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1、循证医学治疗性疾病案例分析循证医学治疗性疾病案例分析合作小组成员：郑颖201350528 张晨晨201351101演讲人：郑颖2 患者，男性，患者，男性，55岁，二周前因上呼吸岁，二周前因上呼吸道感染服用阿司匹林，近来出现呼吸急促、道感染服用阿司匹林，近来出现呼吸急促、喘息数小时入院诊断为急性呼吸窘迫综合喘息数小时入院诊断为急性呼吸窘迫综合症。患者入院症状并未加重，医生予以积症。患者入院症状并未加重，医生予以积极治疗不久康复出院。患者事后咨询主治极治疗不久康复出院。患者事后咨询主治医生，期间连续服用阿司匹林医生，期间连续服用阿司匹林3周对急性周对急性呼吸窘迫综合症的治疗是否有辅助作用？呼吸窘迫

2、综合症的治疗是否有辅助作用？急性呼吸窘迫综合症男性患者急性呼吸窘迫综合症男性患者阿司匹林阿司匹林安慰剂安慰剂有效症状改善有效症状改善检索的一篇论文题目：Effect of Aspirin on Development of ARDS in At-Risk Patients Presenting to the Emergency Department: The LIPS-A Randomized Clinical Trial.阿司匹林对急性呼吸窘迫综合症的发展在风险患者的急救部门的阿司匹林对急性呼吸窘迫综合症的发展在风险患者的急救部门的LIPS-A 随机临床试验一、治疗性研究证据一、治疗性研究证

3、据真实性真实性评价评价 Are the results valid?1. 研究对象是否进行随机化（研究对象是否进行随机化（randomization）分组？）分组？由论文题目明确说明是随机化临床试验Randomization and BlindingEligible participants were centrally randomized in a 1:1 ratio to the aspirin or placebo treatment group using Medidata Balance. Dynamic minimization with a second guess proba

4、bility of 0.2 was used to randomly allocate treatment assignments while stratifying by center.16 The study participant, clinical team, and all members of the study team were blinded to treatment allocation.合资格参与者集中随机按1:1的比例使用阿司匹林或安慰剂治疗组的Medidata的平衡。随着0.2个猜测概率的动态使用最小化随机分配处理任务的同时对center.16研究参与者，临床团队和研

5、究团队的所有成员都不知道治疗分配。一、治疗性研究证据一、治疗性研究证据真实性真实性评价评价 Are the results valid?2. 分配方案是否进行了隐藏分配方案是否进行了隐藏？论文中说明：参与者集中按照1：1比例使用阿司匹林或安慰剂治疗组的Medidata的平衡。研究参与者，临床团队和研究团队的所有成员都不知道治疗分配。一、治疗性研究证据一、治疗性研究证据真实性真实性评价评价 Are the results valid?3. 试验开始时试验组与试验开始时试验组与对照组的基线可比性如何对照组的基线可比性如何？Baseline demographics and clinical cha

6、racteristics, according to treatment allocation, are presented in Table1. Randomization procedures were effective at equalizing distributions of baseline variables. The median (interquartile range IQR) time from hospital presentation to randomization was 7.3 (5.1-10.2) hours. The median age was 57 (

7、45-68) years and 52% (203/390) were male. Baseline lung injury prediction scores (LIPS) were not significantly different between groups, with a median (IQR) LIPS of 6.0 (5.0-7.5) in the aspirin group and 5.5 (4.5-7.0) in the placebo group. Major risk factors for ARDS were similarly distributed in bo

8、th treatment groups. Table 1. Demographics and Baseline Characteristics of the 390 Participants Included in the Modified Intention-to-Treat Analysis Set（390名参与者的人口统计和基线特征，包括在修改后的意向治疗分析集）在阿司匹林组和慰剂组 年龄 性别 肺损伤的预测评分组间均无显著性差异具有基线可比性。具有基线可比性。一、治疗性研究证据一、治疗性研究证据真实性真实性评价评价 Are the results valid?4. 研究对象的随访是否完

9、整？随访时间是否研究对象的随访是否完整？随访时间是否足够足够？400例中阿司匹林组N=7,对照组N。有6人不同意后退出4人发现随机化后退出2.5%失访率随访时间是2012年1月2日至2014年11月17日一、治疗性研究证据一、治疗性研究证据真实性真实性评价评价 Are the results valid?5. 统计分析是否按照最初的分组进行统计分析是否按照最初的分组进行？实验者采用了ITT分析一、治疗性研究证据一、治疗性研究证据真实性真实性评价评价 Are the results valid?6. 对研究对象、研究执行者和资料分析者是否采用盲法对研究对象、研究执行者和资料分析者是否采用盲法？S

