疾病的自然史疾病自然史

疾病的自然史疾病自然史第一页，共34页。主要内容概述预后研究设计与实施预后评估常用指标生存分析第二页，共34页。疾病死亡存活预后治愈残疾缓解慢性化并发症恶化医疗干预疾病预后示意图疾病预后（prognosis）:是指疾病发生之后可能出现的各种结局。一、疾病预后第三页，共34页。疾病预后研究是指对疾病发展的不同结局的预测、频率以及影响因素的研究。研究意义：克服凭临床经验判断预后的局限性；了解疾病自然史、病程和危害程度，帮助医生做出治疗决策；可以进行预后预测标志物的研究；研究影响疾病预后的各种因素，有助于改善并干预疾病的结局。一、疾病预后第四页，共34页。疾病会发生什么样的结果？(定性)什么时间会发生？(定时)不同时间发生不良结果的可能性有多大？(概率)哪些标志物或事件能预测疾病的结局？（预测）疾病的转归受哪些因素影响？(预后因素)一、疾病预后疾病预后研究主要回答以下问题：第五页，共34页。二、疾病的自然史疾病自然史（naturalhistoryofdisease)：是指在没有任何干预的情况下，疾病自然发生、发展到最终结局的全过程。分期生物学发病期亚临床期临床期结局

第六页，共34页。分期生物学发病期：很难用一般临床检查手段发现亚临床期患者没有明显或仅有轻微的的症状临床期临床上出现了症状、体征和实验室检查的异常，易做出诊断，并给予治疗结局痊愈、伤残或死亡二、疾病的自然史第七页，共34页。预后因素（prognosticfactors):是指能预测疾病某种结局发生时间与概率，或者能改变结局发生进程与概率的因素。三、预后因素第八页，共34页。患者的机体状况患者机体状况，如年龄、性别、营养、体质强弱、免疫功能、心理状态等，均对疾病的预后产生一定的影响。疾病本身的特点不同的疾病具有不同的特点，也有着不同的预后。患者病情同种疾病，病情有轻重之分。病情不同，预后也各异。三、预后因素第九页，共34页。医疗干预效果医疗条件的优劣，直接影响医疗干预的质量。诊断治疗情况社会、家庭因素社会经济发展水平，医疗卫生条件，社会保障体系，家庭关系等都会影响疾病的预后。三、预后因素第十页，共34页。主要内容概述预后研究设计与实施预后评估常用指标生存分析第十一页，共34页。一、常用设计方案1.队列研究（cohortstudy)第十二页，共34页。一、常用设计方案2.病例对照研究（case-contralstudy)第十三页，共34页。一、常用设计方案3.横断面研究（cross-sectionalstudy)第十四页，共34页。二、实施要点提出研究问题确定研究设计类型确定研究对象确定样本含量资料收集数据处理分析第十五页，共34页。真实性所选择的研究对象确实都是符合入选标准的患者。代表性所选择的研究对象作为样本能够反映其所代表的总体情况，以避免选择偏倚。均衡性一般应设立对照组。足够的样本量二、实施要点研究对象选择第十六页，共34页。预后研究中常见的偏倚失访偏倚迁移性偏倚零时刻不当偏倚集合偏倚存活队列偏倚测量偏倚三、常见偏倚第十七页，共34页。失访偏倚（withdrawbias）在研究过程中，由于观察时间较长，研究对象中有人因种种原因退出研究队列，使研究者无法继续随访他们，到研究终止时，能够分析结果的人数远远少于研究设计时确定的观察人数，影响结果的真实性，由此产生的偏倚称为失访偏倚。通常要求失访率不应超过10%。第十八页，共34页。迁移性偏倚（migrationbias）当病人从原来的队列或观察组换到另一队列或观察组，称为迁移。如果迁移的例数多，可影响结果的真实性，由此造成的偏倚称为迁移性偏倚。第十九页，共34页。零时刻不当偏倚零时刻是指疾病随访的起点或零点。在疾病预后随访过程中，不同的患者应用不同的随访起点，可影响研究结果的真实性，由此造成的偏倚称为零时刻不当偏倚。第二十页，共34页。集合偏倚（assemblybias）也称分组偏倚、集中偏倚、就诊偏倚，是一种选择性偏倚。指进入研究队列的患者存在一些除研究因素以外的其它因素的不一致，而这些因素本身对疾病的结局发生影响，由此造成的偏倚称为集合偏倚。第二十一页，共34页。存活队列偏倚（survivalcohortsbias）从各医院收集的病人组成队列进行预后研究，由于收集的队列不是起始队列，而是该病病程中某一时点进入队列，且都是存活病例，那些未入院失访的病例的信息丢失，造成预后判断不正确，由此造成的偏倚称存活队列偏倚。第二十二页，共34页。测量偏倚（measurementbias）研究过程中对某些指标进行检测，由于实验仪器或试剂的质量不好及操作人员的操作误差造成的偏倚称为测量偏倚。预后研究时，由于调查表的设计有缺陷、记录不完整、调查员的询问方式和态度不同等均可导致测量偏倚。第二十三页，共34页。主要内容概述预后研究设计与实施预后评估常用指标生存分析第二十四页，共34页。病死率治愈率缓解率复发率功能丧失率生存率中位生存时间一、常用指标第二十五页，共34页。使用时的注意事项随访的期限；明确记录终止随访的原因；明确各指标计算的起点；率的比较：两个率或多个率进行比较时，必须在同质的情况下进行。一、常用指标第二十六页，共34页。根据需要和条件选择资料分析方法单因素分析方法多因素分析方法多元线性回归Logistic回归Cox模型二、常用统计分析方法第二十七页，共34页。主要内容概述预后研究设计与实施预后评估常用指标生存分析第二十八页，共34页。生存分析（survivalanalysis):是指同时分析暴露因素对结局发生的风险及其发生时间两个变量的影响的一种统计分析方法。一、生存分析的概述生存曲线（survivalcurve):以随访时间为横座标，以生存例数/生存率为纵座标绘制的折线或曲线。第二十九页，共34页。一、生存分析的概述第三十页，共34页。临床远期疗效的评价：如肿瘤治疗（手术、放化疗）后生存期；器官移植后生存时间；死亡率较高的慢性病（心肌梗死、脑卒中等）医疗干预后的生存时间等。人群卫生保健措施的效果评价：如健康教育的效果；对疾病危险因素采取预防干预措施的效果等。二

、生存分析的适用范围第三十一页，共34页。生存率分析寿命表法此法是应用队列寿命表法的基本原理，应用范围较广，适合于大样本的研究Kaplan-Meier分析常用方法，可进行时序检验，大小样本