法做决策分析。决策结节（O）状态结节（口）分支branch决策分支状态分支（一）决策树的组成结节

node决策树decision

tree（二）决策树分析的基本步骤根据可供选择的行动方案，绘出决策树图解。根据文献资料, 结合临床实践经验，标出决策各分支的发生概率。根据对病人的利弊得失，确定各种结局的效用值（Utility）。效用值是一种表述结局相对优劣的数量化指标，通常可用病人的生活质量的数量化指标乘以生活数量，构成健康结局的数量化指标。依照概率论的原理，采用回乘法，计算各种决策的总效用值。依照决策论的原理，以效用值最大的行动方案或决策为首选行动方案或最佳方案。基于估计参数（概率、效用值）的不稳定性，变动有关参数，观察其对决策结果的影响，即进行敏感性试验。（三）诊断决策分析以“疑似冠心病患者是否接受运动心电图（exerciseelectrocardiogram，简称

E.ECG）检查”为例，介绍临床诊断的决策分析。男性患者，35岁，“心烧”感数年，无冠心病危险因素暴露史，安静状态下胸痛已6周，波及上腹，放射至背。饱餐后躺下时易发作。体检阴性，首诊食管痉挛，估计冠脉痉挛的概率为5％。运动试验的灵敏度和特异度分别为60％和91％（见表11-2），患者是否应接受运动心电图检查？P.216（1）画出决策树，标出不同行动方案及其结局。首先，不做E.ECG检查将造成5％漏诊；如果检查，可以获得阳性结果和阴性结果，每个结果都有预测正确和预测错误的可能。该患者不做E.ECG做E.ECG—+冠脉狭窄冠脉无狭窄冠脉狭窄冠脉无狭窄冠脉无狭窄冠脉狭窄诊断决策分析的步骤（

2

）

在状态结节后的分支上标明有关概率。116/1000=12%884/1000=88%30/116=26%86/116=74%20/884=2%864/884=98%P.217（3）在决策树每个结局上标出效用值。P.217(4)综合每个结节的效用值与概率，从右到左按“回乘法”相乘、相加。0.26

0.50

0.130.74

0.75

0.5550.02

0.25

0.0050.98

1.00

0.980.05

0.25

0.01250.95

1.00

0.950.12

0.685

0.0820.88

0.985

0.867（5）取期望效用值最大者为决策的最佳选择，即B结节的0.963（不做E.ECG检查）。（6）进行敏感性试验。在此例中，当患冠脉痉挛概率估计为10％时，A1结节的期望效用值为0.918，B结节的期望效用值为0.925，因此决策方案不变。如果将误诊冠脉痉挛的效用值规定为0.90时，则A1、B结节的期望效用值均为0.962，做与不做E.ECG均可。（四）治疗决策分析以“髋关节股骨疾病的治疗”为例，介绍临床治疗的决策分析。患者：女性，63岁，有子女6人，心绞痛病史已10年，8年前因骨关节炎曾做髋关节全复位手术，效果良好。近一年来髋关节痛随负重而加剧。8个月前曾发生心肌梗死（心前壁），无并发症。但因持续性心绞痛活动能力明显受限，生活难以自理，坐轮椅就诊。经医生检查并复习既往病史，认为可