10、tudy Design This was a multicenter, double-blind, placebo-controlled, parallel-group, phase 2b, randomized clinical trial. The full study design and study procedures are published elsewhere15 and are included in Supplement 1. The study was approved by the institutional review boards of all participa

11、ting locations prior to the initiation of study-related activities. Written informed consent was obtained from the patient, next of kin, or the legal representative of the patient for those unable to provide consent due to their medical condition(s). The patient or surrogate was informed about the r

12、ight to withdraw from the study at any point. Patients who were unable to provide consent prior to randomization due to their medical condition(s) were informed accordingly if they regained consciousness. 论文正文在研究设计中明确说明是双盲法，并且具体描述内容截取正文随机化和盲法的具体描述一、治疗性研究证据一、治疗性研究证据真实性真实性评价评价 Are the results valid?7.

13、 除试验措施外，不同组间接受的其他处理是否一致除试验措施外，不同组间接受的其他处理是否一致？Co-Interventions Important co-interventions, including mechanical ventilation, aspiration precautions, infection control, and fluid and transfusion management, were standardized across sites using the web-based tool Checklist for Lung Injury Prevention (

14、CLIP)19 (see full protocol in Supplement 1). 实验组给予阿司匹林，对照组给予等量乳糖填充的胶囊，其他处理一致,重要的共同干预措施，包括机械通气，吸入预防措施，感染控制，输液管理。二、治疗性研究证据二、治疗性研究证据重要性重要性评价评价 1. 治疗性证据效应强度大小治疗性证据效应强度大小？2. 治疗性证据效应强度精确度大小治疗性证据效应强度精确度大小？EER=8.7%试验组试验组CER=10.3%对照组对照组RR=0.841LHH1时，利大于弊 ,LHH值不高。意味着使用阿司匹林进行急性呼吸性窘迫综合症症状辅助治疗的收益是风险的5倍左右 药物是有效的然

15、而安全性较低。三、治疗性研究证据三、治疗性研究证据适用性适用性评价评价 How can I apply the results to my patient?1. 自己患者的情况是否与研究中的患者相似自己患者的情况是否与研究中的患者相似？病例患者男性55岁早期上呼吸道感染继发急性呼吸窘迫综合症，研究人群为白种人、男性、平均年龄57岁除人种不一样外，其他人口学特征相似，可认为自己患者与研究人群相似。三、治疗性研究证据三、治疗性研究证据适用性适用性评价评价 How can I apply the results to my patient?2. 治疗性证据的可行性如何治疗性证据的可行性如何？根据本地

16、区的医疗水平可以考虑该治疗措施用于急性呼吸窘迫综合症辅助缓解三、治疗性研究证据三、治疗性研究证据适用性适用性评价评价 How can I apply the results to my patient?3. 治疗措施对患者的潜在利弊如何治疗措施对患者的潜在利弊如何？考虑服用阿司匹林存在的副反应，如恶心、呕吐、考虑服用阿司匹林存在的副反应，如恶心、呕吐、上腹部不适或疼痛上腹部不适或疼痛 过敏反应肝、肾功能损害，特别过敏反应肝、肾功能损害，特别是低剂量阿司匹林长期应用也可导致食管、小肠、是低剂量阿司匹林长期应用也可导致食管、小肠、结直肠的损伤，发生溃疡、出血、肠腔狭窄和穿孔。结直肠的损伤，发生溃疡

17、、出血、肠腔狭窄和穿孔。因此需要评估治疗对每个患者的具体利益和风险。因此需要评估治疗对每个患者的具体利益和风险。通过计算防治性措施受益与危害的似然比（通过计算防治性措施受益与危害的似然比（LHH）来权衡利弊。来权衡利弊。三、治疗性研究证据三、治疗性研究证据适用性适用性评价评价 How can I apply the results to my patient?通过预期事件发生率（通过预期事件发生率（patient expected event rate，PEER）估算：估算：LHH个体个体=(1/ NNT个体个体) (1/ NNH个体个体) NNT个体个体=1/(PEERRRR)NNH个体个体=1/(PEERRRI)4. 对欲采用的治疗措施，患者的价值取向和意愿如何对欲采用的治疗措施，患者的价值取向和意愿如何？三、治疗性研究证据三、治疗性研究证据适用性适用性评价评价 How can I apply the results to my patient? 干预措施的预期获得的干预措施的预期获得的LHH越大，患者越大，患者（或其亲属）选择该项干预措施的可能性也（或其亲属）选择该项干预措施的可能性也越大，越大，LHH越小则预期的效益越小则预期的效益/风险比变的风险比变的不再确定，该研究中不再确定，该研究中LHH=4.8 存在的风险存在的风险较大