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文档简介

1、嵌合抗原受体T (CAR-T)细胞的研究进展第1页，共15页。 主要内容肿瘤治疗历程及其免疫治疗1国内外CAR-T细胞临床研究进展2CAR分子结构及基因转导方法3CAR-T细胞临床应用面临问题4CAR-T开发面临挑战及前景5第2页，共15页。肿瘤免疫治疗的方法“CAR-T细胞治疗恶性肿瘤”被选为2013年肿瘤学中的最大成就，在临床试验中获得最大成功。目前，CAR-T细胞治疗技术已经得到美国FDA批准，在美国、欧洲等国家和地区进行此其临床治疗的研究。第3页，共15页。 表1.国外CAR-T疗法临床试验进展开发公司产品名/标靶治疗目标进度（已完成）KiteKTE-C19B细胞恶性肿瘤Phase I

2、/IIAnti-CD19晚期恶性淋巴瘤Phase IC19-101恶性NHLPhase ICD19顽固性B细胞淋巴瘤Phase I/IIJunoJCAR017ALL NHLPhase IIJCAR015ALLPhase IJCAR014各种B细胞恶性肿瘤Phase I/IIJCTR016（WT1）乳腺癌、结肠癌、卵巢癌Phase I/IIJCAR018（CD22）儿童与青少年B细胞癌症Phase IJCAR023（CD171）复发、顽固性神经胶质瘤Phase IJCAR020（MUC-16）卵巢癌Phase I诺华CTL019急性淋巴细胞白血病（ALL）Phase I/II宾夕法尼亚大学Mes

3、othelin胰腺管癌、卵巢上皮癌Phase ICMet乳腺癌、三阴乳癌Phase ICD19顽固性淋巴瘤Phase IIBCMA多发性骨髓瘤PilotGD2神经母细胞癌Phase I贝勒医学院CD30淋巴瘤Phase IMD安德森癌症中心CD19淋巴瘤、白血病Phase I国家癌症中心VEGFR2肾癌、转移性黑色素瘤Phase I/II西雅图儿童医院CD171与EGFR神经胶质瘤、神经节胶质瘤Phase I第4页，共15页。患有急性淋巴细胞白血病的7岁女孩艾米丽.怀特黑德（Emily Whitehead）接受CD19-CAR-T细胞治疗第5页，共15页。第6页，共15页。T细胞活化需要共刺激信号T细胞活化的“双信号学说”CD4/CD8第7页，共15页。CARs细胞的分子结构大多数CAR包括胞外抗原结合区、跨膜区域(一般由同源或异源的CD3、CD8或CD28等二聚体膜蛋白组成)和胞内信号转导区(免疫受体酪氨酸活化基序, 通常为CD3或FcRI)组成。图1 嵌合抗原受体结构示意图第8页，共15页。CARs细胞的分子结构第9页，共15页。 CARs的分子结构第10页，共15页。 CARs的分子结构靶向CD19的CAR结构示意图第11页，共15页。 CAR-T细胞治疗流程第12页，共15页。 CAR细胞基因转导的方法 ARCUS基因编辑技术归巢核酸内切酶第13页，共1

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