未来新药的出现更多依托于利益相关方组成的网络关系

1、当下，全球制药领域正面临更为严峻的挑战：“重磅炸弹 ”药物的专利纷纷到期、公众对医疗产品信心的逐渐丧失、 不断上升的报销压力、 日益攀升的研发费用等等。 尽管全球制药界一直在 不断提升研发效率， 但将原研新药真正投放市场的过程却是公认的时间漫长、 代价昂贵且充满风 险。据此，我们可以做出两大判断：一是现行的新药研发模式已经不可持续；二是未来新药的出 现将更多地依托于利益相关方组成的网络关系，网络中包括大中小型生物制药企业、科研部门、 研发外包机构、 公私部门合作联盟、 患者组织等， 这些利益相关方将会根据自身的能力与彼此间 的共识有效地分担风险与收益。研发与审批变迁进入 21 世纪以来， 全球

2、医药领域发生了一系列事件， 直接对欧美特别是美国的药物研发与审 批体系产生重要影响，这些事件包括：“9.1后1 ”，美国于 2002年颁布了反恐怖主义法案， 以动员全美资源应对可能发生的生化恐怖袭 击；全球大规模爆发的 SARS、H1N1 病毒疫情、禽流感等加速了对迅速治疗时疫药物的开发；美 国国家健康研究院（NIH）发布国家健康路径报告，启动临床和转换科学奖计划（CTSA）”，以推动基础医学向临床医学的转移、 临床研发人员知识向医生与患者的转移， 这些均强化了科研部 门在生物医药创新领域的作用。目前，CTSA计划已启动了 50余个项目到2012年前，还有60个准备启动；2004年，美国 FD

3、A启动关键路径倡议计划”，力求将基础研究成果转移为安全有效的治疗方案；2007年，欧盟启动“创新药物倡议计划 ”，旨在促进学界、政界、工业界建立合作关系，发现新的生物标签和其 他工具， 以提高药物筛选能力， 增加药物产业化的成功率； 药物基因组学以及一大批治疗癌症和 重大疾病靶向药物的出现，推动了新药研发向结合诊断（Companion Diagnostic）s 和其他研发机制的转移；2007年，美国通过修正案，FDA据此要求新药申报企业在递交新药申请时，必须递交药 物风险评估报告以确保用药安全。上世纪 60年代，美国新药临床的通过率大约是1/8，到 70年代提高到大约 1/5，并一直延续至上世

4、纪 90年代中期，而 90年代中期至今大约是 1/6。从上世纪 70 年代至 90年代初期，美国FDA按照药物疗效将递交申请的新分子化合物划为A、B、C三大类。1992年下半年，FDA做岀调整，将三大类别改变为两大类，即优先药物申请（Priority）和普通药物申请（Standard）。上世纪 90年代中期，全球特别是在美国，新药获批数量显著上升，这与1992年美国通过费用法案（PDUFA法案，Prescriptsn Drug Use Fee A）t有直接关系，该法案通过后，美国平均药物审批周期相比之前的 30 年间缩短了 1 年多，但临床试验时间有所增加。 20052009年间，美国平 均药

5、物审批周期平均达 1.2 年，而同期临床试验时间则上升至6.4 年。临床试验时间之所以被拉长，其主要原因是：在申报的药物当中，由于中枢神经系统药物和 抗癌药物平均开发时间较长， 增加了药物平均临床试验时间 （中枢神经系统药物和抗癌药物的平 均临床试验时间分别为 8.1 年和 6.9 年）。无论怎样，覆盖审批和临床时间的总时耗还是由 19901994年间的 8.8年缩短到 20052009年间的不足 8 年。与上世纪 90年代中到末期相比， 20002009年的 10年间，全球新药问世甚少，其间新药批准率创下 25 年以来最低，在获批的药 物当中，优先批准药物占 50%，通过率达到了 30 年以

6、来最高。被缩短的上市周期近年来，相对于普通药物而言，优先药物的上市周期明显缩短。20052009年，美FDA审批优先药物的时间较普通药物要少 0.8年，临床试验时间比普通药物要减少 0.2年；而之前的 20002004 年，优先药物的审批时间较普通药物少 0.8年，其临床试验时间比普通药物要多岀 1.8年。此外， 在优先药物的申请当中，抗艾药、麻醉和镇痛药获批数量较多；普通药物中，20052009年，抗癌和中枢神经系统药物占比较大，麻醉、镇痛药的获批数量较少。总的来看，美国各类型新药之间的平均临床试验与审批时间差异较大。产业化周期较长的中 枢神经药物所需的临床试验时间，比产业化周期较短的抗艾药物多岀76%，而总时耗 （包括审批和临床时间），中枢神经药物约则是抗艾药物的 2 倍。过去几年中，抗癌药物获批数量实现了大 幅增长，获批数量约为上世纪 80 年代的 5 倍。同时，抗生素