疾病疗效研究及其评价课件

1、疾病疗效研究及其评价1 疾病疗效研究及其评价 2009年11月2日第1012节 上街校区第6教室 疾病疗效研究及其评价2 疾病疗效研究及其评价3 临床试验研究的结构示意图临床试验研究的结构示意图 l临床试验临床试验（clinical trial） 无无 效效 无无 效效 有效有效 有效有效 疾病疗效研究及其评价4 疾病疗效研究及其评价5 疾病疗效研究及其评价6 疾病疗效研究及其评价7 疾病疗效研究及其评价8 疾病疗效研究及其评价9 疾病疗效研究及其评价10 疾病疗效研究及其评价11 疾病疗效研究及其评价12 疾病疗效研究及其评价13 疾病疗效研究及其评价14 疾病疗效研究及其评价15 疾病疗效

2、研究及其评价16 疾病疗效研究及其评价17 疾病疗效研究及其评价18 疾病疗效研究及其评价19 疾病疗效研究及其评价20 疾病疗效研究及其评价21 疾病疗效研究及其评价22 疾病疗效研究及其评价23 疾病疗效研究及其评价24 疾病疗效研究及其评价25 疾病疗效研究及其评价26 疾病疗效研究及其评价27 疾病疗效研究及其评价28 疾病疗效研究及其评价29 疾病疗效研究及其评价30 疾病疗效研究及其评价31 疾病疗效研究及其评价32 表 1 随机数字表(片段) 疾病疗效研究及其评价33 表 2 每个区组4个病人的分组方案 疾病疗效研究及其评价34 疾病疗效研究及其评价35 疾病疗效研究及其评价36

3、 （三）盲法实施 疾病疗效研究及其评价37 开放试验开放试验 (open trial) 不可能实现盲法不可能实现盲法 外科手术外科手术 锻炼锻炼 饮食饮食 教育教育 图3 开放试验示意图 疾病疗效研究及其评价38 单盲单盲 (single blind) 图4 单盲试验示意图 疾病疗效研究及其评价39 双盲双盲 (double blind) 图5 双盲试验示意图 疾病疗效研究及其评价40 三盲三盲 (triple blind) 图6 三盲试验示意图 疾病疗效研究及其评价41 疾病疗效研究及其评价42 疾病疗效研究及其评价43 疾病疗效研究及其评价44 疾病疗效研究及其评价45 疾病疗效研究及其评

4、价46 疾病疗效研究及其评价47 疾病疗效研究及其评价48 疾病疗效研究及其评价49 疾病疗效研究及其评价50 nn 式中p、p2分别为对照组、实验组的预期发病率，q1=1-p1，q2=1-p2，p=， q=1-p，Z、Z分别为、水平下的标准正态离差。 例15.7 青霉素治疗慢性气管炎的近期控制率，过去经验为20。现以青霉素 治疗为对照，试用中草药治疗的新方法，要求中草药的近期控制率为40，方 值得推广使用。试问每组最小需要多少病例？（设0.05，把握度- 0.90）。 本例p10.20 p20.40 0.400.200.20，题意中要求中草药疗效比青霉 素高，是单侧检验（如不知道中草药疗效比

5、青霉素是高或低，则需双侧检验）， 以上数值代入公式15.21计算得：n1 = n2 = 88.0688。即每组最少需88例， 两组共需176例。 疾病疗效研究及其评价51 nn 式中为估计标准差，d为两连续变量之差，Z、Z同上。 例15.8 采用某药物治疗缺铁性贫血病人，以血红蛋白含量作为治疗前 后效果比较的指标，治疗后的血红蛋白含量平均增加1.5g/L，=2.1g/L。 假定该药确能使血红蛋白含量增加，问至少需观察多少病人？（设 0.05，1-=0.9）。 本例为配对比较，d=1.5，=2.1，题意假定该药能使尿矽排出量增加， 故为单侧检验。以上数值代入公式计算得，n1 = n2 =33.5

6、834。因该 试验每个病人治疗前后即为一对，故也就是需要34人。 疾病疗效研究及其评价52 疾病疗效研究及其评价53 表5RCT 疾病疗效研究及其评价54 疾病疗效研究及其评价55 疾病疗效研究及其评价56 ITT分析反映了两种治疗方法临床实际应用后的效果，包括 病人在试验过程中的各种转归；但在评价治疗方法的真正疗 效方面，如果试验方法确实有效，应用ITT分析会低估该试验 的治疗效果。 依从者分析是只对试验依从的人进行分析，并未完全遵循最 初的随机分组。在上述实例中，分配至手术治疗的病人中， 转为内科治疗的26人，死亡6人，死亡率为23，这些人可能 是预后不良者，或者在等待手术过程中就已死亡；而分配至 内科治疗的病人中，后转向手术治疗者死亡率仅为4。这种 不依从在两组间是不均衡的。因此，在用依从者分析时，会 高估手术治疗的效果。 同理，接受治疗分析也高估了手术治疗的效果。 疾病疗效研究及其评价57 疾病疗效研究及其评价58 疾病疗效研究及其评价59 疾病疗效研究及其评价60 疾病疗效研究及其评价61 疾病疗效研究及其评价62 疾病疗效研究及其评价63 疾病疗效研究及其评价64 疾病疗效研究及其评价65 疾病疗效研究及其评价66 疾病疗效研究及其评价67 疾病疗效研究及其评价68 疾病疗效研究及其评价69 疾病疗效研究及其